[바이오타임즈] 세포치료제 특화 재생의료 전문기업 에스바이오메딕스(304360)의 주가가 강세다.
에스바이오메딕스의 주가는 13일 낮 2시 33분 현재, 전 거래일보다 13.64%(1,200원) 오른 10,000원에 거래되고 있다.
회사는 이날 인간배아 줄기세포 유래 중뇌 특이적 도파민 신경전구세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제(A9-DPC)의 임상시험 1/2a에서 모든 대상자에 대한 뇌 이식수술을 성공적으로 완료했다고 밝혔다.
이번 임상 연구는 파킨슨병을 진단받고 5년 이상 지난 환자 중 약물 소진 현상(wearing off)이나 부작용을 보이는 환자들을 대상으로 하는 임상시험으로, 식약처 승인 후 에스바이오메딕스가 세포치료제를 제조 및 공급하고 연세대학교 세브란스병원에서 세포치료제 임상 투여를 진행했다.
해당 치료제는 에스바이오메딕스 대표이자 최고기술책임자인 김동욱 박사(연세대 의대 교수 겸임)가 개발한 배아줄기세포 유래 세포치료제로, 인간 배아줄기세포에서 분화시켜 만든 도파민 세포로 파킨슨병 환자에서 소실되는 도파민 신경세포를 직접 대체해주는 근본적 치료기전을 가지고 있다.
본 임상시험의 대상자는 총 12명이며, 저용량군과 고용량군 각각 6명씩 나누어 뇌 이식수술이 시행됐다. 작년 첫 투여가 시작됐고, 각 용량군 3명씩에 대해 일정 기간 용량 제한 독성 발생 여부를 관찰했다. 저용량군 및 고용량군 모두 중대한 이상 반응이 관찰되지 않아 고용량을 최대 내약용량으로 결정한 후 나머지 모든 대상자에게 세포치료제를 뇌에 이식하는 수술을 완료했다.
임상시험 책임자로서 이식수술을 담당한 신경외과 장진우 교수(고려대 안암병원)는 이번 뇌이식 수술의 대상자인 12명의 파킨슨병 환자에서 수술에 따른 또는 이식 세포치료제에 따른 초기 부작용, 합병증 또는 특이한 이상 반응은 단 한 명에서도 관찰되지 않았다고 밝혔다.
파킨슨병은 퇴행성 뇌 질환으로서 중뇌 도파민 신경세포의 사멸로 인해 발생한다. 한 번 손상된 신경세포는 자발적으로 재생되지 않기 때문에 일단 발병이 된 후에는 질환이 계속해서 진행된다. 특히, 치매로 이어질 가능성이 정상인보다 무려 6배 이상 높으며, 사망률도 3배나 높다. 이 병은 세포가 죽어가는 속도가 정상적인 노화 속도에 비해 빠르고, 뇌의 특정 부위가 주로 손상되는 특징이 있다.
레보도파 등의 약물복용 및 뇌심부자극술과 같은 기존 치료 방법은 증상 완화에는 효과적이지만 도파민 신경세포가 지속적으로 사멸하는 것은 막을 수가 없으며, 시간이 지남에 따라 효과가 감소하고 다양한 부작용이 나타나는 한계를 가지고 있다.
파킨슨병 치료제 개발은 질환의 발병 원인이 명확하지 않고, 임상에서의 어려움 등으로 높은 투자 비용 대비 성공 확률은 매우 낮다. 최근 파킨슨 치료제를 개발하고 있던 유수의 기업들도 좋지 않은 결과를 잇달아 발표하고 있다.
하지만, 근본적인 병의 원인을 개선하는 치료제에 대한 미충족 수요가 여전히 높다. 파킨슨병 치료제의 글로벌 시장 규모는 2019년 35억 달러(4조 5,500억 원)에서 2029년 115억 달러(14조 9,500억 원)로 연평균 12.6% 증가할 것으로 예상되며, 미국이 2019년 기준 약 18억 달러(2조 3,400억 원)로 전체 파킨슨병 시장의 51.5%를 차지하고 있다.
1/2a상 임상시험은 안전성과 탐색적 유효성을 관찰하기 위한 임상시험으로 추적관찰 기간 장기적인 안전성과 유효성에 대해 중점적으로 관찰할 계획이다. 본 임상이 종료되면 다음 단계 임상시험에서 더 많은 대상자에게 세포치료제를 투여한 후 통계적 유효성을 관찰하고 품목허가를 통해 정식으로 파킨슨병 환자들에게 뇌 이식용 세포치료제를 공급할 수 있다.
에스바이오메딕스 관계자는 “현재 미국과 유럽을 중심으로 2개의 연구팀에서 유사한 임상 연구를 진행 중이고 미국 팀의 경우 작년 하반기 1상 임상 연구를 통해 안전성을 보고한 바 있다”며 “이번 파킨슨병의 뇌 이식 임상시험에서 성공적인 연구 결과가 나타날 경우 일시적으로 파킨슨병 증상만을 완화시키는 현재의 약물치료 요법이나 뇌심부 자극 수술과 같은 기존 치료법을 뛰어넘는 근본적이고 획기적인 치료법이 될 수 있을 것”이라고 밝혔다.
한편 에스바이오메딕스는 질환특이적 세포치료제 개발에 특화된 기업이다.
배아줄기세포를 특정 질환에 맞는 세포로 정확하고 안전하게 분화시키는 국제표준화 배아줄기세포 분화 기술(TED)과 세포의 기능을 강화 및 활성화하여 체내 생착률을 높이는 3차원 기능성 스페로이드 구현 기술(FECS)을 보유하고 있다.
회사는 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 주요 기술인 ‘줄기세포로부터 도파민 신경세포 분화 제조 방법’에 대한 특허를 일본, 호주, 미국에 이어 캐나다에 등록했으며 유럽, 중국, 홍콩, 인도, 러시아 등에서도 특허 등록 심사가 진행 중이다.
이 기술은 전분화능 줄기세포(배아줄기세포 및 iPS세포)로부터 저분자 화합물만 가지고 분화 신호를 조절해 중뇌 도파민 신경 전구세포를 고수율로 만들고, 3차원 분화유도 기법을 통해 대량 분화시키는 기술로써 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 핵심기술이다. 도파민 분화 수율은 경쟁국인 미국, 유럽 팀들을 능가해 안전성 유효성을 증대시켰으며, 1회 분화로 파킨슨병 환자 수십만 명 치료가 가능한 도파민 세포 대량 생산이 가능하다.
에스바이오메딕스는 TED와 FECS 기술을 통해 8개의 파이프라인을 가지고 있으며, 그중 파킨슨병, 척수손상, 중증하지허혈, 눈가주름, 큐어스킨(여드름 흉터) 등의 치료제 5개는 임상 단계에 있다.
[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr
