[바이오타임즈] 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문 기업 파로스아이바이오(388870)의 주가가 상한가를 기록했다.
파로스아이바이오는 3일 오전 11시 30분 현재, 전 거래일보다 29.95%(4,360원) 오른 1만 8,920원에 거래되고 있다.
이날 파로스아이바이오는 자사가 개발 중인 재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) ‘PHI-101’이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 ‘치료목적 사용승인’을 받았다고 발표했다.
치료목적 사용승인 제도는 생명이 위급하거나 중대한 상황에 있음에도 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한해 식약처의 승인 아래 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.
재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101은 AI 신약 개발 플랫폼을 통해 개발 중인 물질이 임상 시험 단계까지 진입한 국내 최초의 파이프라인으로 주목받고 있다. AML 주요 신약 후보 물질은 약물 투여 시 심장의 활동 조절을 방해하는 ‘심장 독성’ 문제를 해결해야 한다. 파로스아이바이오는 인공지능 플랫폼 케미버스의 선도물질 도출 및 최적의 약물 필터 모듈 ‘ADMET’를 활용해 심독성이 낮은 최적 물질 PHI-101을 개발했다.
급성 골수성 백혈병은 희귀질환이지만 예후가 좋지 않고, 인구 노령화로 국내 환자는 늘어나는 데에 반해 국산 치료제가 전무한 상황이다.
파로스아이바이오가 다국적 임상 1b상 개발 중인 PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 표적항암제로, 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 30~35%가 보이는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 유전자 변이를 타깃한다. FLT3 변이가 있는 환자는 그렇지 않은 환자보다 약 2배 생존율이 낮고 재발 위험이 크다고 알려져 있다. PHI-101은 재발 또는 불응성 AML 치료제로서 임상 시험 단계에서 기존 FLT3 저해제 사용으로 인한 약물 내성 돌연변이를 가진 환자에서 악성 골수세포를 감소시키는 효과를 보였다.
PHI-101은 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀 의약품으로 지정(ODD)받은 물질로, 임상 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인 신청이 가능해 조기 상용화가 기대되는 물질이다. 이밖에 파로스아이바이오는 PHI-101의 적응증을 재발성 난소암으로도 확장해 국내에서 임상 1상 연구를 진행 중이다.
파로스아이바이오 윤정혁 대표이사는 “위급한 상황의 환자에게 PHI-101이 치료 기회를 제공할 수 있어 뜻깊게 여긴다”며 “의학적 미충족 수요가 높은 희귀난치성 치료제 개발을 지속해 공공 보건에 이바지할 것”이라고 밝혔다.
한편 지난 2016년에 설립된 파로스아이바이오는 자체 AI 플랫폼 기반의 희귀·난치성 질환 치료제 개발을 주력사업으로 한다. 자체 AI 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’는 인공지능을 활용한 빅데이터 분석을 통해 적은 리소스를 갖고 단시간에 새로운 약물 파이프라인을 실시간으로 관리할 수 있는 프레임 워크를 가지고 있다.
AI 신약 개발 플랫폼 케미버스는 약 2억 3,000만 건의 빅데이터와 다양한 알고리즘을 갖춰 작용점 발굴 단계부터 후보물질 도출까지 신약 개발의 전 단계에 활용할 수 있다. 케미버스는 방대한 빅데이터와 최신 알고리즘을 갖춰 신약 개발에 드는 비용을 80.2%, 시간을 63.6% 절감한다. 후보 물질의 신규 타깃 예측 및 적응증 확장 모듈을 탑재해 물질의 부가가치를 높이는 데에도 활용한다.
회사는 급성골수성백혈병과 재발성 난소암 치료제 파이프라인(PHI-101)을 비롯해 대장암·흑색종·삼중음성유방암 후보물질(PHI-501), 유한양행과 공동 연구 개발 중인 KRAS 표적항암제(PHI-201) 등 다양한 주요 파이프라인을 보유하고 있다.
앞으로도 파로스아이바이오는 다양한 희귀·난치성 질환 치료제 개발에 집중한다는 방침이다. 희귀·난치성 질환은 약 7,000여 개의 질환 중 치료제는 600여 개인 8.6% 정도만 존재하고 있으며, 글로벌 시장조사에 따르면 희귀의약품 시장은 2016년 910억 달러에서 2026년 3,520억 달러 규모로 성장할 것으로 전망돼 신약 개발 시장에서 블루오션으로 평가받고 있다.
또한, 희귀·난치성 질환 치료제는 일반 파이프라인 대비 우선 심사제도로 빠른 승인이 가능하며 임상 2상 이후 조건부 판매승인과 7년의 시장 독점권 인정이 가능하다. 파로스아이바이오의 메인 파이프라인 PHI-101의 경우 연내 1상을 완료하고 2상 승인 신청을 앞두고 있다.
나아가 AI 플랫폼 케미버스를 활용해 여러 질환에 유효한 약물 구조를 설계하고 파이프라인 다각화를 통해 신성장동력을 확보한다는 계획이다.
[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr
