[바이오타임즈] 헬릭스미스(084990)의 주가가 상한가를 기록했다.
헬릭스미스는 2일 낮 2시 20분 현재 코스닥시장에서 전 거래일보다 29.90%(1,015원) 급등한 4,410원에 거래 중이다.
이날 헬릭스미스는 중국 파트너사인 노스랜드 바이오텍(Northland Biotech)이 중증하지허혈(CLI)을 대상으로 엔젠시스(VM202, 중국명 NL003)를 사용해 실시한 궤양 완치 목적의 임상시험 3상에서 주평가지표를 달성했다고 밝혔다.
엔젠시스/VM202(중국명: NL003)는 세계적으로도 신개념으로 간주하는 재생 의약 유전자치료제이다. 엔젠시스는 간세포성장인자(HGF)의 2가지 동형체(HGF728, HGF723)를 동시에 발현하도록 설계된 플라스미드 DNA 치료제이다. HGF는 새로운 혈관을 생성하고 신경의 성장과 재생을 촉진하는 등의 다양한 기능을 가진 단백질이다. 엔젠시스를 근육에 투여했을 때 HGF 단백질을 높은 수준으로 생산하도록 하며, 이를 통해 간단한 근육주사로 각종 허혈성 질환이나 신경질환에 안전하고 효과적인 치료 효과를 기대할 수 있다는 설명이다.
헬릭스미스의 중국 파트너사인 노스랜드 바이오텍은 지난 2004년 헬릭스미스와 엔젠시스에 대한 공동개발 계약을 체결한 이후 중국 임상 1상, 임상 2상을 성공적으로 마치고, 국제학술지에 결과를 발표하며 20년간 꾸준히 임상 성과를 축적해 왔다.
특히, 노스랜드 바이오텍은 엔젠시스를 기반으로 IPO에 성공해 현재 시가총액이 한화 8,000억 원을 넘을 만큼 높은 기업 가치를 인정받고 있다.
노스랜드는 휴지기 통증 감소를 주 평가 지표로 하는 임상 3상(300명 규모)과 궤양 완치를 주 평가 지표로 하는 임상 3상(240명 규모), 두 개의 독립적인 임상 3상을 2019년 7월 개시해 중국 전역의 24개 임상시험 센터에서 진행해 왔다. 추적관찰 기간은 6개월이다.
노스랜드는 지난해 6월 이 중 궤양 완치 목적의 임상 3상 환자등록을 완료한 데 이어 12월 초 통증 감소 목적의 임상 3상의 환자등록도 완료했다.
이번 결과 발표는 궤양 완치 목적의 임상 3상에 대한 결과이며, 통증 감소를 목표로 하는 나머지 임상 3상에 대해서는 올해 3분기 중 결과를 발표할 예정이다.
노스랜드 측이 이번에 발표한 결과에 따르면 1차 평가지표인 궤양 완치율이 위약 대조군에 비해 유의하게 우수했고(p<0.0001), 안전성도 양호했으며 심각한 이상 반응은 발견되지 않았다.
두 개의 임상 3상 중 어느 하나라도 성공하면 노스랜드 바이오텍은 중국 정부에 시판 허가를 신청할 계획이며, 허가 당국의 규정에 따라 후속 작업을 완료한 후 신약 허가(NDA)를 조속히 제출할 방침이다.
노스랜드 측은 이를 대비해 2025년 엔젠시스의 중국 현지 상업화를 위해 베이징 외곽에 총 1만 2,000평 규모의 생산 설비를 구축하고 있으며, 이 중 엔젠시스 생산 전용 시설은 3,900평 규모다. 이는 연간 10만 명의 CLI 환자들에게 엔젠시스를 투약할 수 있는 규모로, 약가를 1,200만 원으로 추정할 경우 연 매출 1조 2,000억 원이 발생할 것으로 예상된다. 노스랜드는 2025년 엔젠시스 상업화와 동시에 공장 가동에 돌입해 2026년부터 본격 공급에 나서는 것을 목표로 한다.
노스랜드는 Frost & Sulivan의 조사를 인용해 2025년에는 중국 CLI 환자 수가 500만 명 이상에 달할 것으로 전망했다. NL003/엔젠시스가 중국에서 상용화될 경우 1인당 약가로는 한화 1,000~1,500만 원/년을 받을 수 있을 것으로 예상한다. 헬릭스미스는 계약에 따라 매출액의 일정 부분을 로열티로 지급받는다.
노스랜드 측은 현지 보도자료를 통해 “이번 임상시험 결과를 바탕으로 NDA 신청 준비 및 상업화 준비에 박차를 가할 것”이라고 밝혔다.
헬릭스미스는 “엔젠시스의 족부궤양에 대한 완치 효과가 대규모 임상 3상에서 입증됐다. 이는 엔젠시스를 인체에 주사하면 혈관생성 및 신경재생을 촉진해 임상적 효과를 나타낼 수 있다는 가정을 증명한 결과다. 향후 이와 같이 다양한 적응증에 엔젠시스를 활용하고자 하는 관련 신약개발 기업들을 상대로 라이선스 아웃 논의가 더욱 활발하게 진행될 것으로 예상된다”라고 밝혔다.
한편 헬릭스미스는 미국에서 엔젠시스(VM202)를 사용해 진행한 DPN(당뇨병성 신경병증) 임상시험 3상(3-2와 3-2b)에서는 주 평가지표를 달성하지 못했다.
해당 임상 결과로 헬릭스미스는 임상 개발 및 투자전략에 변화를 예고했다. 미국 임상 단계에 있는 DPN과 족부궤양 중, 족부궤양의 임상 개발에 우선순위를 두겠다는 것이다. DPN 프로젝트를 중단할 경우 미국 임상 비용이 감소함에 따라 회사의 현금 지출은 상당히 줄어들 예정이다.
최근 헬릭스미스의 최대주주가 된 바이오솔루션 역시 ‘헬릭스미스는 엔젠시스 DPN’이라는 고착된 이미지가 사라지면서 회사의 불확실성이 제거되고, 재무구조가 개선되어 다른 사업들을 확대 발전시킬 수 있는 계기가 마련됐다고 평가했다.
[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr
