세계 최초 FDA 승인 줄기세포 치료제에 한 걸음 가까워져
[바이오타임즈] 줄기세포 기반 난치성 질환 치료제 개발기업 코아스템켐온은 현재 진행 중인 루게릭병 줄기세포 치료제 ‘뉴로나타-알주‘의 임상3상 모집 대상 115명의 환자등록을 최종 완료했다고 밝혔다.
회사는 지난 2021년 4월 첫 투여를 시작해 앞서 등록된 환자들부터 차례대로 투여가 진행되고 있으며, 전체 환자 115명 중 40%가 이미 최종 투여를 마친 상황이라고 설명했다.
임상 최종 마무리는 약 1년 뒤인 2024년 3월경으로 예상하며, 이후 임상 결과 보고서를 토대로 FDA에 판매 허가 신청서를 제출한다는 계획이다. 특히 임상 결과 보고서 수령과 동시에 북미 시장 판권 이전에도 더욱 집중한다는 전략이다.
앞서 코아스템켐온은 기술 및 판권 이전 계약을 위해 JP모건 헬스케어 콘퍼런스, 바이오USA, 바이오유럽 등에 참가해 다수의 글로벌 제약사들과 논의를 진행해오고 있으며, 그중 일부 회사는 임상 결과 보고서 수령을 기다리고 있다.
루게릭병 치료제인 ‘뉴로나타-알주’는 식품의약품안전처로부터 2015년 조건부 판매 허가를 받아 국내외 누적 환자 300명 이상 투여해오고 있는 자가 골수 유래 환자 맞춤형 줄기세포 치료제이다.
근위축성측삭경화증, 즉 루게릭병은 운동신경 세포만 선택적으로 사멸하는 질환이다. 이 병은 대뇌 겉질(피질)의 위 운동신경 세포(Upper Motor Neuron, 상위운동신경세포)와 뇌줄기(뇌간) 및 척수의 아래 운동신경 세포(Lower Motor Neuron) 모두가 점차 파괴되는 특징을 보여, 의지에 따라 움직이는 근육인 수의근을 조절하는 신경세포가 소멸해 얼굴, 호흡근 등 전신 근력 저하와 근위축이 진행적으로 일어난다.
글로벌 시장 조사 기관 리서치앤드마켓 보고서에 따르면 루게릭병 치료제 시장은 매년 13.9% 증가해 2029년에는 1조 3,500억 원으로 늘어날 전망이다. 미국에서 매년 약 5,000명이 ALS 진단을 받고 현재 약 2만 명의 환자가 있는 것으로 추정되며, 우리나라에는 약 3,000명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.
[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr
