[바이오타임즈] 중추신경계(CNS) 및 희귀질환 치료제 전문 신약 개발기업 바이오팜솔루션즈(대표 최용문)가 지난 21일 750억 원 규모의 Pre-IPO 투자 유치를 성공적으로 마무리했다.

이번 투자는 하나금융투자가 주관하는 프로젝트펀드 형태로, 하나금융투자와 하나캐피탈, 신한캐피탈, IBK캐피탈, 산은캐피탈, 하나저축은행 등이 참여했다. 이번 자금 유치로 바이오팜솔루션즈는 기술성과 사업성, 향후 성장성에 대한 투자자의 확신을 얻을 수 있었다는 설명이다.

바이오팜솔루션즈는 SK 전신인 유공에서 15년간 몸담았던 최용문 대표가 창업한 신약 개발기업으로, 2008년에 설립됐다. 최용문 대표는 미국 퍼듀대 허버트 브라운 센터에서 리서치펠로우로 시작해 미국 제약사 및 SK(SK바이오팜 전신) 등에서 40여 년 동안 간질 치료제 개발 경험을 쌓았다. 특히, SK바이오팜 뇌전증 신약인 세노바메이트를 비롯해 솔리암페톨, 카리스바메이트 등의 발견, 전임상 및 임상 1, 2상 개발을 진두지휘했다.
 

◇이전 세대 약물 대비 독성은 적고, 약효는 뛰어난 3세대 약물

바이오팜솔루션즈는 미국 국립보건원(NIH)와의 공동연구와 글로벌 R&D 전문가 컨설팅 네트워크의 협력을 통해 설립 후 신약 개발을 시작한 지 5년만인 2013년에 첫 번째 약물인 JBPOS0101의 뇌전증 치료제로 미국 FDA 임상시험허가(IND)를 받았다.

이 약물은 현재 미국에서 희귀질환으로 소아연축(Infantile Spasms) 임상 2상a를 완료한 후, 중첩성 간질(Status Epilepticus)의 임상 2상a를 진행하고 있다. 소아 연축은 0.5세에서 3세 사이에 발생하는 난치성 희귀질환으로, FDA의 승인을 받은 기존 치료제가 있지만 심한 부작용으로 현재 제대로 된 치료제가 없는 실정이다. 회사는 전 세계 미충족 수요가 큰 만큼 미래 시장성 역시 클 것으로 기대하고 있다.

이어 올해 하반기에는 또 다른 희귀질환인 레녹스가스토증후군(LGS)에 대한 임상 2상b와 알츠하이머 치매(Alzheimer’s Disease)의 임상 2상a를 진행할 예정이다. 레녹스가스토증후군은 소아기에 발생하는 뇌전증 중 가장 심한 형태의 뇌전증으로서 보통 만 1세에서 8세까지 발병한다. 여러 형태의 경련과 발달 부전, 충동조절 장애 등의 행동 장애를 특징으로 하는 증후군으로, 환자의 3분의 2는 전통적인 치료법으로는 발작이 잘 조절되지 않는다.

JBPOS0101은 펠바메이트와 카리스바메이트, 세노바메이트의 뒤를 잇는 ‘3세대 약물’로 불린다. 이전 세대 약물 대비 독성은 적고, 약효는 뛰어나 미국 국립보건원(NIH)에서 간질 치료제 관련 최우수 약물 평가인 레드북(Red Book)에 선정되기도 했다.

회사는 또 후속 후보물질인 ‘JBPOS0501’의 신경병증성 통증(Neuropathic Pain)에 대한 임상 1상을 최근 개시했다. 신경병증성 통증은 통증으로 느끼지 않는 일반적인 자극을 줬을 때 환자의 경우 참을 수 없는 극심한 고통을 겪는 감각신경계 질환이다. 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 난치성 통증으로 오래 지속된다. 신경병증성 통증 환자는 통증 자체뿐만 아니라 수면장애, 우울증과 같은 정서장애로 삶의 질이 현저히 저하되며 사회 적응력 저하로 인한 생산성 저하를 일으킬 수 있어 사회적 문제로도 대두되고 있다.

JBPOS0501은 전임상 단계에서 실행한 래트(실험용 쥐) 실험에서 광범위한 통증 감소 효과 및 안전성을 보였다. 바이오팜솔루션즈는 이번 임상 1상을 통해 우선 신경병증성 통증에 대한 JBPOS0501의 치료 안전성을 평가할 예정이며, 추가로 산후 우울증 및 간질 치료제로서의 적응증 확대 가능성을 분석할 계획이다.

이 외에도 회사는 임상 2상 POC(개념 증명) 단계인 광발작 반응억제(Photo Sensitivity Study)를 통해 간질에 대한 약효 유효성을 확인했으며, 희귀질환인 간질중첩증(Status Epilepticus)에 대해서도 국내 식품의약품안전처(식약처)의 임상 2상 허가를 받고 임상 진행 중이다.
 

◇임상 확대 및 신약 개발에 속도…Pre-IPO 펀딩 성공으로 내년 IPO 계획

회사는 작년 8월에 중국 CNS 분야에 특화된 경신제약에 JBPOS0101의 기술 이전을 성공하기도 했다. 총 계약금은 선급금 500만 달러, 임상 개발 단계별 성공 마일스톤을 포함해 4,000만 달러로 책정됐다. 상용화 이후 매출액에 대한 경상기술료는 별도다.

또한, JBPOS0101, JBPOS0501에 관해 현재 미국·유럽 지역 내 글로벌 제약사와 기술수출(라이선싱 딜) 협상을 진행 중이다. 이에 따라 회사는 조만간 대규모 계약 성과를 이뤄낼 수 있을 것으로 기대하고 있다.

바이오팜솔루션즈는 이번 투자로 유치한 자금을 활용해 기존에 보유한 다수 파이프라인의 임상 개발을 확대하는 한편, 신약 개발에도 박차를 가해 내년 기업공개(IPO)에 나선다는 전략이다. 회사는 하나금융투자와 추진해온 Pre-IPO 펀딩을 이번에 성공적으로 마무리하고, 이르면 연내 상장을 위한 예비 심사 청구서를 제출할 계획이다. 작년 12월 기준 202개 특허를 출원한 후 146개 등록을 진행한 상태로, 올해 JBPOS0101의 임상 확대를 추진해 기술성 평가 신청을 비롯한 코스닥 상장에 박차를 가할 계획이다.

최용문 바이오팜솔루션즈 대표는 “당사가 개발한 약물은 다양한 분야의 치료제로 개발될 수 있어 다수 글로벌 제약사들로부터 높은 관심을 받고 있으며, 일부 글로벌 제약사와는 공동연구 및 라이선스 딜을 위한 논의가 진행되고 있다”며 “당사가 보유한 핵심 파이프라인의 확대 개발을 통해 CNS 및 희귀질환 분야의 글로벌 전문기업으로 성장할 것”이라고 말했다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr

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