희귀의약품, 제약/바이오 기업에 성장동력 될 수 있을까?
희귀의약품, 제약/바이오 기업에 성장동력 될 수 있을까?
  • 나지영 기자
  • 승인 2020.08.11 11:40
  • 댓글 0
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보령제약 '러비넥테딘', 식약처 희귀의약품 지정받아
희귀의약품, 임상 3상 진행 조건으로 시판허가 신청 가능
식약처 지정 희귀의약품은 현재 272개

[바이오타임즈] 8월 3일 식품의약품안전처(이하 식약처)는 2상 임상에서 기존 치료제에 비해 우수한 안전성과 유효성을 인정받은 보령제약의 소세포폐암(SCLC)신약 ‘러비넥테딘(Lubinectedin)’을 희귀의약품으로 지정했다. 이에 러비넥테딘은 현재 진행 중인 3상 임상에서 조건부 신속승인(Accelerated Approval)과 우선 심사(Priority Review) 승인 등 각종 혜택을 얻게 된다.

출처: 게티이미지뱅크
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보령제약, 소세포폐암 신약 희귀의약품 지정

러비넥테딘 적응증은 ‘1차 백금포함 화학요법에 실패한, 이미 진행된 전이성 소세포폐암 성인 환자의 치료’다. 소세포폐암은 폐암 중에서도 공격성이 강해 치료 후에도 재발률이 높다. 러비넥테딘이 희귀의약품으로 지정된 이유도 소세포폐암 치료에 효과적이기 때문이다. 현재 국내에서 소세포폐암의 2차 치료제로 허가받은 성분은 하이캄틴주의 토포테칸과 캄토벨주의 벨로테칸 등이 있다.

러비넥테딘을 보유한 보령제약은 지난 2017년 스페인의 제약사 파마마(PharmaMar)로부터 러비넥테딘의 기술도입을 체결해 국내 개발 판매 권한을 독점 중이다. 보령제약은 올해 안으로 러비넥테딘의 국내 허가를 신청할 계획이며, 승인 절차가 순조롭게 진행되면 2021년에 출시할 있을 것으로 예측된다. 보령제약의 항암 부문 김영석 부문장은 “소세포폐암은 치료 예후가 좋지 않으며 치료 옵션도 제한적인 질병이다. 국내 환자와 의료진에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대한다”고 말했다.

 

제약/바이오업체들, 희귀의약품에 목매는 이유?

개발 중인 의약품이 희귀의약품으로 지정되면 세금 감면과 임상 시험 비용 보조 등 다양한 인센티브를 얻게 된다. 식약처는 희귀병 및 난치병 치료제 개발을 지원하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 시행 중이다. 이번에 희귀의약품으로 지정된 러비넥테딘뿐만 아니라 많은 제약/바이오 업체들의 제품이 희귀의약품 지정 여부에 따라 희비가 엇갈렸다.

제약/바이오 업체들이 희귀의약품 지정 여부에 촉각을 기울이는 이유는 임상 2상 성공 후, 임상 3상 진행을 조건으로 시판허가를 신청할 수 있기 때문이다. 또한 일반 신약보다 5배 가까운 약가를 매길 수 있으며, 시장 독점도 허용된다. 국내 의약품 중 가장 비싼 제품은 안트로젠이 개발한 희귀의약품 ‘큐피스템’으로 1회 투여 비용이 보험 약가로 무려 1,349만 원이다.

희귀의약품은 허가 절차도 다른 신약에 비해 간단한 편이다. 허가 과정에서 ‘제조/품질 관리를 위한 기준 빛 시험 방법 자료’ 등 복잡한 자료를 제출하지 않아도 된다. 또한, 안정성/효능을 입증하기 위한 임상 시험도 다른 제품보다 수월하게 진행되는 등 희귀의약품 개발 업체로선 혜택이 매우 크다.

출처: 게티이미지뱅크
출처: 게티이미지뱅크

필수 요건 충족해야…식약처 지정 희귀의약품은 현재 272개

희귀의약품 지정이 쉬운 건 아니다. 식약처의 「희귀의약품 지정에 관한 규정」에 '희귀의약품은 국내 환자수(유병인구)가 2만 명 이하인 질환에 사용되어야 한다'라는 필수 요건이 있다. 또한 사용처가 적절한 치료법과 의약품이 개발되지 않은 질환을 앓는 환자여야 한다.

현재 식약처에서 지정한 희귀의약품은 총 272개다. 일부 제품은 임상 시험에 통과하기 전이라도 미리 희귀의약품으로 지정받을 수 있다. 이를 ‘개발 단계 희귀의약품’이라고 부르는데, 약리기전이나 비임상 시험 자료 등을 고려했을 때 대체의약품보다 안전성이나 유효성이 현저히 높은 경우에만 지정될 수 있다. 물론 개발 단계에서 희귀의약품으로 지정되었어도 임상 과정을 거쳐야 판매 허가를 받을 수 있다.

희귀의약품은 개발 과정에서 경제적 이점과 시간 단축 등 많은 혜택을 받을 수 있다. 이에 희귀의약품 시장은 신약 개발 산업 중에서도 큰 폭으로 성장하고 있다. 관련 제도가 유지되는 한 이러한 성장세도 지속될 전망이다.

한편, 희귀의약품에 대한 전 세계 각국의 규제 정책은 차이가 있는데, 한국은 제약/바이오 주요국들에 비해 뒤처지고 있는 상황이다. 미국과 일본의 경우, 지정된 희귀의약품에 대한 임상 연구비를 각각 50%, 6% 세금 공제해주는 제도적 기반이 마련되어 있다. 하지만 국내의 경우 희귀의약품 연구는 재정적 인센티브 없이 모두 중소 벤처기업에 의해 주도되고 있는 실정이다. 현재 희귀의약품으로 지정된 제품 대다수가 아직 임상 1상인 것으로 고려했을 때 R&D 지원 및 세액공제 제도를 마련해 연구 개발을 장려해야 할 것으로 보인다.

[바이오타임즈=나지영 전문기자] jyna19@biotimes.co.kr



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