[바이오타임즈] 코아스템켐온(166480)의 주가가 10% 넘게 급등했다.
코아스템켐온은 6일 코스닥시장에서 전 거래일 대비 14.17%(1,030원) 오른 8,300원에 장을 마감했다.
회사는 이날 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알’ 임상 3상과 관련해 독립적 데이터 모니터링 위원회(Independent Data Monitoring Committee, 이하 IDMC)로부터 ‘계획 변경 없이 진행(Continue trial without unmodified)’을 권고받았다고 밝혀 주가에 긍정적인 영향을 준 것으로 보인다.
IDMC는 환자의 안전과 약물 효능 등의 임상 데이터를 임상 주체로부터 독립적으로 중간 검토하는 위원회이다. 무작위, 이중맹검(double blind) 방식으로 진행되는 임상에서 본 위원회는 임상 지속, 환자모집 연기, 임상 계획 수정 및 임상 중단 등을 임상 주체에 권고해 약물의 안전성과 과학적 타당성 확보하는 것을 목적으로 운영된다.
코아스템켐온은 난치성 질병을 치료하기 위한 줄기세포 치료제 개발 및 비임상시험수탁(CRO) 기업으로, 중간엽줄기세포 기반 ‘뉴로나타-알주(Neuronata-R)’를 루게릭병(근위축성측삭경화증) 적응증으로 임상 3상을 진행 중이다.
루게릭병 치료제인 ‘뉴로나타-알주’는 식품의약품안전처로부터 2015년 조건부 판매 허가를 받아 국내외 누적 환자 300명 이상 투여해오고 있는 자가 골수 유래 환자 맞춤형 줄기세포 치료제이다. 해당 치료제는 기존에 첨가제로 환자의 자가 뇌척수액을 사용했지만, 체취에 따른 환자의 고통, 의료진의 피로감, 부대비용의 증가 등의 어려움이 존재해왔다. 하지만 인공뇌척수액인 HTS-FRS를 사용함으로써 환자들로 하여금 불편함을 감소시킬 수 있는 효과를 기대해 볼 수 있다.
회사는 이번 IDMC의 지속 권고가 임상 시험 등록자 중 시험이 완료된 대상자들에 대한 안전성 프로파일이 확인됐으며, 해당 데이터를 근거로 남은 기간 계획 수정 없이 임상 3상 진행을 수행해도 좋다는 의미이기에 올해 임상 종료가 차질 없이 진행될 것으로 기대하고 있다.
아울러 지난해 12월 해당 임상 계획 및 통계분석 계획과 관련해 미국 식품의약국(이하FDA)와의 타입C(Type C) 미팅을 성공적으로 마친 바 있다. 회사 관계자는 “현재 진행 중인 임상 3상은 향후 BLA 승인을 받기 위한 약물의 효과 및 안전성의 보충 증거로써 제공하기 위한 임상 연구로 적절하다는 답변을 받은 상황”이라고 말하며 “설정된 1차, 2차 유효성 평가 변수 및 탐색적 변수 선택에 관한 내용 또한 FDA 측으로부터 별다른 이슈가 없는 것으로 확인됐다”고 밝혔다.
Type C 미팅은 신약 개발 과정에서 임상 시험 책임 주체(개발사)의 요청에 의해 진행되는 회의이며, 개발사가 신약의 개발, 심사와 관련해 FDA에 문의하고 답변을 받는 미팅이다. 다만, 논의에 필요한 적절한 근거를 제시하지 못하거나 혹은 필수요소 등이 없다면 FDA는 이를 거부할 수 있다.
코아스템켐온 관계자는 “진행 중인 임상 3상은 이중맹검이 포함되어 있어 임상이 완료되는 시점까지 누구도 세부적인 데이터를 확인할 수 없기에 이번 권고가 최종 결과를 보장하는 것은 아니다”라면서도 “다만 이번 IDMC 권고와 작년 FDA와의 Type C 미팅 결과 모두에서 임상 진행에 관한 문제가 제기되지 않았기에 데이터 요건 확보 및 제출자료로서 기대 수준은 모두 충족하고 있는 것으로 보인다”고 답했다.
코아스템켐온은 추가로 공정 과정 중 환자 척수를 대체하는 물질에 관한 임상과 관련한 안전성평가 위원회가 곧 열릴 것으로 예정하고 있어 임상 관리를 포함한 약물의 시장 접근성에 관한 문제도 해결해 나가고 있다.
한편 근위축성측삭경화증(루게릭병)은 운동신경 세포만 선택적으로 사멸하는 질환이다. 이 병은 대뇌 겉질(피질)의 위 운동신경 세포(Upper Motor Neuron, 상위운동신경세포)와 뇌줄기(뇌간) 및 척수의 아래 운동신경 세포(Lower Motor Neuron) 모두가 점차 파괴되는 특징을 보여, 의지에 따라 움직이는 근육인 수의근을 조절하는 신경세포가 소멸해 얼굴, 호흡근 등 전신 근력 저하와 근위축이 진행적으로 일어난다.
글로벌 시장 조사 기관 리서치앤드마켓 보고서에 따르면 루게릭병 치료제 시장은 매년 13.9% 증가해 2029년에는 1조 3,500억 원으로 늘어날 전망이다. 미국에서 매년 약 5,000명이 ALS 진단을 받고 현재 약 2만 명의 환자가 있는 것으로 추정되며, 우리나라에는 약 3,000명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.
아밀릭스 파마슈티컬스의 루게릭병 치료제 렐리브리오(Relyvrio, 성분명 페닐부틸산나트륨 및 타우루르소디올)가 2022년 9월 29일(현지 시각) 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으며, 루게릭병 치료제 개발기업들에 관심이 모아지고 있다.
코아스템켐온은 올해 임상 3상을 완료한 후 임상 결과 보고서를 토대로 FDA에 판매 허가 신청서를 제출한다는 계획이다. 특히 임상 결과 보고서 수령과 동시에 북미 시장 판권 이전에도 더욱 집중한다는 전략이다.
회사는 이를 위해 오송 바이오단지에 첨단바이오 의약품센터를 짓고 있다. 신규 의약품센터는 줄기세포 치료제 생산 및 임상 연구에 필요한 물질 개발을 위해 건립되며, 연면적 약 2,300평, 캐파(생산능력)는 연간 600로트(Lot)이다. 2024년 8월경 완공 예정이며, 여기서 생산된 치료제를 북미 시장에 수출하겠다는 계획이다. 600로트는 루게릭병 치료제인 뉴로나타-알주의 약 300명분(2회 투여 기준)에 해당하는 생산량이다.
[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr
