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강스템바이오텍, 아토피 치료제 임상 3상 투약 완료 임박…이번엔 성공할까?
강스템바이오텍, 아토피 치료제 임상 3상 투약 완료 임박…이번엔 성공할까?
  • 김수진 기자
  • 승인 2023.03.08 12:16
  • 댓글 0
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중등도 이상 환자 총 308명 2분기 내 투여 완료 예정
개선된 임상 프로토콜을 기반으로 하는 임상 3상 재도전
세계 최초의 아토피피부염 줄기세포 치료제로, 단회 투여로 근본적 치료 목표
2023년 말 또는 2024년 초까지 톱 라인 데이터 확보, 2024년 내 국내 품목허가 승인 목표
게티이미지뱅크
ⓒ게티이미지뱅크

[바이오타임즈] 강스템바이오텍(대표 나종천)은 세계 최초 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 국내 임상 3상 투약환자가 250명을 돌파해 투약 완료를 앞두고 있다고 밝혔다.

퓨어스템-에이디주 임상 3상은 아토피 피부염의 근본적 치료를 목표로 국내에서 총 308명을 대상으로 진행 중이다. 단일국가 기준 300명대 환자 모집이라는 대규모 임상 진행에 코로나19 확산까지 더해진 어려운 상황에서도 전체 목표 대상자의 80% 이상인 250명의 환자에게 투약이 완료됐고, 약물과 관련된 중대한 이상 반응도 나타나지 않았다는 설명이다.

해당 임상 3상은 개선된 임상 프로토콜을 기반으로 하는 재도전이다. 앞서 강스템바이오텍은 2019년 10월 임상 3상 결과에 대해 환자 197명이 참여한 임상 통계분석에서 안전성은 확보했으나, 유의성은 확보하지 못한 바 있다.

현재 진행 중인 임상 3상은 임상 의약품을 동결 제형으로 공급하고 전용 세포 해동기를 통해 병원에서 투여 직전에 해동할 수 있도록 하여 세포 활성도가 극대화된 상태에서 환자에게 투여된다.

또한, 전환설계 도입을 통해 임상시험에 참여하는 환자 전원이 시험약을 투약받을 수 있도록 해 위약군 배정을 우려하는 환자들의 불안감을 낮췄다. 아토피 피부염은 중등도·중증에 이르면 일상생활에 지장을 초래할 만큼 심한 가려움증이 유발되어 위약군에 선정될 수 있음을 우려해 임상시험 참여를 주저하는 환자들도 있다. 이에 시험약군은 시험약을 투여받고 12주 후 위약을 투여, 위약군은 위약을 먼저 투여받고 12주 후 시험약을 투여받는 형식이다. 이를 통해 임상 환자의 불안감을 낮추고, 구제약물 및 병용약물과 같이 임상 참여자의 유효성 분석에 영향을 줄 수 있는 조건을 잘 통제할 수 있어 결과에 대한 객관성을 높였다.

회사 측은 기존 치료제에 효과를 보지 못한 환자에서 긍정적 반응을 보이는 것이 임상시험 연구자들을 통해 확인되고 있다고 밝힌 바 있다. 또, 2019년 완료한 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’에 대한 임상 3상(K0102)의 장기추적연구(K0102-E) 중간결과에서도 투약 후 3년까지의 안전성과 유효성을 확인했다.

회사는 2분기 내 투약을 마무리하고, 2023년 말 또는 2024년 초까지 톱라인 데이터를 확보해 2024년 내 국내 품목허가를 승인받을 계획이다. 해외시장 진출도 준비 중이다. JP모건 콘퍼런스 등 글로벌 제약·바이오 행사를 통해 퓨어스템-에이디주에 관심을 보인 빅파마와 라이선스 아웃, 해외지역 판매 등을 추진하고자 이번 임상 3상 진행현황에 대해 지속해서 공유하며 교류를 이어가고 있다.
 

