고형암 치료제 임상 1상 중간 결과에서 이중항체 플랫폼의 경쟁력 입증
항암제 파이프라인 추가 마일스톤 유입 기대
RNA, ASO, 뇌종양 분야로 치료 범위 확대
경제 한파에 얼어붙었던 국내 제약·바이오 시장이 점차 살아나는 분위기다. 전반적인 시장 호조로 내년에는 훈풍이 불 가능성이 높다는 전망이 나온다. 특히 AI 기술의 다양한 활용, 혁신 신약 개발과 미래 유망 기술로 주목받는 기업의 기술이전 및 기술수출 성과, 인수합병(M&A)을 통한 영역 확대로 견고한 성장세가 이어질 것으로 보인다. 올해 유의미한 성과를 내며 내년도 '퀀텀 점프'가 기대되는 K-바이오 기업을 소개한다.
◇ 파킨슨 치료제 개발 ‘청신호’… 2024년 고용량 임상 진입
[바이오타임즈] 에이비엘바이오는 세계 6위 제약사 프랑스 사노피에 이중항체 후보물질 ‘ABL301’을 조 단위 규모로 기술수출에 성공해 세계적 관심을 받은 바 있다.
ABL301은 파킨슨병 원인 단백질을 차단함과 동시에 약물의 뇌혈관 장벽(BBB) 침투를 높여주는 파킨슨병 치료제다. 지난해 1월 다국적 제약사 사노피와 ABL301의 기술 수출 계약을 맺고 개발·상업화에 대한 전 세계 독점적 권리를 이전했다.
총 계약금 1조 4,000억 원 중 선급금(업프론트)만 900억 원을 받아 업계의 이목을 모으기도 했다. 에이비엘바이오는 2016년 설립, 약 2년 만에 코스닥 상장, 6년 만에 흑자기업으로 성장했다.
최근에는 고용량 투여를 위한 임상 1상 변경 신청서를 미국 식품의약청(FDA)에 제출했다. 신청이 승인되면 고용량 후보 물질에 대한 단일·다중 용량 증량 시험을 진행할 계획이다.
현재 저용량 임상 1상을 진행 중으로, 2024년 고용량 임상에 진입한 뒤 2025년 완료할 것으로 예상된다. 사노피가 비임상 독성 실험을 완료하고, 임상 1상 첫 투여가 이뤄지는 등 개발 과정이 진전되며 총 4,500만 달러(약 600억 원)의 마일스톤을 받았다.
파킨슨병은 뇌의 특정 부위에서 ‘도파민’이라는 신경 전달 물질을 분비하는 신경세포가 서서히 소실돼 가는 무서운 만성 난치성 질환으로 손발 떨림과 신체 강직을 일으킨다.
건강보험심사평가원에 따르면 국내 파킨슨병 환자는 2018년 10만 5,882명에서 지난해 12만 명을 웃돌아 연평균 14% 증가했다. 하지만 아직 근본적인 원인을 해결할 수 있는 치료제는 개발되지 않았다.
약물을 투여해 증상을 호전할 뿐 완치할 수 있는 치료법이 없는 상황에서 에이비엘바이오가 개발 중인 파킨슨병 치료제 개발 성공 가능성이 주목받고 있다.
회사는 현재 미국 임상 1상이 순조롭게 진행 중이고 고용량 투여 동물 독성 실험도 잘 마무리됐다고 전했다.
◇ 이중항체 외 RNA, ASO, 뇌종양 분야로 치료 범위 확대
에이비엘바이오는 항암제부터 뇌 질환 등 다양한 파이프라인까지 확보한 이중항체 플랫폼 전문기업이다.
하나의 항체로 두 개 항체 효과를 동시에 기대할 수 있는 ‘이중항체’ 기술은 국내외 기업이 집중한 분야 중 하나다.
그중 이중항체 기반 항암제는 암세포와 면역세포에 동시 작용할 수 있어 병용투여 치료 효율성 증감을 기대할 수 있어 미충족 의료수요를 채울 대안으로 떠올랐다. 새로운 작용 기전 구현이 가능해 암 외에도 다른 질병에 적용할 수 있으므로 확장성도 크다는 평가를 받는다.
국내 이중항체 선두 주자로 꼽히는 에이비엘바이오는 이중항체 플랫폼 ‘그랩바디(Grabody)’를 기반으로 다양한 임상 및 비임상 파이프라인을 개발하고 있다.
‘ABL001’, ‘ABL111’, ‘ABL503’. ‘ABL105’, ‘ABL202’, ‘ABL301’, ‘ABL103’ 등 7개 이상의 파이프라인에 대한 임상 프로젝트가 미국, 중국, 호주 및 한국을 포함한 다양한 국가에서 적응증을 달리해 15개 이상 진행되고 있다.
또, ‘ABL104’ 등의 파이프라인 역시 임상 진입을 준비하고 있다. 이 외에도 이중항체 ADC를 포함한 여러 비임상 파이프라인을 지속 연구개발 중이다.
주요 파이프라인에 대한 활발한 기술이전 논의를 진행하고 있는 단계로 추가적인 기술수출 성과에 대한 기대감을 높인다.
특히, 고형암 치료제 'ABL111'의 임상 1상 중간 결과에서 유의미한 데이터를 확인하면서 이중항체 플랫폼의 경쟁력을 다시 한번 입증했다. 담도암 병용 임상(파클리탁셀) 2/3상을 진행 중으로, 향후 상업화 여부에 따라 마일스톤 유입도 기대된다.
에이비엘바이오는 글로벌 입지 선점 목표로 다국가 특허 확보에 힘을 쏟고 있다. 보유한 파이프라인에 대한 특허 등록을 통해 플랫폼 기능을 강화해 지난 3년간 출원한 특허 수만 200건이 넘는다. 최근 1년간은 한국, 일본, 중국을 포함한 5개 국가에서 10건의 특허 등록까지 마쳤다.
더불어 이중항체 기술을 통해 ADC 분야로 파이프라인을 확대하는 것과 더불어, 뇌혈관장벽(BBB) 투과율을 획기적으로 높일 수 있는 IGF1R 기반의 약물전달 플랫폼을 통해 퇴행성 뇌 질환 뿐아니라 RNA, ASO, 뇌종양 분야로 치료 범위를 확대해 나갈 예정이다.
[바이오타임즈=김가람 기자] news@biotimes.co.kr
