[바이오타임즈] 파마에센시아코리아는 지난 4일(목) 진성적혈구증가증 치료제 베스레미의 최신 지견을 공유하는 MPN 포럼을 성황리에 마쳤다고 11일 밝혔다.

이번 포럼에는 골수증식종양(MPN, myloproliferative neoplasm) 분야의 세계적인 석학인 한스 칼 하셀바흐 교수, 쟌 자크 킬라드지안 교수가 참석했으며, 국내 의료진 4명과 베스레미의 국내외 주요 임상 연구 및 진성적혈구증가증 치료 환경 전망에 대한 논의가 이뤄졌다.

첫 번째 세션에서 덴마크 질랜드대학병원 혈액내과 한스 칼 하셀바흐 교수는 인터페론 조기 치료의 중요성에 대해 발표했다. 하셀바흐 교수는 “골수증식종양은 염증성 질환으로 골수 세포 내 JAK2 돌연변이 세포가 증가하면 혈전증, 뇌경색 등 심혈관계 질환과 골수섬유화, 2차 암 발생 위험이 커진다”며 “골수증식종양의 진행을 예방하기 위해서는 미세잔존질환(MRD, Minimal Residual Disease) 상태 도달을 목표로 골수 세포에 직접 작용하는 인터페론으로 조기부터 적극적으로 치료해야 한다”고 설명했다.

이어 두 번째 세션은 베스레미의 허가 임상인 PROUD/CONTINUATION 임상을 주도한 프랑스 파리 시티 대학 쟌 자크 킬라드지안 교수가 인터페론 치료 중단 가능성에 대한 코호트 연구 결과를 발표했다. 킬라드지안 교수는 “469명의 골수증식종양 환자 대상 인터페론 중단 가능성에 대해 연구한 결과, 2년 이상 인터페론 치료로 혈액학적 반응을 유지하고 JAK2 돌연변이 세포가 10% 미만인 환자의 과반수이상이 인터페론 치료를 중단해도 10년 이상 재발이 나타나지 않았다”고 설명하며 “베스레미는 JAK2 돌연변이 세포를 선택적으로 제거해 하이드록시우레아 대비 무사건 생존율을 향상시킬 뿐만 아니라 장기 치료 시 질병 진행을 예방한다는 것을 증명했다”고 덧붙였다.

마지막 세션으로 ‘새로운 치료 옵션의 등장으로 인한 골수증식종양 분야의 치료 패러다임 변화 및 이슈’를 주제로 국내 골수증식종양 분야 전문가인 건국대병원 종양혈액내과 김성용 교수, 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 이성은 교수, 순천향대서울병원 종양혈액내과 원종호 교수, 삼성서울병원 혈액종양내과 정철원 교수와의 패널 토론이 이뤄졌다.

킬라드지안 교수는 “JAK2 돌연변이의 감소를 의미하는 분자학적 반응이 질병의 진행 및 생존 기간 연장에 대한 대리지표로 증명되고 있어 골수증식종양 치료의 목표가 분자학적 반응 달성으로 변화할 것으로 예상된다. 그러나 아직 치료제의 효과는 혈액학적 반응 위주로 평가되고 있다”고 설명했다.

이어 하셀바흐 교수는 “진성적혈구증가증 신약인 베스레미는 장기간 치료 시 혈액학적 수치가 안정화된 환자 대상 간헐적으로 치료할 수 있어 환자 맞춤형 치료가 가능할 뿐만 아니라 3년 이상 치료 후 일정 수준에 도달했을 때 치료를 중단할 수도 있어 비용 효과적이다”라고 강조했다.

한편, 베스레미는 올해 2월 국회 국민청원에서 건강보험 급여화에 대한 5만 명의 동의를 받아 국회 보건복지위원회에 회부됐다. 지난 3월에는 건강보험 심사를 위해 건강보험심사평가원에 약제 결정 신청서를 제출한 상태다.

[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr

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