기사 (2건) 리스트형 웹진형 타일형 듀센 근이영양증 치료제 첫 FDA 가속 승인 획득, 국내 개발 현황은? 듀센 근이영양증 치료제 첫 FDA 가속 승인 획득, 국내 개발 현황은? [바이오타임즈] 지난 6월 듀센 근이영양증(DMD) 유전자 치료제 ‘엘리비디스(Elevidys)’가 미국식품의약국(FDA)으로부터 가속 승인을 받으면서 국내외 후발주자에 관심이 모아지고 있다.미국식품의약국(FDA) 자문위원회는 지난 6월 22일(현지 시각) 사렙타 테라퓨틱스의 아데노 연관 바이러스 기반 유전자 치료제 엘레비디스(SRP-9001)를 가속 승인했다.이번 승인 대상은 DMD 유전자 돌연변이가 확인된 보행 가능한 4~5세의 소아로, DMD 유전자에 어떠한 엑손 8 및 9의 결실이 있어서는 안 된다. 치료 효과를 떨어뜨리거나 이슈 | 정민아 기자 | 2023-07-10 18:04 하반기 美 FDA 희귀의약품 지정받은 韓 바이오기업의 희귀질환 신약은? 하반기 美 FDA 희귀의약품 지정받은 韓 바이오기업의 희귀질환 신약은? [바이오타임즈] 최근 희귀의약품 시장이 급부상하면서 국내 제약업계에서도 희귀의약품에 대한 관심이 증가하고 있다.그간 희귀의약품은 해당 질환을 앓고 있는 환자가 적기 때문에 신약을 개발하더라도 투자 비용보다 시장이 너무 적다는 이유로 외면받아 왔다.하지만 기존 약품의 포화 상태 속에서 새로운 먹거리로 희귀의약품이 주목받고 있으며, 국가 차원의 정책 수립과 지원도 이를 뒷받침하고 있다. 또한, 미충족 수요가 높은 분야라 개발에 성공만 하면 사용될 확률이 높고, 가격도 높게 책정할 수 있어 ‘돈 안 되는 약’에서 ‘돈 되는 약’으로 인식 신기술 | 정민아 기자 | 2021-11-10 19:17 처음처음1끝끝