파킨슨병, 줄기세포치료제 연구 활발해져
파킨슨병, 줄기세포치료제 연구 활발해져
  • 최국림 기자
  • 승인 2020.08.14 07:00
  • 댓글 0
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미국, 개인 맞춤형 치료 성공
일본, 타인의 체세포를 환자에게 이식
한국, 아직 비임상 단계에 머물러

줄기세포치료는 질병으로 손상된 세포를 대체하여 재생시킬 수 있는 주요한 치료법으로 대두되었다. 파킨슨병 환자가 자신의 세포를 이식받아 거의 정상에 가까운 회복세를 보인 사례가 발표됨으로써, 줄기세포치료제 개발에 대한 관심이 다시 높아지고 있다.

파킨슨병은 알츠하이머병 다음으로 흔한 퇴행성 신경질환으로 인지장애보다는 떨림, 경직, 서동등의 증상이 나타나고 표정이 없어지고 걷기가 어려워진다. 파킨슨병은 뇌에서 신경전달물질인 도파민을 분비하는 특정 신경세포들이 죽어가면서 도파민 부족으로 발생하는 질환이다

출처:
출처: 게티이미지뱅크

미국, 개인 맞춤형 치료 성공

본지의 6월 3일자 기사에 의하면, 미국 하버드 의대 맥린(McLean)병원과 매사추세츠종합병원(MGH) 연구팀이 파킨슨병 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 전환해 뇌에 이식하는 임상을 세계 최초로 성공했다고 밝혔다.

이 연구는 환자의 피부세포를 유도만능줄기세포로 역분화한 후 최소 미세침습 수술법으로 뇌에 이식해 도파민성 뉴런을 대체하는 치료법이었다. 이식 수술 2년 뒤 환자의 뇌를 영상 촬영한 결과, 이식된 세포는 살아있었고 뇌에서 도파민 생성 뉴런으로서 제대로 기능을 하고 있었으며, 이식된 줄기세포는 환자 자신의 세포로 거부반응이 없었다,

연구팀의 임상치료 성공 소식은 고무적이긴 하나 환자 한명을 대상으로 하였기 때문에 아직은 파킨슨병 환자들이 이용할 수는 없으며, 보편적인 효과를 나타낼 수 있는지는 공식적인 임상시험을 통해 밝혀져야 할 것이다.

 

일본, 타인의 체세포를 환자에게 이식

일본 교토대학의 야마나카 신야 교수가 유도만능줄기세포(iPSC)로 노벨상을 수상한 이후 이를 이용한 임상시험이 많이 진행되고 있다. 일본 이화학 연구소 등(2014)에서는 유도만능줄기세포로 노인성 황반변성 환자를 대상으로 연구를 실시하였으며, 2018년에는 파킨슨병 임상시험을 환자의 것이 아닌 건강한 타인의 유도만능줄기세포를 활용하여 신경세포로 분화시킨 뒤 환자의 뇌에 이식하는 연구를 시작하였다.

일본 교토대의 기쿠치 다카유키 교수(신경외과 전문의)와 타카하시 준 교수 연구팀은 iPS세포를 이용해 240만 개의 도파민을 분비하는 신경세포의 전구세포를 만들어 세계 최초로 50대 파킨슨병 환자의 뇌 12개 부위에 이식했다. 합병증 등 부작용이 나타나지 않으면 또 다른 240만 개의 도파민 전구세포를 환자의 뇌에 이식하게 된다.

타카하시 박사의 연구팀은 건강한 사람과 파킨슨병 환자에게서 유래하는 iPS 세포를 도파민 생성 뉴런으로 분화시켰다. 그런 다음, 이 세포들을 파킨슨병 유사질환을 앓는 마카크 원숭이들에게 이식했는데, 원숭이의 뇌에 이식된 뇌세포들은 2년 이상 생존하며, 원숭이의 뇌세포들과 시냅스를 형성했다. 또한 이식된 세포들이 종양을 형성하지 않았다는 것을 확인함으로써 환자를 대상으로 임상을 실시하게 되었다.

또한, 2019년 일본 후생성은 척수손상 치료를 위한 다른 사람유래 유도만능줄기세포 임상시험을 세계 최초로 허가 (Nature, News, “Reprogrammed” stem cells to treat spinal-cord injuries for the first time, 2019.2.22. ) 하였다.

 

한국, 아직 비임상 단계에 머물러

2000년 초반 논문조작 사건 이후 우리의 줄기세포 연구는 많이 위축되었지만, 안트로젠(뉴스펌, 2018.10)과 코아스템(이투데이. 2018.8)이 개발한 줄기세포 치료제가 미국 FDA로부터 희귀 의약품으로 지정되는 등, 최근에는 다양한 질병에 대한 연구가 활발해지고 있다.

에스바이오메딕스(조명수 박사)는 2018년 보건의료기술 연구개발사업 신규과제로 파킨슨병 세포치료제를 연구 개발중이다. 1단계로는 3년 동안 비임상시험 등을 수행해 임상시험을 승인받고 2단계로 2년 동안 초기 임상시험을 진행할 예정이다. 연세대학교 김동욱 교수로부터 파킨슨병 세포치료제 생산기술을 이전받아 품목 허가 및 글로벌 사업화를 목표로 세포치료제를 개발 중에 있다. GMP시설에서 생산된 세포치료제의 안전성을 동물에서 확인한 후 임상시험을 진행할 계획이다

2003년 설립된 에스바이오메딕스는 자체 GMP(Good Manufacturing Practice·의약품 제조 기준) 생산 시설을 기반으로 성체·배아줄기 세포, 면역 세포, 3D 세포 치료제 등을 개발하고 있으며, 코스닥 상장을 추진중이다.

파킨슨병 치료를 위한 줄기세포치료제 개발은 여전히 보편적인 유효성을 검증받기 위한 임상이 필요하나 머지 않아 증상을 멈추게 하거나 완전한 치료법이 개발되어지기를 기대해 본다.   



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