[바이오타임즈] 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(388870)의 주가가 상한가를 기록 중이다.

파로스아이바이오는 31일 낮 2시 50분 현재, 전 거래일보다 29.97%(3,360원) 오른 1만 4,570원에 거래 중이다.

지난 27일에 코스닥에 입성한 파로스아이바이오는 상장 4일 만에 공모가 1만 4,000원을 뛰어넘었다.

파로스아이바이오는 31일 대웅바이오와 고형암 치료제 ‘PHI-501’의 임상 시험용 원료 개발 및 위탁생산(CDMO) 계약을 체결했다고 밝히면서 주가에 영향을 미친 것으로 보인다.

회사가 개발 중인 고형암 치료제 ‘PHI-501’은 pan-RAF 및 DDR1 이중저해제로 개발 중인 표적 항암제이다. 파로스아이바이오의 자체 AI 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse™)’를 활용해서 적응증을 확장했다. 타깃 적응증은 악성 흑색종, 난치성 대장암, 삼중 음성 유방암이며, 현재 전임상 단계에 있다.

AI 신약 개발 플랫폼 케미버스는 약 2억 3,000만 건의 빅데이터와 다양한 알고리즘을 갖춰 작용점 발굴 단계부터 후보물질 도출까지 신약 개발의 전 단계에 활용이 가능하다. 케미버스는 방대한 빅데이터와 최신 알고리즘을 갖춰 신약 개발에 드는 비용을 80.2%, 시간을 63.6% 절감한다. 후보 물질의 신규 타깃 예측 및 적응증 확장 모듈을 탑재해 물질의 부가가치를 높이는 데에도 활용한다.

파로스아이바이오는 신촌세브란스 연세암병원 종양내과 신상준 교수와 공동으로 PHI-501의 중개 연구를 하고 있다. 악성 흑색종 치료에 대한 연구 데이터는 지난 4월 막을 내린 미국암연구학회(AACR)에서 발표한 바 있다.

AACR에서 발표한 내용에 따르면 현재 악성 흑색종 치료는 약물 내성과 키나아제 신호의 활성화로 인한 변이로 어려움에 처해 있다. 단일 유전자로는 50%의 유병률로 종양 유발 유전자인 BRAF 돌연변이가 관찰되며 이외에도 NRAS 돌연변이가 대표적이다. 연구 결과, PHI-501은 BRAF 또는 MEK 표적 치료제에 내성이 있거나 BRAF 및 NRAS 돌연변이를 보유한 7종의 저항성 흑색종 세포주에서 경쟁 약물 대비 강력한 암세포 성장 및 전이 억제 효과를 보였다.

특히 다브라페닙(Dabrafenib) BRAF 저해제나 코비메티닙(Cobimetinib), 트라메티닙(Trametinib) 등의 MEK 억제제에 대한 저항성 흑색종 세포주에서 차별적 효과를 보였다. PHI-501은 다브라페닙(Dabrafenib)보다 47배 더 효과적으로 암세포 성장을 억제했으며, 코비메티닙(Cobimetinib)과 비교했을 때도 암세포 성장 억제 효과가 74배 더 높았다. 더불어 기존 치료제에 내성을 보인 흑색종 암세포를 탁월하게 억제하는 효과를 보였다.

PHI-501은 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품으로 지정받았다. 회사는 ‘PHI-501’의 전임상 결과를 바탕으로 GMP 생산 진행 후 내년 하반기에 임상 시험 계획(IND) 승인을 신청할 예정이다.

한편 지난 2016년에 설립된 파로스아이바이오는 자체 AI 플랫폼 기반의 희귀·난치성 질환 치료제 개발을 주력사업으로 한다. 자체 AI 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’는 인공지능을 활용한 빅데이터 분석을 통해 적은 리소스를 갖고 단시간에 새로운 약물 파이프라인을 실시간으로 관리할 수 있는 프레임 워크를 가지고 있다. 현재 케미버스는 파이프라인의 연구개발 과정에서 탐색, 유도물질 도출, 후보물질 도출, 임상 시험 등의 단계에 활용되고 있으며, 정확하고 효율적인 신약 개발에 기여하고 있다.

주요 파이프라인으로는 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘PHI-101’과 항암제 치료물질인 ‘PHI-201’(pan-KRAS 저해제), ‘PHI-501’(악성 흑색종, 난치성 대장암, 삼중음성 유방암)등이 있다.

대표 파이프라인 ‘PHI-101’은 인공지능 플랫폼을 활용한 신약 후보 물질로, 국내 최초 임상 시험에 진입한 바 있다. PHI-101은 재발 및 난치성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로, 국내와 호주에서 글로벌 임상 1b상을 진행 중이며 재발성 난소암(OC) 치료제로 국내 임상 1상 단계에 있다.

이 물질은 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정(ODD)받아 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인 신청이 가능해 조기 판매를 목표로 하고 있다.

PHI-201은 유한양행과 2022년 공동 연구개발과 기술이전 계약을 체결한 파이프라인으로 췌장암, 비소세포성 폐암, 대장암 등 난치성 고형암 중심으로 적응증을 확장하고 있다. 회사는 기본적인 마일스톤에 따른 수익금뿐만 아니라 향후 유한양행의 제3자 기술이전 계약에 따른 수익배분 대한 기대감도 갖고 있다.

파로스아이바이오는 향후 다양한 희귀·난치성 질환 치료제 개발에 집중한다는 방침이다. 희귀·난치성 질환 치료제는 일반 파이프라인 대비 우선 심사제도로 빠른 승인이 가능하며 임상 2상 이후 조건부 판매승인과 7년의 시장 독점권 인정이 가능하다. 파로스아이바이오의 메인 파이프라인 PHI-101의 경우 연내 1상을 완료하고 2상 승인 신청을 앞두고 있다.

나아가 AI 플랫폼 케미버스를 활용해 여러 질환에 유효한 약물 구조를 설계하고 파이프라인 다각화를 통해 신성장동력을 확보할 계획이다.

[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr

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