[바이오타임즈] 최근 희귀의약품 시장이 급부상하면서 국내 제약업계에서도 희귀의약품에 대한 관심이 증가하고 있다.

그간 희귀의약품은 해당 질환을 앓고 있는 환자가 적기 때문에 신약을 개발하더라도 투자 비용보다 시장이 너무 적다는 이유로 외면받아 왔다.

하지만 기존 약품의 포화 상태 속에서 새로운 먹거리로 희귀의약품이 주목받고 있으며, 국가 차원의 정책 수립과 지원도 이를 뒷받침하고 있다. 또한, 미충족 수요가 높은 분야라 개발에 성공만 하면 사용될 확률이 높고, 가격도 높게 책정할 수 있어 ‘돈 안 되는 약’에서 ‘돈 되는 약’으로 인식의 전환이 일어났다.

전 세계 희귀의약품 시장 규모는 2022년 1,720억 달러에서 2026년에는 2,550억 달러까지 커질 것으로 예상된다. 희귀의약품 시장을 이끄는 곳은 단연 미국이다. 미국은 희귀의약품 지정을 통해 파격적 혜택을 제공함으로써 전 세계 제약·바이오 기업에 희귀의약품 개발을 독려한다.

미국 FDA 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)은 환자가 10만 명 이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 신속심사, 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 임상 보조금 지원, 동일 계열 제품 중 처음으로 시판 허가 승인 시 7년간 시장 독점과 임상 2상 이후 조건부 판매 가능이라는 파격적 혜택을 제공한다.

또한, 임상연구네트워크(RDCRN, Rare diseases clinical research network)를 통해 임상 연구 등을 지원하고, 환자 레지스트리 데이터 표준을 설정하고 통합 및 공유하기 위한 RaDaR(Rare Diseases Registry) 프로그램과 치료 후보물질의 전임상을 지원하는 TRND(Therapeutics Rare and Neglected Disease)를 수행하고 있다.

이러한 흐름에 따라 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받는 국내 제약·바이오 기업들도 증가하는 추세다. 올 하반기에도 다수의 국내 기업이 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받으며, 기술력을 입증받는 한편, 개발 속도에도 탄력이 붙을 것으로 보인다.
 

◇국내 제약·바이오 기업, ODD 지정으로 기술력 입증 및 개발 가속화

메드팩토는 골육종 치료를 위한 ‘백토서팁’과 면역항암제와의 병용요법이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 8월 31일 밝혔다. 앞서 백토서팁은 지난 7월 췌장암에 이어 올해만 두 번째 FDA 희귀의약품 지정을 받게 됐다. 회사 측은 일반 암종에서 희귀 암종까지 적응증을 확대해 나간다는 방침이다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말하며, 육종암 중 5.6%의 높은 비중을 차지하는 희귀암이다. 특히, 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나로 꼽힌다. 현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과하다. 특히, 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있어 새로운 치료법에 대한 수요는 꾸준히 높아지고 있다.

메드팩토는 여러 골육종 세포에 대한 시험에서 백토서팁 투여량 및 농도에 따라 세포의 성장이 저해된 것을 확인했다. 회사 관계자는 “골육종 내 면역항암제와의 병용요법이 FDA 희귀의약품 지정을 받는 것을 계기로 향후 새로운 치료법으로 자리 잡기를 희망한다"라고 말했다.

피알지에스앤텍은 루게릭병(ALS) 치료제로 개발하고 있는 신약 후보 물질(PRG-A-04)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 8월 1일 밝혔다.

루게릭병은 대표적인 희귀질환 중 하나로, 운동신경 세포가 선택적으로 사멸해 온몸을 자유자재로 움직일 수 없게 되는 병으로 치료제가 없어 고통받는 환자가 많다.

피알지에스앤텍은 2017년 9월 부산대기술지주 자회사로 창업해 소아조로증과 루게릭병 등 희귀질환 치료제 개발 등 사업화에 박차를 가하고 있다. 회사가 개발하고 있는 루게릭병 치료제는 내년에 임상 1상 진입할 것으로 예상된다.

이뮤노포지는 다발성근염(Polymyositis)과 듀시엔형 근이영양증(DMD) 치료제로 개발 중인 바이오신약 ‘PF1801’이 미국 FDA로부터 다발성근염에 대해 희귀의약품지정(ODD)를 받았다고 10월 20일 발표했다.

