[바이오타임즈] 강스템바이오텍(대표 나종천)은 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 국내 임상 3상 참여환자 271명을 모집해 전체 목표 인원(308명)의 90%에 육박했다고 밝혔다.

이번 임상 3상은 단일국가 기준 300명대의 환자를 모집하는 대규모 임상시험으로 전신 면역억제제, 국소 및 전신 스테로이드제 등 기존 치료제에 효과를 보지 못한 중등도 이상의 만성 아토피 성인 환자를 대상으로 진행되고 있다.

아토피 피부염은 유전적, 환경적 요인이 원인이 되어 면역체계에 이상이 생기면서 발생하는 만성적인 피부질환으로, 최근 성인 환자의 유병률이 증가하는 추세이다. 건강보험심사평가원에 따르면 2021년 기준 전체 아토피 환자 수의 52%가 20세 이상의 성인 환자인 것으로 나타났다. 이에 다양한 치료제가 출시되고 있지만 여전히 충분한 치료 효과를 보지 못하는 환자들이 많아 새로운 치료제에 대한 필요성이 높은 실정이다.

강스템바이오텍이 개발 중인 ‘퓨어스템-에이디주’는 세계 최초의 아토피 피부염 줄기세포 치료제로, 단회 투여로 근본적 치료를 목표로 한다. 해당 치료제는 중등도 이상의 환자를 치료하는 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제로, 특정 증상 치료에 머무는 기존 의약품과 달리 아토피 원인까지 치료하겠다는 것이 목표다.

퓨어스템-에이디주는 탯줄 혈액에서 채취한 성체줄기세포 중 가장 건강하고 어린 줄기세포를 원천으로 하며, 세포-환경 상호작용(Cell-environment Interaction)을 기반으로 복합경로(Multipathway)를 통해 손상된 면역체계 항상성을 복원하는 기전을 지닌다.

작용기전 증명이 어렵다는 줄기세포의 특성에 반해 퓨어스템-에이디주는 명확한 약물 작용기전을 설명, 입증할 수 있으며 관련하여 논문도 발표된 바 있다. 또한, 이전 임상시험의 장기추적조사를 통해 최대 3년까지의 장기적인 효능과 사망 또는 악성종양 등 중대한 부작용이 없음을 확인했고, 1년에 수십 차례가 아닌 단 회 투여를 통한 치료를 목표로 해 환자들의 편의성까지 기대할 수 있다는 입장이다.

회사 측은 앞선 차별성을 바탕으로 세계 최초 줄기세포 아토피 신약의 품목허가를 승인받을 계획이다. 2분기 내 임상 3상 투약을 마무리하고 2023년 말 또는 2024년 초 데이터를 확보하여 2024년 내 품목허가를 신청, 승인받겠다는 목표다.

퓨어스템-에이디주 임상 3상은 참여환자 전원이 시험 약물을 투여받을 수 있도록 전환설계를 도입했다. 시험약군은 시험약을 투여받고 12주 후 위약을 투여, 위약군은 위약을 투여받고 12주 후 시험약을 투여받는 형식이다. 이를 통해 임상 환자의 불안감을 낮추고, 구제 약물 및 병용약물과 같이 임상 참여자의 유효성 분석에 영향을 줄 수 있는 조건을 잘 통제할 수 있어 결과에 대한 객관성을 높였다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr

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