[바이오타임즈] 에스바이오메딕스(304360, 공동대표 김동욱, 강세일)의 주가가 급등했다.

에스바이오메딕스는 1일 코스닥 시장에서 낮 2시 10분 현재, 전 거래일보다 20.31%(2,380원) 오른 1만 4,200원에 거래되고 있다.

이날 회사는 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 파생 특허인 ‘도파민 신경세포의 분리 방법 및 이를 이용하여 분리된 도파민 신경세포를 포함하는 파킨슨병 치료용 약제학적 조성물’ 특허가 중국에서 등록 결정됐다고 발표했다.

이번에 중국에서 등록 결정받은 해당 기술은 도파민 신경세포의 표면 마커를 발굴하고 발굴된 마커를 이용해 줄기세포로부터 분화된 세포에서 도파민 신경세포만을 순수분리하는 기술로써 파킨슨병 세포치료제의 품질 및 안전성을 향상시킬 수 있는 기술이다. 현재 국내 및 미국, 일본, 캐나다, 호주에 특허 등록이 되어 있으며, 이외 주요 국가에서 심사 중이다.

이 기술은 전분화능 줄기세포(배아줄기세포 및 iPS세포)로부터 저분자 화합물만 가지고 분화 신호를 조절해 중뇌 도파민 신경 전구세포를 고수율로 만들고, 3차원 분화유도 기법을 통해 대량 분화시키는 기술로써 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 핵심기술이다. 도파민 분화 수율은 경쟁국인 미국, 유럽 팀들을 능가해 안전성 유효성을 증대시켰으며, 1회 분화로 파킨슨병 환자 수십만 명 치료가 가능한 도파민 세포 대량 생산이 가능하다.

에스바이오메딕스는 2023년 1월 식품의약품안전처로부터 배아줄기세포 유래 도파민 신경세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제 임상시험을 승인받아 현재는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과된 12명의 환자를 대상으로 세포치료제의 투여를 완료했고, 안전성과 탐색적 유효성을 추적관찰 중이다.

세포치료제 A9-DPC는 에스바이오메딕스 대표이자 최고기술책임자인 김동욱 박사(연세대 의대 교수 겸임)가 개발한 배아줄기세포 유래 세포치료제로, 인간 배아줄기세포에서 분화시켜 만든 도파민 세포로 파킨슨병 환자에서 소실되는 도파민 신경세포를 직접 대체해주는 근본적 치료기전을 가지고 있다.

이 치료제는 회사가 보유한 원천기술인 TED 기술(배아줄기세포의 신경 분화 표준화 기술)을 이용해 배아줄기세포를 높은 수율의 신경 전구세포로 분화 유도한 후, 여기에 또 다른 신호 조절 저분자 화합물들을 처리해 파킨슨병 관련 중뇌 부위에 특이적으로 존재하는 도파민 신경 전구세포로 분화 유도한 것이다. 앞서 A9-DPC의 효력과 관련해 인간과 유사한 증상을 나타내는 파킨슨병 원숭이 모델에서 행동 개선을 확인했으며, PET-CT를 통해 이식한 도파민 신경세포가 뇌 내에서 정상적으로 기능함을 입증한 바 있다.

현재 진행 중인 1/2a상 임상시험이 종료되면 다음 단계 임상시험에서 더 많은 대상자에게 세포치료제를 투여한 후 통계적 유효성을 관찰하고 품목허가를 통해 정식으로 파킨슨병 환자들에게 뇌 이식용 세포치료제를 공급할 수 있다.

파킨슨병은 퇴행성 뇌 질환으로서 중뇌 도파민 신경세포의 사멸로 인해 발생한다. 한 번 손상된 신경세포는 자발적으로 재생되지 않기 때문에 일단 발병이 된 후에는 질환이 계속해서 진행된다. 특히, 치매로 이어질 가능성이 정상인보다 무려 6배 이상 높으며, 사망률도 3배나 높다. 이 병은 세포가 죽어가는 속도가 정상적인 노화 속도에 비해 빠르고, 뇌의 특정 부위가 주로 손상되는 특징이 있다.

레보도파 등의 약물복용 및 뇌심부자극술과 같은 기존 치료 방법은 증상 완화에는 효과적이지만 도파민 신경세포가 지속적으로 사멸하는 것은 막을 수가 없으며, 시간이 지남에 따라 효과가 감소하고 다양한 부작용이 나타나는 한계를 가지고 있다.

파킨슨병 치료제의 글로벌 시장 규모는 2019년 35억 달러(4조 5,500억 원)에서 2029년 115억 달러(14조 9,500억 원)로 연평균 12.6% 증가할 것으로 예상되며, 미국이 2019년 기준 약 18억 달러(2조 3,400억 원)로 전체 파킨슨병 시장의 51.5%를 차지하고 있다.

에스바이오메딕스는 그동안 도파민 신경세포 생산 및 파킨슨병에 적용을 위한 여러 개의 파생 특허들을 순차적으로 총 42건 출원해 파킨슨병 세포치료제의 글로벌 사업화를 대비하고 있으며, 파킨슨병 세포치료제 주요 기술에 대한 지식재산권을 강화하고 있다.

에스바이오메딕스 최고기술책임자인 김동욱 대표(연세대 의대 교수 겸임)는 “파킨슨병 세포치료제와 관련된 글로벌 사업화를 위해 지속적으로 기술개발 및 지식재산권을 확보하여 현재 뿐 아니라 미래까지 국제 경쟁력을 이어갈 계획이다”라고 포부를 밝혔다.

한편 에스바이오메딕스는 질환 특이적 세포치료제 개발에 특화된 기업이다.

배아줄기세포를 특정 질환에 맞는 세포로 정확하고 안전하게 분화시키는 국제표준화 배아줄기세포 분화 기술(TED)과 세포의 기능을 강화 및 활성화하여 체내 생착률을 높이는 3차원 기능성 스페로이드 구현 기술(FECS)을 보유하고 있다.

두 가지 혁신적인 원천 플랫폼 기술을 통해 8개의 파이프라인을 가지고 있으며, 그중 파킨슨병, 척수손상, 중증하지허혈, 눈가주름, 큐어스킨(여드름 흉터) 등의 치료제 5개는 임상 단계에 있다.

[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr

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