미국 생명공학기업 블루버드바이오는 지난 3일(현지시간) 유럽연합(EU) 집행위원회가 자사 희귀질환 유전자 치료제 '진테글로'를 조건부 승인했다고 발표했다. 이 유전자 치료제는 독일을 시작으로 이탈리아, 영국, 프랑스 순으로 출시될 예정이다.
'진테글로'(자가유래 CD34 양성 세포 암호화 βA-T87Q-글로빈 유전자)는 헤모글로빈이 줄거나 없어지는 유전질환인 '수혈 의존성β-지중해성 빈혈'(TDT)을 치료한다.
EU 집행위원회는 TDT 환자 중 특정 유전자형인 β0/β0가 없으며, 조혈모세포 이식을 받을 수 있지만 일치하는 기증자가 없는 12세 이상 환자들에 대해 '진테글로' 투약을 허가했다. 이 유전자 치료제는 블루버드가 승인받은 첫 번째 약물이다. 단 1회 투여로 치료효과를 기대할 수 있다.
이 유전자 치료제를 생산하기 위해 블루버드는 렌티바이러스를 이용한 베타 글로빈 유전자를 복제해 환자 몸에서 추출한 줄기세포에 삽입했다. 그 결과, 대부분의 환자는 수혈을 중단할 수 있었다.
임상 결과를 보면 '진테글로'를 투여한 환자 75%가 헤모글로빈 수치가 ≥9g/dL를 보이며, 12개월 이상 수혈을 중단했다. 다른 임상에서는 β0/β0가 없는 환자군 80%가 수혈을 중단했다. 이 치료제는 21개월에서 56개월까지 환자들이 수혈을 중단하는 치료효능을 보였다.
블루버드에 따르면 '진테글로'로 치료할 수 있는 환자 수는 연간 2000명에서 3000명 사이로 추정된다. 의학계 관심은 '진테글로'의 가격이다. 블루버드 대변인은 의약전문매체 바이오파마다이브(BioPharma Dive)와 인터뷰에서 "조만간 가격을 공개하겠다"고 말했다.
유전자 치료제는 최근 몇 년 동안 급속히 발전했지만, 비싼 가격이 문제로 떠올랐다.
다국적 제약사 노바티스의 척수성 근육 위측증 치료제 '졸겐스마'(Zolgensma)는 환자 1명당 210만달러(24억7695만원)에 판매되고 있다. 눈에 주사하는 스파크 테라퓨틱스의 망막질환 치료제 '럭스터나'(Luxturna)는 안구 1개에 투약할 때마다 42만5000달러(5억128만원)가 든다.
미국 월가 애널리스트들은 '진테글로'가 유럽에서 큰 매출을 올리지 못할 것으로 예상하고 있다. '진테글로'는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정돼 신속심사를 받고 있다. 이 심사를 통과하면 2020년쯤 미국 시장에 출시될 것으로 예상된다.
<기사출처_뉴스1>
