[바이오타임즈] 줄기세포치료제 개발기업 코아스템켐온(166480)의 주가가 오늘 강세를 보였다.
코아스템켐온은 4일 코스닥시장에서 전 거래일보다 5.70%(430원) 오른 7,980원에 장을 마감했다.
이날 코아스템켐온은 지난달 26일 임상3상 진행 중인 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 유효기간 연장을 위한 안전성을 평가했으며, 임상 첫 환자 투여가 무사히 완료됐다고 밝혔다.
회사 측에 따르면 이번 임상은 루게릭병 환자를 대상으로 HypoThermosol® FRS (HTS-FRS)를 현탁화제로 혼합한 뉴로나타-알주의 내약성과 안전성을 평가하기 위한 것으로, 임상 디자인은 총 2단계로 나뉘어 1단계 3명, 2단계 5명으로 구성된다.
총 8명의 환자 중 1단계 환자 3명은 모두 등록을 마친 상태이며, 1단계에서 투약이 완료된 이후 1개월 동안 안전성 확인을 위한 관찰이 진행된다. 이후 문제가 없을 시 2단계에서는 나머지 총 5명이 동시에 등록되어 투여가 진행되며, 23년도 3분기 내로 투여를 모두 마칠 수 있다는 설명이다.
뉴로나타-알주는 2014년 식품의약품안전처로부터 조건부 승인을 받은 희귀 난치성 질환인 루게릭병의 줄기세포치료제다. 해당 치료제는 기존에 첨가제로 환자의 자가 뇌척수액을 사용했지만, 체취에 따른 환자의 고통, 의료진의 피로감, 부대비용의 증가 등의 어려움이 존재해왔다. 하지만 인공뇌척수액인 HTS-FRS를 사용함으로써 환자들로 하여금 불편함을 감소시킬 수 있는 효과를 기대해 볼 수 있으며, 더불어 치료제의 유효기간이 기존 2일에서 7일로 연장되는 커다란 장점을 확보할 수 있기 때문에 회사 측은 이번 임상에 큰 노력을 기울이고 있다.
근위축성측삭경화증, 즉 루게릭병은 운동신경 세포만 선택적으로 사멸하는 질환이다. 이 병은 대뇌 겉질(피질)의 위 운동신경 세포(Upper Motor Neuron, 상위운동신경세포)와 뇌줄기(뇌간) 및 척수의 아래 운동신경 세포(Lower Motor Neuron) 모두가 점차 파괴되는 특징을 보여, 의지에 따라 움직이는 근육인 수의근을 조절하는 신경세포가 소멸해 얼굴, 호흡근 등 전신 근력 저하와 근위축이 진행적으로 일어난다.
글로벌 시장 조사 기관 리서치앤드마켓 보고서에 따르면 루게릭병 치료제 시장은 매년 13.9% 증가해 2029년에는 1조 3,500억 원으로 늘어날 전망이다. 미국에서 매년 약 5,000명이 ALS 진단을 받고 현재 약 2만 명의 환자가 있는 것으로 추정되며, 우리나라에는 약 3,000명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.
아밀릭스 파마슈티컬스의 루게릭병 치료제 렐리브리오(Relyvrio, 성분명 페닐부틸산나트륨 및 타우루르소디올)가 지난해 9월 29일(현지 시각) 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으며, 루게릭병 치료제 개발기업들에 관심이 모아지고 있다.
지금까지 ALS의 치료제로 FDA의 승인을 받은 약은 프랑스 사노피(Sanofi)의 리루텍(Rilutek, 성분명: 릴루졸·riluzole)과 일본 미쓰비시다나베 파마(Mitsubishi Tanabe Pharma)의 라디컷(Radicut, 성분명: 에다라본·edaravone) 등이 있다.
두 약품 모두 병의 진행 속도를 늦출 뿐 치료 효과는 미미하다. 통계적으로 2년간 리루텍을 복용하면 생존 기간이 3개월가량 연장되는 것으로 알려져 있다. 또한, 화학 합성의약품으로 장기 복용 시 독성반응이 일어날 수 있다는 우려도 있다.
코아스템켐온은 이번 유효기간 연장을 위한 임상시험이 시장성 측면에서도 의미하는 바가 크다고 보고 있다. 국내에서만 시판이 승인된 약물이기에 해외에서 외국인 환자가 오고 가야 하는 불편함이 컸으나, 이번 임상을 통해 안전성을 확보하게 된다면 시간상으로는 세계 주요 국가의 도시 어디든 이송이 가능해지기 때문이다. 또한 FDA 임상3상의 결과에 따른 국가 간 규제 허들을 넘어선다면 해외 진출을 위한 가능성을 보다 더 높일 수 있다는 생각이다.
한편 코아스템켐온은 루게릭병 치료제 외 루푸스, 다계통위축증, 골관절염 등 다양한 질환의 파이프라인을 보유하고 있으며, 루게릭병 줄기세포치료제 상업화까지 자체적으로 제품 개발 및 상용화에 성공한 레퍼런스를 기반으로 신경계 및 자가면역 희귀 난치성 질환에 대한 치료제 개발에 집중하고 있다.
[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr
