[바이오타임즈] 국내 바이오 기업들이 줄기세포 치료 신약에 대한 임상 3상에 돌입해 새로운 신약 등장의 기대감을 높이고 있다. 국내에 줄기세포 치료제가 등장한 지는 10년이 지났다. 하지만 아직 상업적 성과를 내지 못하는 가운데 앞으로의 성과에 업계의 이목이 쏠리고 있다.

줄기세포 치료(Stem cell therapy)는 다양한 세포로 분화 및 자가 재생산이 가능한 줄기세포를 활용해 손상된 조직이나 장기를 재생해 치료하는 바이오 의약품을 말한다. 국내외 제약바이오기업은 인체 내 자가 복구 능력이 있는 줄기세포를 의학적으로 사용해 치료가 어려운 질병의 치료 효율을 높이는 연구를 지속하고 있다.

글로벌 시장 조사기관 데이타엠(DataM)은 전 세계 줄기세포 치료제 시장이 2022년 58억 달러(약 7조 8,381억 원) 규모로 집계됐고, 연평균 16.6%씩 성장해 2030년에는 191억 달러(약 25조 8,117억 원)에 이를 것이라고 내다봤다.

◇ 코아스템켐온, 강스템바이오텍, 현대바이오랜드 등 임상 3상 진행

국내에서는 코아스템켐온, 강스템바이오텍, 현대바이오랜드 등이 줄기세포 기반 치료제 파이프라인을 구축하고 연구개발을 활발히 이어가고 있다.

코아스템켐온은 중간엽줄기세포 기반 ‘뉴로나타-알주(Neuronata-R)’를 루게릭병(근위축성측삭경화증) 적응증으로 임상 3상을 진행 중이다.

뉴로나타-알주는 2014년 식품의약품안전처로부터 조건부 허가를 받아 시판되고 있다. 최근 국제 학회서 뉴로나타-알주의 시판 후 조사 데이터 일부도 발표했다. 회사 측에 따르면 루게릭병 환자 대상 시판 후 조사 데이터에서 뉴로나타-알주는 대조군 대비 생존 기간을 무려 19개월 연장했다.

현재 3상 환자 등록을 완료하고, 국내 5개 기관에서 3상을 진행하고 있다. 내년 뉴로나타-알주 3상이 끝나는 대로 데이터를 확보해 식약처에 제출 및 FDA에 BLA(생물학적제제 허가신청)를 제출할 계획이다.

중간엽줄기세포는 다양한 세포 유형으로 분화할 수 있는 다분화능을 가진 기질세포를 가리킨다. 조골세포, 연골세포, 근육세포, 골수의 지방 조직을 만드는 지방세포 등 다양한 세포로 분화할 수 있는 특징을 지녔다.

특히 최근 면역 시스템을 조절하고 염증을 억제할 수 있는 능력도 확인되며 면역질환 및 퇴행에 관련된 질환 치료제에 대한 연구개발이 이뤄지고 있다.

강스템바이오텍은 현재 국내 아토피 피부염 줄기세포 치료제로는 연구개발 단계가 가장 앞서 있다고 평가된다.

이미 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 임상 1/2a 상에서 우수한 결과를 확인한 바 있으며, 지난 8월에는 국내 임상 3상 투약을 완료했다.

퓨어스템-에이디주는 탯줄 혈액에서 채취한 성체줄기세포 중 가장 건강하고 어린 줄기세포를 원천으로 하며, 세포-환경 상호작용(Cell-environment Interaction)을 기반으로 복합경로(Multi pathway)를 통해 손상된 면역체계 항상성을 복원하는 기전을 지닌다.

회사는 내년 6월경 퓨어스템-에이디주에 대한 3상 최종 결과를 토대로 품목허가 절차에 돌입한다는 입장이다.

현대바이오랜드는 메디포스트의 줄기세포 치료제 ‘카티스템’의 적응증을 발목 관절로 확대하는 임상을 진행해 왔다.

회사는 2018년 메디포스트와 카티스템의 발목 관절 적응증에 대한 국내 독점공급 계약을 체결하고 제품 상용화를 위한 임상을 시작했다. 2020년 12월 식약처로부터 발목 관절의 거골연골·골연골 결손 환자 100명 대상의 임상 3상 허가를 받았다.

현대바이오랜드에 따르면 카티스템의 발목 관절 적응증의 3상은 지난해 6월 투약을 완료했다. 올해 7월 데이터 분석한 최종 결과를 발표했으며, 현재 품목허가 준비 단계로 내년 상반기 품목허가 신청을 목표하고 있다.
 

◇ 식약처 허가가 ‘관건’…재생 효과 입증해야

업계에서는 새로운 줄기세포 치료제 등장에 대한 기대감과 더불어 식약처 허가 신청이 쉽지 않을 것이라는 반응도 나온다.

2014년 국내 4호 줄기세포 치료제가 등장한 이래로 줄기세포 치료제 시판 허가에 나선 기업 대부분이 식약처 허가 관문을 통과하지 못했기 때문이다.

현재까지 식약처 허가받은 줄기세포 치료제는 총 4개다. 2011년 7월 파미셀의 심근경색 치료제 ‘하티셀그램’이 세계 첫 줄기세포 치료제로 승인받았다. 이후 2012년 메디포스트의 퇴행성 골관절염 치료제 ‘카티스템’, 안트로젠의 크론성 누공 치료제 ‘큐피스템’, 2014년 코아스템의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’가 시판 허가를 획득했다.

2018년 네이처셀이 퇴행성 관절염 치료제 ‘조인트스템’의 조건부 허가에 나섰다가 식약처로부터 반려 처분됐고, 2019년 파미셀의 간경변 줄기세포 치료제 ‘셀그램-LC’의 조건부 허가가 반려된 바 있다.

일반 의약품의 경우 안전성과 효능성을 인정받아야 하지만, 줄기세포 치료제가 신약으로 인정받기 위해서는 구조적 재생 효과까지 입증해야 한다. 따라서 상업화 장벽이 더욱 높다.

업계 관계자는 “식약처 의약품 허가는 안전성과 유효성 측면에서 균일한 효능이 입증돼야 하는데, 줄기세포 치료제 재생 효과는 환자의 신체 특성·능력에 따라 차이가 날 수밖에 없다”고 설명했다.

이어 “최근 들어 국내 제약·바이오기업이 줄기세포 치료제 개발에 가세하면서 괄목할 만한 성과를 거두고 있어 머지않아 새로운 신약 등장을 기대해 봄직하다”고 덧붙였다.

[바이오타임즈=김가람 기자] news@biotimes.co.kr

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