[바이오타임즈] 미국 FDA가 제약사 아카디아의 파킨슨병 치료제인 ‘피마반세린(제품명: 누플라지드)’의 알츠하이머 신약 확대 적용에 대해 부적격 판단을 내렸다. 

다만 오늘 8월 FDA 정신약물자문위원회의 최종 결정을 남겨둔 만큼, 아카디아의 알츠하이머 약물치료 시장 진입 가능성은 여전히 엄존한다는 평가다. 알츠하이머 환각·망상 증상 치료제의 FDA 최초 승인이 이뤄질 지 귀추가 주목된다. 

FDA는 미국 현지시각으로 지난 17일 정신약물자문위원회를 열고 피마반세린을 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머 치료제로 추가 승인할지 여부를 놓고 논의를 거친 끝에 아카디아의 ‘신약 보충허가신청’ 안건을 부결(반대 9, 찬성3)했다. 

FDA 정신약물자문위의 딘 폴먼 박사(미 국립 알레르기·전염병 연구소)는 아카디아 측이 제시한 약효 근거자료에 대해 “사측 연구소에서 시행한 무작위 시험 데이터 보완이 필요하고, 이를 추가로 검토해 볼 필요가 있다”며 신약 승인에 반대했다.

부결에 동의한 또 다른 위원들은 피마반세린의 알츠하이머 치료 효과가 설득력을 갖기 위해선 임상시험 기간과 실험 대상을 대폭 확대할 필요가 있다고 제언했다. 

이날 위원회 개최에 앞서 아카디아의 주가는 12%포인트 급등했다. 누플라지드는 파킨슨병 환각·망상 치료제로 최초 승인된 약물인 만큼, 알츠하이머 유사 증상에 대한 치료제로 FDA가 긍정적인 반응을 보일 것으로 점쳐졌기 때문. 현재까지 알츠하이머 환각·망상 증상 치료제로 FDA 승인이 이뤄진 사례는 없다. 누플라지드는 아카디아의 간판 항정신질환 치료제로, 지난 1분기에만 전년동기 대비 8%포인트 증가한 1억 1,550만 달러(한화 1,495억 7,250만 원)의 매출을 기록했다.

아카디아는 그간 두 차례에 걸쳐 피마반세린의 알츠하이머 환각·망상 치료제 추가 등록을 추진해 왔으나, 결국 FDA의 문턱을 넘지 못했다. FDA는 지난해 일부 치매 임상시험 하위 그룹의 통계적 유의성이 부족하다며 아카디아의 1차 신약허가신청(sNDA)을 부결한 바 있다.

이에 아카디아는 지난 2월 2건의 임상시험 데이터를 추가로 제출하며 미 승인 당국의 문을 두드렸고, FDA는 최소 요구사항을 충족한 아카디아 측의 추가 자료를 수용해 2차 위원회 신약 승인 안건으로 상정했다. 그러나 결국 2차 위원회에서도 아카디아는 임상 세부 데이터 부실 등을 이유로 승인이 거부됐다.  

아카디아 스티브 데이비스 대표는 이날 FDA 정신약물자문위의 반대 표결에 대해 “투표 결과에 실망했다. (다만) 피마반세린의 알츠하이머 증상 치료 효과를 입증하기 위해 향후 FDA와 긴밀히 협력할 것”이라며 “이미 피마반세린의 약효를 입증할 만한 방대한 임상 연구 데이터 등 평가변수에 대응할 수 있는 자료들을 보유하고 있다”고 피마반세린의 FDA 추가 승인 가능성을 저울질했다. 

이와 관련, 알츠하이머 약물발굴재단 공동 설립자인 하워드 필릿 박사는 한 언론과의 인터뷰에서 “알츠하이머 환자의 환각·망상 약물 치료 수요가 상당하지만, 현재까지 FDA 신약 승인 사례가 없어 그 수요가 충족되지 못하고 있다”며 “약 600만 명의 치매 환자 중 최대 3분의 1이 알츠하이머를 앓고 있다. 이는 환각과 불안, 공격성, 신체·언어 학대 등 파괴적 형태로 나타나는 정신병 증상”이라고 알츠하이머병의 심각성을 강조하며 미 FDA의 신약 승인이 필요한 시점이라고 부연했다.

이렇듯 현재 FDA는 알츠하이머 치료제 승인에 대해 면밀한 검토를 거쳐야 한다는 입장이지만, 제약업계 등에선 당국의 신약 승인을 촉구하는 여론도 만만찮은 상황이다. 현지 언론에 따르면 FDA 정신약물자문위에서도 이번 표결에 대한 내부 비판이 일었던 것으로 알려졌다. 

FDA 정신약물자문위는 오는 8월 4일 아카디아의 신약허가신청에 대해 최종 결정을 내린다는 방침이다. 만약 이번에 아카디아가 FDA의 관문을 넘어서게 될 경우 제약업계 및 항정신질환 시장에 큰 파장이 일 것으로 예상된다. 

[바이오타임즈=박우찬 기자] news@biotimes.co.kr

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