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비싼 돈 들여 CAR-T 치료 받았는데… FDA “2차성 암 경고”
비싼 돈 들여 CAR-T 치료 받았는데… FDA “2차성 암 경고”
  • 김수진 기자
  • 승인 2024.01.26 15:36
  • 댓글 0
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킴리아 등 FDA 승인 6개 CAR-T 치료제, 2차성 암 발생과 관련한 박스형 경고문 추가해야
CAR-T 세포 치료제로 치료받은 미국 환자 2만 7,000명 중 22건의 T세포 악성 종양 보고
CAR-T 치료받은 환자와 임상 참가자들은 2차성 암의 발생 여부 지속해서 모니터링해야
글로벌 CAR-T 치료제 시장, 연평균 45.7% 성장해 2026년 약 103억 2,200만 달러 전망
(사진=미국 FDA)
(사진=미국 FDA)

[바이오타임즈] ‘꿈의 항암제’라 불리는 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제에 2차 암 발생과 관련한 박스형 경고문이 추가된다. 2차 암은 암 치료 후에 새롭게 발생하는 암을 뜻한다.

지난 24일(현지 시각) 로이터 통신 등 외신에 따르면 19일 미국 식품의약국(FDA)은 시판 중인 CAR-T 치료제 6개 품목에 대해 박스형 경고문을 추가할 것을 명령했다. 이 치료제들은 다발성 골수종, 거대 B세포 림프종 등의 혈액암 치료제로 승인을 받은 상황이다.

대상 제품은 FDA가 승인한 6개 CAR-T 치료제로 ▲BMS ‘아베크마(이데캅타겐 비클레우셀)’를 비롯한 ▲BMS ‘브레얀지(리소캅타겐 마라루셀)’ ▲존슨앤드존슨 ‘카빅티(실타캅타겐 오토루셀)’ ▲노바티스 ‘킴리아(티사겐레클루셀)’ ▲길리어드 ‘테카르투스(브렉수카브타겐 오토루셀)’, ▲길리어드 '예스카타(액시캅타겐 실로루셀)’ 등이다.

따라서 CAR-T 치료제 제조사들은 30일 이내에 관련 경고문을 안전 라벨에 추가해야 한다. 이번 블랙박스 경고는 의약품 라벨에 대한 가장 심각한 안전 경고로, 해당 기업은 “면역 치료 이후 T세포 악성 종양이 발생할 수 있다”는 문구를 삽입해야 한다. 만일 FDA의 결정에 동의하지 않을 경우 반박문을 제출할 수 있다.

◇CAR-T 치료받은 환자와 임상 참가자들은 2차성 암의 발생 여부 지속해서 모니터링해야

FDA가 이들 기업에 박스형 경고문 추가를 명령한 것은 CAR-T 치료제의 안전성 조사 돌입에 따른 후속 조치이다.

지난해 12월 31일 기준으로 FDA는 CAR-T 세포 치료제로 치료받은 미국 환자 2만 7,000명 중 22건의 T세포 악성 종양 보고 사례를 접수했으며, 그중 19건의 혈액암 발병이 보고됐다. 특히 이 중 하나는 CAR 양성 림프종으로 알려졌다.

다만, FDA는 “CAR-T 치료제의 잠재적 위험성보다 유익성이 여전히 크다”며 “CAR-T 치료를 받은 환자와 임상 참가자들은 2차성 암의 발생 여부를 장기간에 걸쳐 지속적으로 모니터링해야한다”고 밝혔다.

이에 한국 식품의약품안전처도 지난달 의약 전문가, 환자 등을 대상으로 CAR-T 치료제 관련 안전성 서한을 배포했다. 안전성 주시 대상은 한국얀센의 ‘카빅티주(성분명 실타캅타젠오토류셀)’와 한국노바티스 ‘킴리아주(성분명 티사젠렉류셀)’다.

