[바이오타임즈] 중추신경계(CNS) 신약 개발기업 바이오팜솔루션즈(대표이사 최용문)가 자체 개발한 뇌전증 치료제 후보물질 ‘JBPOS0101’에 대한 소아연축(IS·Infantile Spasms) 및 성인 간질 임상2a상을 완료한 결과, 경련 개선 및 해소를 확인했다.

회사는 또한 현재 중첩성 간질(SE·Status Epilepticus)에 대한 임상2a상을 진행 중이라고 27일 밝혔다.

소아연축(Infantile Spasms)은 0.5세에서 3세 사이에 발생하는 난치성 희귀질환으로, FDA의 승인을 받은 기존 치료제가 있지만 심한 부작용으로 현재 제대로 된 치료제가 없는 실정이다.

하지만, 바이오팜솔루션즈는 JBPOS0101에 대한 CGI-C(Clinical Global Imperession-Change)에서 임상 대상 환자의 경련 증상이 개선됐고, 일부 환자에게서는 경련이 없어진 것을 확인했다.

또한, 성인 간질과 관련해서도 JBPOS0101의 임상2a상 개념증명(POC·Proof of Concept) 단계인 광발작 반응억제(PPR) 시험을 완료했다. 임상 대상 환자들은 해당 물질을 600mg 투여한 상태에서도 중대한 이상 반응을 보이지 않았고, 경련 증상도 완전히 해소된 것으로 나타났다.

바이오팜솔루션즈는 현재 중첩성간질(SE·Status Epilepticus)에 대한 JBPOS0101의 임상2a상을 진행 중이다. 회사는 임상 환자를 대상으로 약물을 1,800mg 투여한 상황에서의 안정성을 확인했고, 현재 투여 용량을 2,200mg까지 올려 안정성과 약효를 확인 중이다.

◇펠바메이트와 카리스바메이트, 세노바메이트의 뒤를 잇는 ‘3세대 약물’

바이오팜솔루션즈는 SK 전신인 유공에서 15년간 몸담았던 최용문 대표가 창업한 신약 개발기업으로, 2008년에 설립됐다. 최용문 대표는 미국 퍼듀대 허버트 브라운 센터에서 리서치펠로우로 시작해 미국 제약사 및 SK(SK바이오팜 전신) 등에서 40여 년 동안 간질 치료제 개발 경험을 쌓았다. 특히, SK바이오팜 뇌전증 신약인 세노바메이트를 비롯해 솔리암페톨, 카리스바메이트 등의 발견, 전임상 및 임상 1, 2상 개발을 진두지휘했다.

회사는 미국 국립보건원(NIH)와의 공동연구와 글로벌 R&D 전문가 컨설팅 네트워크의 협력을 통해 설립 후 신약 개발을 시작한 지 5년만인 2013년에 첫 번째 약물인 JBPOS0101의 뇌전증 치료제로 미국 FDA 임상시험허가(IND)를 받았다.

JBPOS0101은 펠바메이트와 카리스바메이트, 세노바메이트의 뒤를 잇는 ‘3세대 약물’로 불린다. 이전 세대 약물 대비 독성은 적고, 약효는 뛰어나 미국 국립보건원(NIH)에서 간질 치료제 관련 최우수 약물 평가인 레드북(Red Book)에 선정되기도 했다.

◇JBPOS0101의 적응증 확대로 알츠하이머·레녹스가스토증후군 임상2a·b상 진행 예정

바이오팜솔루션즈는 JBPOS0101의 적응증을 확대하기 위해 알츠하이머 임상2a상을 올해 4분기, 레녹스가스토증후군(LGS) 임상2b상을 내년 1분기에 진행할 예정이다. 레녹스가스토증후군은 소아기에 발생하는 뇌전증 중 가장 심한 형태의 뇌전증으로서 보통 만 1세에서 8세까지 발병한다. 여러 형태의 경련과 발달 부전, 충동조절 장애 등의 행동 장애를 특징으로 하는 증후군으로, 환자의 3분의 2는 전통적인 치료법으로는 발작이 잘 조절되지 않는다.

회사는 JBPOS0101의 적응증을 확대함으로써 다수 글로벌 제약사와 라이선싱 딜 및 공동연구를 위한 논의를 진행하고 있다. 지난해 8월에는 중국 CNS 분야에 특화된 경신제약에 JBPOS0101의 기술 이전에 성공하기도 했다. 총 계약금은 선급금 500만 달러, 임상 개발 단계별 성공 마일스톤을 포함해 4,000만 달러로 책정됐다. 상용화 이후 매출액에 대한 경상기술료는 별도다.

이 밖에도 바이오팜솔루션즈는 신경병증성 통증(Neuropathic Pain) 치료제 후보물질인 ‘JBPOS0501’에 대한 임상1상을 진행 중이다. 신경병증성 통증은 통증으로 느끼지 않는 일반적인 자극을 줬을 때 환자의 경우 참을 수 없는 극심한 고통을 겪는 감각신경계 질환이다. 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 난치성 통증으로 오래 지속된다. 신경병증성 통증 환자는 통증 자체뿐만 아니라 수면장애, 우울증과 같은 정서장애로 삶의 질이 현저히 저하되며 사회 적응력 저하로 인한 생산성 저하를 일으킬 수 있어 사회적 문제로도 대두되고 있다.

해당 물질은 작년 말 미 FDA로부터 임상1상 임상시험계획(IND) 승인을 받았지만, 약물 개발 전략상 국내 임상을 먼저 진행하기로 했다. JBPOS0501은 전임상 단계에서 실행한 래트(실험용 쥐) 실험에서 광범위한 통증 감소 효과 및 안전성을 보였다.

바이오팜솔루션즈는 이번 임상 1상을 통해 우선 신경병증성 통증에 대한 JBPOS0501의 치료 안전성을 평가할 예정이며, 추가로 산후 우울증 및 간질 치료제로서의 적응증 확대 가능성을 분석할 계획이다. 이에 올해 2월 국내 임상 승인을 받은 후 현재 임상 1상을 진행 중이다.

한편 회사는 내년 말 코스닥 상장을 목표로 제반 사항을 준비 중이다. 하나금융투자와 추진해온 Pre-IPO 펀딩을 성공적으로 마무리했으며, 이르면 연내 상장을 위한 예비 심사 청구서를 제출할 계획이다. 작년 12월 기준 202개 특허를 출원한 후 146개 등록을 진행한 상태로, 올해 JBPOS0101의 임상 확대를 추진해 기술성 평가 신청을 비롯한 코스닥 상장에 박차를 가할 계획이다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr

김수진 기자 다른기사 보기