[바이오타임즈] 바이오마커(생체표지자) 기반 혁신 신약 개발기업 메드팩토(대표 김성진)는 골육종 환자 치료 대상 백토서팁 단독요법이 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Medicinal Product Designation, OMPD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다.

앞서 백토서팁은 2021년 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 치료에서 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 또한 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD), 신속 심사제도(Fast Track Designation, 패스트 트랙) 개발 품목으로도 지정받았다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정받으면 희귀의약품의 허가 등과 관련해 전체 또는 일부 수수료를 감면받을 수 있다. 또한 EU는 긴급하게 시판 허가해 제한적으로 사용할 수 있도록 하는 긴급허가제도를 운영 중이고, 연구개발 단계에서 EMA의 신약 사전상담을 통해 상담받을 수 있다. 아울러 의약품 허가 취득 시 10년간 독점권이 인정된다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로, 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 뼈에 발생한 종양을 완전히 치료하기 위해서는 광범위한 절제술을 해야 하고, 종양 위치가 좋지 않으면 팔 또는 다리를 절단해야 할 수도 있다. 생존율은 비교적 높지만 치료 후 삶의 질이 현저히 떨어질 수 있다.

또한 골육종은 환자 중 25~50%가 항암치료 중에 폐와 뇌 등으로 전이가 진행된다. 폐와 뇌로 전이되면 사망까지 이르기 때문에 전이 차단만으로 생존율을 높일 수 있다.

현재 골육종 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있을 뿐 마땅한 치료제는 없는 실정이다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있다.

백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선했다.

메드팩토는 지난해 8월 미국 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인을 받았고, 지난 5월 첫 환자 투여를 완료하고 본격적인 임상에 돌입했다. 임상은 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인 환자를 대상으로 진행된다.

골육종 대상 백토서팁 단독요법은 이미 미국 FDA로부터 치료목적 사용(Compassionate use, 동정적 사용) 승인을 받아 투여한 환자에게서 치료 효과가 확인돼, 임상에 대한 기대가 크다.

회사는 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받은 만큼 순조롭게 임상이 진행되면 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대한다.

메드팩토 관계자는 “미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받음에 따라 골육종 치료제로써 백토서팁에 대한 가치는 더욱 높아질 것”이라면서 “백토서팁의 신속한 개발로 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료 희망을 줄 수 있었으면 한다”고 말했다.

[바이오타임즈=정민아 기자] news@biotimes.co.kr

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