식약처는 해당 의약품을 투여 받은 환자 및 임상시험 참여자는 장기간 새로운 악성 종양 발생 여부에 대해 모니터링이 필요하며, 해당 의약품으로 인해 T세포 악성 종양을 포함해 의심되는 부작용은 한국의약품안전관리원에 보고하기 바란다고 밝혔다.

현재 국내에서 처방되는 제품은 킴리아가 유일하며, 카빅티는 지난해 3월 식약처의 허가를 받았지만, 아직 건강보험 급여가 적용되지 않아 처방은 어려운 상황이다.
 

ⓒ게티이미지뱅크
ⓒ게티이미지뱅크

◇글로벌 CAR-T 치료제 시장, 연평균 45.7% 성장해 2026년 약 103억 2,200만 달러 전망

한편 ‘기적의 치료제’라 불리는 CAR-T 세포 치료제는 암 환자 T세포에 암세포를 효과적으로 찾아낼 수 있는 수용체를 장착시킨 후 다시 환자 몸에 넣어 암세포를 사멸시키는 면역항암제다. 외부 물질이 아닌 체내 면역세포를 이용하는 치료법으로, 정상 세포 손상을 최소화하면서 암세포 사멸을 유도한다.

환자의 면역세포를 분리한 후 유전자를 조작해 대량 배양 과정을 거친 후 환자에게 재투여하는 방식으로, 1회 투여만으로 치료 방법이 없는 말기 혈액암 환자의 완치를 기대할 수 있다.

대표적인 CAR-T 치료제로는 B세포 급성 림프성 백혈병과 미만성 거대 B세포 림프종 치료제인 다국적 제약사 노바티스의 ‘킴리아’가 있다. 킴리아는 1회 투여 비용이 3억 6,000만 원에 달하는 초고가 약으로, 장기간 치료 없이 한 번의 주사로 치료가 가능하다는 장점이 있다.

CAR-T 치료제 개발에 뛰어든 후속 주자들의 성과도 속속 나오고 있다. 미국 바이오센추리에 따르면 글로벌 제약사 중 최소 12개가 넘는 제약사가 자가면역질환에 사용하기 위한 CAR-T 세포 치료제를 개발하고 있다. 대다수는 CD19, BCMA 중 하나를 표적으로 하고 있지만, 일부는 CD19와 다른 표적을 동시에 결합하는 이중 표적 치료제도 있다.

업계는 현재 많은 바이오기업이 CAR-T 치료제 개발에 열을 올리고 있어 향후 시장 규모가 더욱 확대될 것으로 내다보고 있다.

글로벌 의약품 시장조사기관인 이밸류에이트파마는 CAR-T 치료제 시장이 2021년 기준 약 15억 7,500만 달러(한화 약 2조 1,105억 원) 규모라고 추산했다. 연평균 성장률은 45.7%로 예상되며, 2026년 약 103억 2,200만 달러(약 17조 4,495억 원) 규모에 이를 것으로 전망된다.

국내 CAR-T 치료제 전문기업으로는 큐로셀이 면역항암제 시장을 선도하고 있다고 평가받는다. 큐로셀은 차세대 CD19 CAR-T 치료제 ‘안발셀(Anbal-cel)’을 개발했으며, 지난해 10월 임상 2상 마지막 환자 투약을 마친 후 올해 상반기에 임상 데이터를 공식 발표하고, 2025년 허가획득에 나설 방침이다.

안발셀은 큐로셀의 OVIS™ 기술이 적용돼 두 종류의 면역관문수용체인 PD-1와 TIGIT의 발현이 현저하게 낮아진 차세대 CAR-T 치료제다. 특히 큐로셀의 차세대 기술은 CAR-T 세포의 기능을 저해하는 것으로 잘 알려진 면역관문 수용체의 발현을 억제하는 특징을 지녔다. 또한 예후가 좋지 않은 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종 환자에서 치료성적을 크게 향상했다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr


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