[바이오타임즈] 아직 치료제가 개발되지 않은 구강점막염치료제 시장에서 엔지켐생명과학이 퍼스트인 클래스(혁신 신약) 개발 성공 가능성에 한 발 더 다가갔다.

엔지켐생명과학(대표이사 손기영, 183490)은 11월 30일 여의도 홍우빌딩에서 기자들을 대상으로 기업설명회를 열고, 항암 화학 방사선요법 유발 구강점막염(CRIOM) 치료제의 임상 결과를 발표했다.

구강점막염은 항암 화학 방사선요법의 부작용으로 구강에 궤양, 출혈이 발생하는 질병이며, 두경부암이 발병한 환자가 항암 화학 방사선 요법을 받은 뒤 75%가 구강점막염에 걸리는 것으로 알려졌다.

중증 구강점막염 환자는 큰 고통으로 인해 음식의 섭취가 어려워 마약성 진통제의 투약이 필요하고 치료의 중단으로 이어지기 쉬우나, 구강점막염은 현재까지 승인된 치료제가 존재하지 않아 의료적 미충족 수요가 매우 높다. 엔지켐생명과학은 신약 개발 성공 시 시장 규모가 최대 50억 달러(약 5조 9,000억 원)가 될 것이라 추산하고 있다.
 

◇항암치료 부작용 중증 지속 기간 100% 감소, 발생률 감소 확인

이날 기자간담회에서 엔지켐생명과학 박갑주 박사는 엔지켐생명과학이 개발 중인 경구용 구강점막염 치료제 EC-18 임상 2상에서 동일한 적응증을 대상으로 진행한 임상시험 중 가장 우수한 결과를 나타냈다고 밝혔다. 특히, 항암치료 부작용의 중증 지속 기간을 100% 감소시켰다고 강조했다.

박갑주 박사는 “1차 평가지표인 중증 구강점막염(CRIOM) 지속 기간은 위약군 13.5일 대비 투약군 0일(중앙값)로 100% 감소했으며, 2차 평가지표인 중증 구강점막염 발생률은 위약군 70% 대비 투약군 45.5%로 35%가 개선된 것으로 확인됐다”라고 설명했다.

회사는 이 결과를 토대로 지난 11월 5일 미국 FDA 혁신신약 지정(Breakthrough Therapy Designation)신청을 완료했다. 앞서 엔지켐생명과학의 구강점막염 치료제는 2018년 미국 FDA로부터 신속심사 지정(Fast Track Designation)을 획득한 바 있다.

FDA의 혁신 신약 지정은 허가된 치료제가 없는 질병에 대한 약물의 개발과 심사를 촉진하기 위해 특별히 고안된 제도로, 기존 치료법보다 효과가 좋은 치료제와 부작용이 현격히 감소한 치료제를 대상으로 한다. 이 제도는 생명을 위협하거나 심각한 중증질환의 치료를 목적으로 초기 임상시험에서 기존 치료법과 대비하여 임상적 유효성이 현저하게 개선된 치료제를 대상으로 하며, 이 약물이 임상적으로 유의미한 평가변수가 기존 치료제보다 상당한 개선을 나타낼 수 있음을 입증해야 한다.

혁신 신약 지정은 신속심사 프로그램(Fast Track Program) 기능과 효율적인 약물 개발을 위한 집중적인 FDA의 가이드를 받을 수 있으며, 적합한 경우 우선 검토(Priority Review)를 받는 등 FDA로부터 허가 과정까지 지속적인 지원이 제공된다.

엔지켐생명과학은 EC-18이 기존 치료법 대비 현저한 치료 효과의 개선을 보이기 때문에 혁신신약 지정을 긍정적으로 기대하고 있다는 입장이다.
 

◇항암화학방사선 요법을 받는 구강점막염 환자에게 유일한 치료 옵션될 것

엔지켐생명과학의 지질(Lipid) 신약인 EC-18은 녹용의 약리 성분을 화학적으로 합성한 지질 기반의 면역조절제다. 인체 내 면역기능을 조절하는 PETA 기전을 가졌으며, 항염 및 항암 효과를 동시에 발휘할 수 있는 더블 트랙 어프로치의 획기적인 치료제이다. 현재 구강점막염 외에도 비알콜성 지방간염(NASH), 면역항암제 병용 치료제, COVID-19 치료제 등으로 개발 중이며, 2019년 미국 국립보건원(NIH) 산하 ‘국립 알레르기·전염병연구소(NIAID)’의 핵심 정부자금 지원 프로그램에 선정되어 급성방사선증후군(ARS) 치료제로도 개발하고 있따.

특히, EC-18은 글로벌 임상과 다수의 국제적 권위 있는 연구논문을 통해 항바이러스 작용기전을 검증받았으며, 바이러스를 신속히 제거하는 PETA 기전으로 바이러스로 인한 사이토카인 폭풍 등 과다 면역 반응을 효과적으로 예방, 치료한다.

하버드 대학 Stephen Sonis 교수는 인터뷰에서 “중증 구강점막염은 두경부암에 대한 항암 화학 방사선요법을 동반하기 때문에 환자의 75%가 최적의 치료를 받기 어려울 정도로 매우 심각한 영향을 준다. 구강점막염은 환자와 보호자의 큰 부담에도 불구하고 아직까지 출시된 치료제가 없는 상황이다. 엔지켐생명과학의 임상 2상 결과는 EC-18이 효과적인 구강점막염 치료제인 것을 입증했다”라고 언급한 바 있다.

엔지켐생명과학은 성공적인 임상 2상 결과를 바탕으로 글로벌 제약회사와 대규모 라이선싱을 적극적으로 추진하고 있다. 회사는 라이선싱 계약을 준비하기 위해 글로벌 라이선싱 전담팀이 계약조건 및 마일스톤 설정 작업에 착수한 것으로 알려졌다.

또한, 2022년 상반기에는 FDA와의 임상 2상 종료 미팅을 진행해 임상 3상에 필요한 프로토콜을 디자인한 후 글로벌 제약회사와 공동 임상을 진행하기 위해 IND(임상시험계획승인)를 신청할 계획이다. 만일 EC-18이 혁신 신약으로 지정되면 현재 승인된 치료제가 없어 항암화학방사선 요법을 받는 CRIOM 환자에게 유일한 치료 옵션이 될 것으로 보인다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr

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