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메드팩토, 골육종 대상 백토서팁 단독요법 1/2상 식약처 IND 승인
메드팩토, 골육종 대상 백토서팁 단독요법 1/2상 식약처 IND 승인
  • 정민아 기자
  • 승인 2023.02.16 09:56
  • 댓글 0
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재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 앓는 14세 이상 청소년 및 성인 환자 54명 대상
마땅한 치료제가 없는 국내 골육종 환자에게 임상 기회 제공
(사진=메드팩토)
(사진=메드팩토)

[바이오타임즈] 메드팩토(대표 김성진)는 지난 15일 한국 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 16일 밝혔다.

이번 임상은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 앓는 14세 이상 청소년 및 성인 자 54명을 대상으로 한 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상이다.

메드팩토는 임상에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인하고 중간 분석 결과에 따라 더 큰 환자군을 대상으로 안전성과 효능을 평가할 계획이다.

메드팩토는 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인을 받은 바 있다. 또한 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD), 신속 심사제도(Fast Track Designation, 패스트트랙) 개발 품목으로도 지정받았다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로 전체 악성종양 중 0.2% 정도의 비율로 나타난다. 골육종은 주로 젊은 연령층에서 발생하는데, 약 60% 정도는 소아기나 청소년기에 발생한다. 골육종은 환자 중 25~50%가 암이 폐로 전이되고, 이로 인해 사망까지 이어지는 것으로 알려졌다.

골육종의 치료는 현재 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되는데, 이중 수술과 항암 약물 치료 병행이 약 45.5%를 차지한다. 항암 약물로만 치료는 전체의 15.9%에 불과하고, 이 마저도 고전적인 방식의 치료만 이뤄진다. 또한 최신 항암 약물 치료인 면역항암제는 효과가 없는 것으로 알려져 있다.

반면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선했다. 또한 골육종 암세포의 폐 전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다.

백토서팁은 면역항암제의 치료 효과를 저해하는 주요 기전으로 알려진 형질전환 증식인자 TGF-β의 기능을 저해하는 TGF-β 신호 억제제이다. TGF-β는 생체 내 다양한 생리 과정에 관여하는 대표적인 조절인자로, 암, 면역질환, 염증 질환 등 다양한 질환에 관여하는 것으로 알려져 있다.

특히 TGF-β는 정상 세포에서는 암화(癌化)를 억제하지만, 정상 세포가 암세포로 전환되면 TGF-β가 대량 생산돼 암의 전이를 촉진하고 면역계를 억제하며 항암제 내성을 유발한다. 백토서팁은 암 주변 미세환경을 조절해서 다양한 암 치료제가 암세포를 공격할 수 있도록 돕고 암의 증식과 전이를 저해하는 역할을 한다.

메드팩토 관계자는 “마땅한 치료제가 없는 국내 골육종 환자에게 임상 기회를 제공하자는 취지에서 국내 임상을 진행하게 됐다”면서 “임상에서는 골육종 환자를 대상으로 백토서팁 단독요법에 대한 안전성 등을 확인할 것”이라고 설명했다.

[바이오타임즈=정민아 기자] news@biotimes.co.kr


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