[바이오타임즈] 신약을 개발하는 제약·바이오 기업이 미국 식품의약국(FDA) '희귀의약품 지정(ODD)'에 도전장을 내는 경우가 늘고 있다.

과거 희귀의약품은 낮은 유병률로 수익성이 보장되지 않아 제약바이오 기업들이 개발을 꺼리던 분야였다.

최근 들어서는 희귀약품으로 지정되면 미충족 의료수요가 높은 만큼 승인이 더 수월할 수 있다는 분위기가 형성돼 신약 개발에 집중하는 기업들 사이 ODD 제도를 적극 활용하는 사례가 대폭 늘었다.

ODD 지정 의약품이 급속도로 증가하면서 FDA가 희귀의약품 지정을 더욱 까다롭게 하는 방안도 계속 검토되고 있다.

일각에서는 ODD를 신약 개발에 필수 요건인 것으로 여기지만, 오해의 소지가 있어 이를 당부하는 목소리가 나온다. Q&A로 ODD에 대한 정확한 정보를 짚어본다.

Q. 희귀의약품이란?

A. 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 약제, 즉 희귀질환을 위한 의약품을 말한다.

Q. ODD란?

A. FDA가 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위해 직접 법률(The Orphan Drug Act)을 만들어 시행하는 제도다. 지정을 위해서는 해당 약이 목표로 하는 적응증이 '희귀 질환'이어야 한다. 통상 환자 수가 10만 명 이하인 질병으로 미충족 의료 수요가 높은 질환이어야 지정 대상이 된다.

Q. 지원과 혜택은?

A. ODD가 이뤄지면 해당 의약품의 개발 과정은 물론 성공 시에 다양한 지원과 혜택이 주어진다. 연구개발(R&D)에 들어간 비용의 50%에 대해 세금 감면 혜택과 임상개발 보조금 등을 제공하고, 적응증에 대한 미국 내 임상시험 비용에 대한 25%가량의 세액공제(ODTC)가 이뤄진다.

이와 함께 시판 후 7년간 독점발매 기간 보장권이 부여된다. 독점권 혜택은 해당 기간 다른 기업이 동일한 의약품을 출시할 수 없도록 제한하기 때문에 수익을 독점할 수 있어 가장 강력한 인센티브 제도로 꼽힌다. 이에 더해 희귀의약품 보조금 프로그램을 통해 새로운 치료법의 임상 비용을 지원한다.
 

Q. ODD 의약품 현황은?

A. ODD 지정 의약품이 급속도로 증가하고 있다. 글로벌 CRO(임상시험대행기관)이자 의약 전문 리서치 기관 아이큐비아가 지난달 발표한 자료에 따르면, 미국 FDA에 올해 3월까지 총 6,506개 품목이 신청해 이 중 1,144개 품목이 최종적으로 지정됐다. 6개 품목 중 1개 품목 꼴로 희귀의약품으로 지정된 셈이다.

ODD 지정을 받은 국내 제약·바이오 기업도 1월 기준 50곳 이상인 것으로 나타났다. 한미약품이 가장 많은 9개 품목으로 가장 많은 수를 기록했으며, 피알지에스앤텍이 4건으로 뒤를 이었다.

이뮤노포지와 지씨셀, 메드팩토도 각각 3건으로 FDA 희귀약 지정이 비교적 많은 것으로 집계됐다. 그 밖에 LG화학, 대웅제약, 큐리언트, 알테오젠, 뉴라메디, 바이오팜솔루션즈, 제넥신, GC녹십자, 파로스아이바이오 등도 ODD 승인을 받았다.

Q. ODD 지정 받은 기업은 ‘신속 허가’ 대상일까?

A. ODD를 받게 되면 통상 국내에서는 '패스트 트랙(fast track)'이나 임상 2상 결과만으로도 조건부 허가를 받는 등 보다 빠른 허가가 가능해지는 것으로 여겨진다. 하지만 ODD와 이들 제도와는 직접적인 연관은 없다.

ODD가 패스트 트랙의 지정 가능성을 높일 수 있다. 다만 패스트 트랙, 조건부 허가 등의 제도는 ODD가 아닌 '신속심사 프로그램'과 관련이 있다. 승인기간을 단축해 주는 제도는 패스트 트랙이 아닌 ‘우선심사’다.

FDA는 신약 승인 과정에서 ▲패스트 트랙 ▲혁신신약 ▲우선심사 ▲가속승인 등 승인을 더욱 빠르게 할 수 있는 4가지 신속심사 제도를 운영한다. 통상의 일반 심사가 승인 신청 후 10개월가량의 심사 기간을 거치는 데 비해 우선 심사는 이 기간이 6개월로 줄어든다.

Q. 임상 2상 결과로 ‘조건부 허가’가 가능할까?

A. 결론적으로 임상 2상 결과만으로는 조건부 허가가 어렵다. ODD에게 주어지는 혜택 중에는 이러한 지원이 없고, 해당 제도는 가속승인에 해당한다.

가속승인은 심각한 질환의 치료가 가능한 의약품으로 임상적 대리지표 혹은 중간임상 지표로 예측 가능한 약물의 효과가 기존 치료법 대비 의미 있는 개선을 보이는 경우 임상적 대리지표를 충족하는 임상의 결과로 승인을 내주는 제도다.

통상 임상 2상 결과로 가속승인이 이뤄지고, 승인 후 일정 기간 내에 확증임상을 통해 약효를 밝혀야 한다.

Q. 신약 개발은 ODD와 얼마나 연관성이 있을까?

A. 신약개발 과정에서의 혜택 등에서 유리한 측면이 있지만 ODD가 결코 신약 개발을 담보하지는 않는다. 실제로 ODD를 받더라도 이 중 6분의 1가량만이 최종적으로 의약품 승인을 받는다.

업계 관계자는 “ODD가 '의약품'이 아닌 '질환'에 대해서 지정된다”라고 강조하며 “FDA는 희귀질환을 타깃한다는 점에서 여러 혜택이 주어지지만, 해당 질환을 치료할 수 있는 약의 가치를 입증한 것은 아니기 때문에 실제 품목허가로 이어질 가능성이 아닌, 심사 절차를 간소화함으로써 인허가 속도를 빠르게 가져가는 수단이라는 점을 명심해야 한다”고 당부했다.

[바이오타임즈=김가람 기자] news@biotimes.co.kr

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