[바이오타임즈] 2023년도 3차 국가신약개발사업에 선정된 기업들의 연구가 본격적으로 시작됐다.

올해 제3차 사업에 선정된 과제는 유효물질 단계 과제 6건, 선도물질 단계 7건, 후보물질 단계 13건, 비임상 단계 10건, 임상 1상 단계 6건, 임상 2상 단계 2건 등 모두 44건이며, 총 149억 원의 연구개발비가 지원된다.

국가신약개발사업이란 국가신약개발사업단(KDDF) 주관 아래 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화 및 의약 주권 확보를 위해 이뤄지는 범부처 국가연구개발사업을 말한다. 해당 사업은 과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 보건복지부가 합동해 자금을 조성했다.

해당 사업은 기업의 신약 개발 전 주기 단계를 지원하며 상용화를 적극적으로 돕는 것이 특징이다. 또한, 신약 개발 단계별로 복수 지원이 가능하며, 과제를 성공적으로 종료하면 그다음 개발 단계에서 과제를 신청할 수 있다.

지원 범위는 ▲신약(개량신약, 바이오시밀러, 복제의약품 제외), ▲합성의약품, ▲바이오의약품(유전자·세포치료제, 항체, 백신, 펩타이드, 단백질, 혈액제제 등), ▲천연물의약품(ex-vivo 방식의 유전자·세포치료제, 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제, 한약제제는 지원 제외, 단 유전자·세포치료제 중 in vivo 방식 및 ex-vivo 중 항암면역세포치료제은 지원)이다.

연구개발비는 신약 개발 단계별로 ▲유효물질(12억 원) ▲선도물질(8억 원) ▲후보물질(12억 원) ▲비임상(20억 원) ▲임상 1상(35억 원) ▲임상 2상(70억 원) 등으로 나뉘어 지원한다.

지원 기간은 기본적으로 2년이며, 신약 기반 확충 연구 유효물질에 대해서만 추가로 12개월이 부여된다.

◇비소세포폐암 치료제부터 황반변성 신약, 혈우병 치료제, 악성 뇌경색 치료제 등 다양

이번 2023년 3차 국가신약개발사업에 선정된 과제 중 가장 앞선 단계인 임상 2상 지원 과제로는 에이비온의 비소세포폐암 치료제 ‘ABN401’ 등이 있다. 에이비온은 이번 선정으로 2년간 총 70억 원을 지원받게 되며, ABN401의 후속 임상 2b상 시험 계획(IND) 승인 또는 기술 이전을 목표로 하게 된다.

에이비온의 ABN401은 c-MET 돌연변이를 타깃하는 비소세포폐암 치료제로, 현재 한국과 미국, 대만에서 글로벌 임상 2상을 진행하고 있다. 임상 1상을 통해 우수한 안전성을 입증했으며, 글로벌 임상 2상은 c-MET 돌연변이 중 Exon14유전자 결실 환자군을 대상으로 진행하고 있다. 회사는 지난 상반기에 초기 투약한 환자들에게서 부분관해(PR)와 안전성을 확인하는 등 임상 2상 결과에 대한 기대감을 높이고 있다.

임상 1상 단계 지원과제로는 파멥신의 황반변성 혁신 신약 ‘PMC-403’과 티움바이오의 중화항체(neutralizing antibody) 보유 혈우병 환자를 위한 우회인자 치료제(bypassing agent) ‘TU7710’ 등이 있다.

파멥신의 PMC-403은 TIE2를 활성화하는 혈관 정상화 기전 후보물질이다. 현재 국내 임상 1상이 진행 중이며, 특히 표준치료제에 효과를 보지 못하는 황반변성 환자들에게 새로운 치료제가 될 것으로 기대하고 있다.

이번 국내 임상 1상은 전 세계적으로 TIE2 작용제(agonist)에 대한 첫 번째 임상이라는 점에서 의의가 매우 크다는 설명이다. 회사는 PMC-403의 임상 1상 결과를 기다리고 있는 다수의 글로벌 제약사들과 면밀하게 논의해 임상 1상을 성공적으로 완료 또는 조기 기술 이전될 수 있도록 최선을 다할 계획이다.

티움바이오의 TU7710은 전임상 결과에서 기존 치료제 대비 우월한 치료 효과와 6~7배 긴 반감기를 나타낸 바 있다. 회사는 임상 1상에서 건강한 성인 남성을 대상으로 TU7710의 안전성, 내약성 등을 평가하고, 임상 2상을 위한 최적 용량을 산출할 예정이다

티움바이오 연구진은 미국, 유럽 등의 기관에서 허가받아 전 세계 40여 개국에서 판매되고 있는 혈우병 치료제 앱스틸라를 연구 개발한 경험을 보유한 전문가로 구성됐다. 이에 혈우병 치료제 개발 노하우 및 전문성을 바탕으로 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 차세대 혁신 신약을 개발하겠다는 계획이다.

비임상 단계로는 세닉스바이오테크의 신규 물질 ‘CX301’와 메드팩토의 뼈 질환 치료 혁신 신약후보물질 ‘MP2021’ 등이 있다.

세닉스 선정 과제는 ‘악성 뇌경색의 희귀의약품 개발을 위한 CX301의 비임상시험 및 공정 개발’이다. 악성 뇌경색 치료제인 CX301의 비임상시험 완료 및 공정 시스템을 구축하고, 이를 바탕으로 글로벌 1상 임상시험 시행 승인을 받는 것이 주목표다.

CX301은 악성 뇌경색 발생 초기에 급증하는 활성산소를 제거하고, 염증 억제를 통해 추가 뇌 손상 방지 효과를 나타낸다. 무엇보다 개량해 만든 기존 나노입자와 달리 나노입자 자체가 치료제로 인정받는 첫 사례로 기대감을 높이고 있다. 이를 통해 신약 개발의 새로운 지평을 연다는 것이 세닉스 측 목표다.
 

메드팩토는 2024년 임상 1상 진입을 목표로 뼈 질환 치료 혁신 신약후보물질 MP2021을 개발 중이다. 메드팩토는 이번 과제 선정으로 MP2021의 후속 임상 1상에 대한 임상시험계획(IND) 승인 또는 기술 이전을 목표로 개발을 진행한다는 계획이다.

MP2021은 염증이나 파골세포의 성장인자를 억제하는 다른 관절염 및 뼈 질환 치료제와 달리 염증을 억제할 뿐 아니라 뼈를 녹이는 다중 파골세포의 형성을 근본적으로 막아 골 손실을 억제하는 유일한 약물이다. ‘MP2021’의 효능에 대해 최근 동물실험을 완료했고, 유럽에서 안전성 검증을 위한 독성 실험을 진행하고 있으며, 이를 바탕으로 2024년 임상 1상에 진입할 계획이다. ‘MP2021’에 대한 국제 특허 출원(PCT)도 완료함으로써 임상 1상에 대한 기대감이 높다.

후보물질 단계로는 메디톡스의 중증근무력증 항체치료제 ‘MT122’ 개발 프로젝트 등이 선정됐다. MT122는 기존 치료제와 달리 면역 억제 작용이 없어 보다 넓은 범위의 환자에게 적용 가능할 것으로 기대된다. 또한 약물 투여량이 적고 환자의 자가 투여가 용이한 점이 특징이다.

메디톡스는 MT122의 국가신약개발사업 과제 선정을 계기로 신약 개발에 박차를 가하겠다는 계획이다.

선도물질 단계로는 앱클론의 AM109 프로젝트 등이 선정됐다. AM109 프로젝트는 이중항체 어피맵(AffiMab) 플랫폼 기술을 이용해 PSMA 암질환 단백질과 T세포 4-1BB를 연결하는 난치성 전립선암 특이적 면역세포 인게이저(engager) 치료제 개발을 목표로 하고 있다.

난치성(거세저항성) 전립선암은 종양이 전립선 이외의 신체 부위까지 전이된 전립선암의 가장 심각한 단계이다. 난치성 전립선암 환자의 평균 생존 기간은 2~3년에 불과할 정도이지만 치료 방법이나 효과가 미약한 상황이다.

앱클론은 독특한 이중항체 플랫폼 어피맵 기술을 적용하는데, 이 플랫폼은 항체보다 25분의 1 수준으로 크기가 작은 어피바디(Affibody)가 T세포를 불러 모으는 것이 핵심 기술이다. 이와 연결된 항체는 전립선 암세포를 타깃팅해 암 살상 능력을 극대화한 장점이 있다. 앱클론은 이 플랫폼 기술을 이용해 대장암 치료를 위한 혁신 이중항체 치료제 AM105도 개발 중이다.

유효물질 단계에는 지니너스가 개발 중인 항암백신 플랫폼 ‘백시너스(Vacinus)’ 등이 선정됐다.

지니너스의 백시너스는 회사의 싱글셀 분석 기술과 바이오인포매틱스(BI) 알고리즘을 결합해 만든 항암백신 플랫폼이다. 지니너스가 자체 개발한 BI 알고리즘인 ‘백파이프(VacPipe)’는 환자의 암 유전체 데이터와 면역세포 싱글셀 분석 데이터를 기반으로 신항원(Neoantigen)을 모델링하는 역할을 한다. 이렇게 도출한 고유한 신항원을 환자 몸에 투여하면 면역세포가 활성화되면서 항암 면역 반응이 일어나게 된다.

지니너스는 백시너스를 통해 도출한 항암백신의 전임상 효능시험을 수행하고 있으며, 내년 중 개인맞춤 항암백신의 식약처 임상 1상 IND(임상시험계획승인신청)를 제출할 계획이다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr

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