[바이오타임즈] 엔지켐생명과학(대표이사 손기영, 183490)은 개발 중인 경구용 구강점막염(CRIOM) 치료제 ‘EC-18’의 임상 2상 결과를 바탕으로 미국 FDA에 혁신 신약 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 신청했다고 10일 밝혔다.

엔지켐생명과학의 구강점막염 치료제는 2018년 미국 FDA로부터 신속심사 지정(Fast Track Designation)을 획득한 바 있다.

FDA의 혁신 신약 지정은 허가된 치료제가 없는 질병에 대한 약물의 개발과 심사를 촉진하기 위해 특별히 고안된 제도로, 기존 치료법보다 효과가 좋은 치료제와 부작용이 현격히 감소한 치료제를 대상으로 한다. 이 제도는 생명을 위협하거나 심각한 중증 질환의 치료를 목적으로 초기 임상시험에서 기존 치료법과 대비하여 임상적 유효성이 현저하게 개선된 치료제를 대상으로 하며, 이 약물이 임상적으로 유의미한 평가변수가 기존 치료제보다 상당한 개선을 나타낼 수 있음을 입증해야 한다.

혁신 신약 지정은 신속심사 프로그램(Fast Track Program) 기능과 효율적인 약물 개발을 위한 집중적인 FDA 가이드를 받을 수 있으며, 적합한 경우 우선 검토(Priority Review)를 받는 등 FDA로부터 허가 과정까지 지속적인 지원이 제공된다.

엔지켐생명과학의 EC-18은 녹용의 약리 성분을 화학적으로 합성한 지질 기반의 면역조절제로 인체 내 면역기능을 조절하는 PETA기전을 가졌으며, 구강점막염 외에도 급성방사선증후군(ARS), 비알콜성지방간염(NASH), 면역항암제 병용 치료제, COVID-19 치료제 등으로 개발 중이다.

엔지켐생명과학은 미국 21개 병원에서 항암 화학 방사선요법 치료를 받는 구강점막염 환자 105명을 대상으로 EC-18의 임상 2상을 진행했으며, 지난 10월 19일 임상 결과를 공시했다. 임상 2상에서 1차 평가지표인 중증 구강점막염 지속 기간은 위약군 13.5일 대비 투약군 0일(중앙값)로 100% 감소했으며, 2차 평가지표인 중증 구강점막염 발생률은 위약군 70% 대비 투약군 45.5%로 35%가 개선된 것으로 확인됐다. 임상 2상은 시스플라틴 화학방사선 요법을 받은 편평 세포 두경부암 환자를 대상으로 EC-18을 평가했으며, 독립적 데이터 안전 모니터링위원회(Data Safety Monitoring Board)이 선정한 환자에게 최대 허용 용량(2,000mg) 투약군과 위약군을 1:1로 무작위 배정했다.

하버드 대학 Stephen Sonis 교수는 인터뷰에서 “중증 구강점막염은 두경부암에 대한 항암 화학 방사선요법을 동반하기 때문에 환자의 75%가 최적의 치료를 받기 어려울 정도로 매우 심각한 영향을 준다. 구강점막염은 환자와 보호자의 큰 부담에도 불구하고 아직까지 출시된 치료제가 없는 상황이다. 엔지켐생명과학의 임상 2상 결과는 EC-18이 효과적인 구강점막염 치료제인 것을 입증했다”라고 언급한 바 있다.

엔지켐생명과학 손기영 회장은 “EC-18을 CRIOM 치료제로 FDA 혁신 신약 지정을 신청하게 되어 FDA와 임상 3상 디자인에 대해 긴밀히 협력할 수 있게 됐다. 혁신 신약으로 지정되면 EC-18이 현재 승인된 치료제가 없어 항암화학방사선 요법을 받는 CRIOM 환자들에게 유일한 치료 옵션이 될 것이다”라고 강조했다.

구강점막염은 항암 화학방사선 요법의 부작용으로 구강에 궤양, 출혈이 발생하는 질병이며, 두경부암이 발병한 환자가 항암 화학방사선 요법을 받은 뒤 75%가 구강점막염에 걸리는 것으로 알려졌다. 중증 구강점막염 환자는 큰 고통으로 인해 음식의 섭취가 어려워 마약성 진통제의 투약이 필요하고 치료의 중단으로 이어지기 쉬우나, 구강점막염은 현재까지 승인된 치료제가 존재하지 않아 의료적 미충족 수요가 매우 높다. 엔지켐생명과학은 신약 개발 성공 시 시장 규모가 최대 50억 달러가 될 것이라 추산하고 있다.

엔지켐생명과학의 박갑주 박사는 ”구강점막염 치료제는 의료적 미충족 수요가 높은 시장이고, 동일한 치료제 임상 중 가장 우수한 결과를 나타냈기 때문에 혁신 신약 지정 신청을 하게 됐다. 성공적인 임상 결과와 더불어 글로벌 제약회사와 대규모 라이선싱을 추진 중이다. 현재 라이선싱 계약을 준비하기 위해 글로벌 라이선싱 전담팀이 계약조건 및 마일스톤 설정 작업에 착수했으며, 2022년 상반기에는 FDA와의 임상 2상 종료 미팅을 진행해 임상 3상에 필요한 프로토콜을 디자인한 후 글로벌 제약회사와 공동 임상을 진행하기 위해 IND(임상시험계획승인)를 신청할 계획이다”라고 밝혔다.

한편 엔지켐생명과학은 글로벌 백신 제약사인 Zydus Cadila와의 세계 최초 pDNA 백신인 ‘자이코브-디’(ZyCoV-D)의 글로벌 백신 생산·공급 계약 체결을 앞두고 있다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr

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