이 회사는 가천대 길병원 가천유전체의과학연구소장인 안성민 교수가 설립한 바이오 벤처기업으로, 근골격계 희귀질환 신약 개발을 전문으로 한다.

회사는 PF1801이 듀시엔형 근이영양증에 이어 다발성근염에 대한 근골격계 희귀의약품 지정을 받음으로써, 근골격계 희귀질환 치료의 새로운 가능성을 확인했다는 데 의미가 있다고 본다.

다발성근염은 근육의 염증 반응으로 인해 근육이 약화되는 질환으로, 원인이 아직 밝혀지지 않아 치료가 어려운 난치성 희귀질병이다. 듀센형 근이영양증은 디스트로핀(Dystrophin) 유전자의 결핍과 이상으로 인해 소아청소년기의 환자들이 근육 소실을 겪은 후 사망에 이르는 희귀질환이다.
 

에이치엘비가 개발 중인 경구용 표적항암제 후보물질 ‘리보세라닙’도 11월 4일 미국 식품의약국(FDA)에서 간암 치료 희귀의약품으로 지정받았다.

리보세라닙은 혈관내피세포수용체(VEGFR)-2를 억제하는 경구용 항암물질로, 신생혈관 생성을 억제하고 혈관을 정상화해 면역세포를 활성화한다.

회사는 지난해 12월 중국에서 간암 2차 치료제로 승인받아 시판 중이며, 앞서 FDA에서 2017년 6월과 올해 2월 각각 위암과 선양낭성암 희귀의약품으로 지정받은 바 있다. 에이치엘비는 현재 리보세라닙과 중국 항서제약의 면역항암제 ‘캄렐리주맙’을 병용 투여해 간암 1차 치료 효과를 확인하는 글로벌 임상 3상을 진행 중이다.

크리스탈지노믹스는 자회사 마카온의 알포트증후군을 적응증으로 하는 '아이발티노스타트'가 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 11월 5일 밝혔다.

1983년 이래 알포트증후군으로 FDA 희귀의약품 지정을 받은 신약 후보 물질은 아이발티노스타트까지 3건에 불과하며, HDAC(히스톤탈아셀틸화효소) 억제제 기전으로는 처음이다.

알포트증후군은 유전적인 요인에 의해 신장이 서서히 기능을 잃는 희귀질환이다. 유전성 질환이라 피할 수 있는 방법은 없다. 알포트증후군 질환자는 60세 이전에 남성 100%, 여성 30%가 신장이 완전히 망가진 상태라고 볼 수 있는 만성신부전증을 앓게 된다. 알포트증후군 치료제의 미국 시장 규모는 2024년 11억 2,000만 달러(약 1조 3,000억 원)에 이를 것으로 전망된다.
 

파로스아이바이오는 차세대 급성골수성백혈병 NRAS 돌연변이 표적항암제 ‘PHI-501’이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 11월 10일 밝혔다.

이번 승인으로 회사는 지난 2019년 주력 파이프라인인 ‘PHI-101 AML(차세대 급성골수성백혈병 FLT3 저해제)’이 FDA로부터 희귀의약품 지정 승인을 받은 데 이어 두 번째 성과를 거두게 됐다.

파로스아이바이오가 개발 중인 ‘PHI-501’은 NRAS의 신호 경로를 표적화한 치료제로, 합성치사(Synthetic lethality)를 통해 더욱 효과적인 활성 억제 방법을 사용한 최초의 NRAS 변이 항암치료제다. NRAS는 급성골수성 백혈병에서 세포의 분화, 증식, 생존 등에 굉장히 중요한 역할을 하는 단백질이며, NRAS 돌연변이에 의하여 세포 성장 신호가 지속해서 전달돼, 세포가 계속 자라게 되면서 암이 성장하게 된다.

급성골수성백혈병은 65세 이상의 고령층에서 급격하게 발생이 증가하는 희귀난치성 질환으로서 특히 미국 및 유럽 등에서 많이 발생하고 있다. 치료제의 세계 시장 규모는 2025년 25억 달러(한화 약 2조 7,500억 원)로 연평균 15% 정도 성장할 것으로 전망되고 있다.

파로스아이바이오 측은 이번 FDA 희귀질환 치료제 지정 승인으로 PHI-501의 가치를 인정받고 글로벌 시장 진출을 위한 글로벌 임상 개발을 보다 가속화 할 수 있을 것으로 기대한다.

[바이오타임즈=정민아 기자] news@biotimes.co.kr

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