(사진=강스템바이오텍)
퓨어스템-에이디주의 작용 기전(사진=강스템바이오텍)

◇개선된 임상 프로토콜을 기반으로 하는 임상 3상 재도전, 2024년 국내 품목허가 승인 목표

아토피는 전 세계 1억 7,000만 명이 고통받는 만성 염증성 피부질환으로, 만성적으로 악화와 호전을 반복하며, 가려움증, 피부건조증, 특징적인 습진을 동반하는 염증성 피부질환으로, 전체 환자의 약 20~46%가 중등~중증 상태로 보고된다.

기존 약물 치료에는 주로 코르티코스테로이드, 칼시뉴린 억제제, 면역억제제, 항히스타민제 및 항균제가 사용됐으나, 이러한 약물은 제한된 유효성, 장기 사용에 따른 전신성 독성(스테로이드), 신생물(비정상적 성장 세포조직)(칼시뉴린 억제제) 등 부작용 및 합병증에 우려가 한계로 지적되고 있다. 또한, 기존 아토피 피부염 치료제는 생물학적 제제로서 보통 2주 간격으로 반복 투여해야 하는 등 환자 접근성에 한계가 있는 것으로 알려져 있다.

강스템바이오텍이 개발 중인 ‘퓨어스템-에이디주’는 세계 최초의 아토피 피부염 줄기세포 치료제로, 단회 투여로 근본적 치료를 목표로 한다. 해당 치료제는 중등도 이상의 환자를 치료하는 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제로, 특정 증상 치료에 머무는 기존 의약품과 달리 아토피 원인까지 치료하겠다는 것이 목표다.

퓨어스템-에이디주는 탯줄 혈액에서 채취한 성체줄기세포 중 가장 건강하고 어린 줄기세포를 원천으로 하며, 세포-환경 상호작용(Cell-environment Interaction)을 기반으로 복합경로(Multipathway)를 통해 손상된 면역체계 항상성을 복원하는 기전을 지닌다.

기존 치료제가 특정 인자만을 억제해 증상을 개선한다면, 퓨어스템-에이디주는 염증 환경에 존재하는 염증성 사이토카인 및 항원을 인지해 PGE2, TGF-beta, IDO와 같은 다양한 면역 조절 인자를 분비하고, 이를 통해 아토피 피부염 유발에 관여하는 면역세포의 활성을 다각적으로 조절함으로써 효과적으로 아토피 피부염 증상을 개선한다. 따라서 일률적 면역억제에 따른 부작용이 전혀 없고, 한번 투여만으로도 그 효과가 장기적으로 유지되는 근본적 원인 치료 효과를 나타낸다.

또한, 회사 측은 영하 70도 이하로 유통되는 동결 제형으로 우수한 세포 활성을 가진 치료제를 세포은행 구축 완료를 통해 표준화할 계획이다. 이를 통해 고품질 특성과 대량생산 능력을 확보하여 기존 아토피 치료제와 비교해 연간 환자당 치료 비용을 낮추는 데 기여할 것으로 기대하고 있다.

강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장은 “퓨어스템-에이디주가 기존 치료제에 효과를 보지 못한 환자에서 긍정적 반응을 보여주고 있는 것으로 생각한다. 남은 투약 대상자는 50여 명으로 대상자 모집이 막바지에 이른 만큼 안전성이나 효과 불충분으로 고민 중인 환자들에게 당사의 임상시험 참여가 좋은 기회가 될 것으로 본다“며 “더불어 이번 임상시험 데이터를 바탕으로 그간 글로벌 제약사의 규제업무와 임상경험에서 쌓은 노하우를 더해 세계 최초 줄기세포 기반 아토피 치료제의 품목허가 승인이 될 수 있도록 전력을 다하겠다”고 말했다.

한편 시장조사 기관인 글로벌데이터에 따르면, 전 세계 아토피 피부염 치료제 시장은 2021년 약 12조 원에서 2024년 약 17조 원 규모로 확대될 전망이다. 강스템바이오텍은 지난 2019년 현대바이오랜드에 ‘퓨어스템-에이디주’의 국내 유통에 관한 독점판매권 및 기술 이전에 관한 계약을 체결했으며, 지속해서 상업화 준비를 위한 긴밀한 협력을 진행 중이다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr


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