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메드팩토, 골육종 치료제 FDA ‘희귀소아질환의약품’ 지정
메드팩토, 골육종 치료제 FDA ‘희귀소아질환의약품’ 지정
  • 정민아 기자
  • 승인 2022.09.15 10:30
  • 댓글 0
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백토서팁, 지난해 희귀의약품 지정(ODD)받은 데 이어 이번에 RPDD로 지정
소아희귀질환 치료신약 허가 특례에 따라 우선심사 바우처(PRV) 신청 가능
(사진=메드팩토)
(사진=메드팩토)

[바이오타임즈] 바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토(대표 김성진)는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)으로 지정됐다고 15일 밝혔다.

회사는 지난해 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 데 이어 이번에 RPDD로 지정됨에 따라 향후 골육종 치료제로써의 백토서팁 개발에 더욱 속도를 낼 전망이다.

FDA는 18세 이하 어린이와 20만 명 미만의 사람들에게 주로 영향을 끼치는 심각하고 생명을 위협하는 질병에 대해 RPDD 지정한다. RPDD 지정받으면 소아희귀질환 치료신약 허가 특례에 따라 우선심사 바우처(PRV)를 신청할 수 있다. PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 이내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로, 다른 제품의 시판 허가 절차에서 유용하게 사용할 수 있고 다른 회사에 판매 및 양도가 가능하다.

실제로 우선심사 바우처(PRV)는 최근 약 1억 달러에 거래된 바 있다. 지난 7월 스위스 제약회사인 노바티스는 맬린크로트(Mallinckrodt)로부터 1억 달러에 PRV를 구입했다. 노바티스는 지난 2020년에도 다발성 경화증 치료제 케심타(Kesimpta)와 항염증제 코센틱스(Cosentyx)의 축성 척추관절염 확장에 2개의 PRV를 사용한 것으로 알려졌다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로, 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 골육종은 환자 중 25~50%에서 항암치료 중 폐 전이가 진행돼 사망까지 이어진다. 또한 폐나 뇌로 전이되면 방사선 치료를 해도 수개월 내에 재발하는 것이 일반적이다.

현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과한 실정이다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있다.

백토서팁은 면역항암제의 치료 효과를 저해하는 주요 기전으로 알려진 형질전환 증식인자 TGF-β의 기능을 저해하는 TGF-β 신호 억제제이다. TGF-β는 생체 내 다양한 생리 과정에 관여하는 대표적인 조절인자로, 암, 면역질환, 염증 질환 등 다양한 질환에 관여하는 것으로 알려져 있다.

특히 TGF-β는 정상 세포에서는 암화(癌化)를 억제하지만, 정상 세포가 암세포로 전환되면 TGF-β가 대량 생산돼 암의 전이를 촉진하고 면역계를 억제하며 항암제 내성을 유발한다. 백토서팁은 암 주변 미세환경을 조절해서 다양한 암 치료제가 암세포를 공격할 수 있도록 돕고 암의 증식과 전이를 저해하는 역할을 한다.

백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선했다. 또한 골육종 암세포의 폐 전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다.

메드팩토 관계자는 “대표적인 소아암인 골육종은 현재 마땅한 치료제가 없다 보니 FDA 임상 신청 이후 환자들은 물론 국내 병원에서도 임상 참여 요청이 많다”면서 “FDA 희귀의약품 지정에 이어 소아희귀질환 치료제로 지정받은 만큼 향후 골육종 환자들에게 효과적인 치료 옵션으로 자리 잡을 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 메드팩토는 지난 8월 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인을 받은 바 있다.

 [바이오타임즈=정민아 기자] news@biotimes.co.kr


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