[바이오타임즈] 차세대 의약품으로 떠오르는 세포‧유전자 치료제(CGT) 개발에 전 세계가 주목하는 가운데, 국내 제약·바이오 기업도 개발을 가속하고 있다. 100조 원 시장 전망에 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 일부개정안(이하 첨생법)까지 통과되면서 CGT 연구개발에 더욱 탄력이 붙을 것으로 기대된다.

◇ CGT 미충족 의료 수요에 100조↑ 시장 확대 전망

CGT는 환자에게 건강한 인간 세포를 이식해 치료 효과를 내는 ‘세포치료제’와 환자의 유전물질을 수정해 치료 효과를 내는 ‘유전자치료제’, 또는 둘을 조합한 의약품을 말한다.

환자 개인의 면역세포를 기반으로 치료제가 만들어지는 자가유래 방식의 ‘개인 맞춤형 치료제’로, 한 번의 치료로 장기간 효과를 기대할 수 있다.

주로 유전적 질환, 암, 특정 만성 질환 등 기존의 치료 방법으로는 해결하기 어려운 질병을 대상으로 한 치료제가 개발되고 있고, 최근에는 자가면역질환, 근골격계 질환, 심혈관계 질환 등 다양한 분야로 확대되는 추세다.

CGT는 미충족 의료 수요가 높은 질환을 대상으로 근본적인 질병 메커니즘을 제시할 최첨단 의약품으로 떠올랐다. 다만, 대량 생산이 어렵고 제조 비용 또한 만만치 않아 상용화되더라도 초고가 약으로 환자 접근성이 낮다는 점이 한계로 지적됐다. '

하지만 이는 곧 개발 및 제조 기술력만 확보하면 소량 생산으로도 고수익 창출이 가능하다는 의미로도 풀이할 수 있다. 이런 시장 분위기에 CGT 시장 규모는 계속해서 확대할 것으로 관측된다.

국가생명공학정책연구센터는 전 세계 세포·유전자치료제 시장 규모를 2027년 417억 7,000만 달러(56조 원)로 예측했다. 이는 지난해 94억 6,000만 달러(12조 6,800억 원)를 크게 웃도는 수준으로, 연평균 성장률(CAGR)이 44.1%에 달한다. 글로벌 시장조사기관 프리시던스 리서치에 따르면 CGT 시장 규모는 2032년 약 822억 4,000만 달러(110조 원)까지 가파른 성장세가 예고된다.

◇ 글로벌 제약사 CGT 점유율 확대

글로벌 제약사는 이미 CGT 개발을 서둘러 착수했다. 대표적인 CGT 치료제로는 노바티스의 희귀병인 척수성 근육 위축증 치료제인 '졸겐스마'와 키메릭 항원 수용체(CAR)-T세포 암 치료제인 '킴리아', 미국 길리어드사이언스의 '예스카타' 등이 있다.

미국과 유럽 등 바이오 선진국에서는 꾸준히 연구개발을 진행해 유의미한 성과를 지속해 내고 있다.

지난해 미국에서는 동종이형 줄기세포 치료제 오미서지, 당뇨병 세포치료제 '란티드라' 등 세포치료제 2개, 희귀 피부질환용 국소 유전자치료제 비주벡, 듀센 근이영양증 유전자 치료제 엘리비디스, 혈우병 유전자치료제 록타비안, 낫적혈구병 유전자치료제 캐스제비 등 유전자치료제 5개 등 총 7개의 세포‧유전자치료제가 허가받았다. 유럽은 혈우병 B 유전자 치료제 ‘헴제닉스’가 지난해 조건부 허가를 받았다.
 

◇ 국내 CGT 시장 1,200억… 첨생법 통과로 개발 ‘가속’

한국바이오의약품협회의 '바이오의약품 산업 동향 보고서'에 따르면 국내 CGT 시장 규모는 2022년 기준 1,155억 원 규모다. 2021년(839억 원)보다 37.8% 증가한 수치다. 같은 해 국내 바이오의약품 시장 규모는 5조 1,663억 원을 기록했고, CGT는 그 중 약 2.2%를 차지했다.

지씨셀의 항암면역세포치료제 '이뮨셀엘씨'에 이어 '카티스템'(메디포스트), '칼로덤'(테고사이언스), '케라힐'(바이오솔루션), '케라힐-알로'(바이오솔루션), '뉴로나타-알주'(코아스템켐온), '카티라이프'(바이오솔루션), '홀로덤'(테고사이언스), '하티셀그램-에이엠아이'(파미셀), '큐피스템'(안트로젠) 등이 국내 CGT시장을 견인한 대표적인 의약품이다.

아직 전체 바이오의약품 시장에서 차지하는 비중은 미미한 수준이다. 하지만, 현재 진행 중인 임상이 순항하고 있고, CGT 개발에 뛰어드는 기업도 점차 느는 추세다. 특히 첨생법 개정안이 이달 국회 본회의를 통과하면서 더욱 추진력을 얻을 것으로 기대된다.

코오롱생명과학은 미국에서 임상 1‧2a상 단계에 있는 신경병증성 통증 유전자 치료제 ‘KLS-2031’에 대한 연내 최종 연구 결과 보고서 수령을 예상한다. 면역세포치료제 ‘CBT101’을 개발 중인 차바이오텍은 다국적 임상시험을 준비 중이다. 2022년 국내 임상 1상에서 안전성과 내약성을 확인한 바 있다.

알지노믹스는 RNA 치환효소에 기반을 둔 항암 유전자 치료제 ‘RZ-001’를 개발 중이다. 식품의약품안전처와 FDA로부터 임상계획승인을 받아 임상 1‧2a상을 진행 중이다.

그런가 하면, 동아에스티는 지난달 이스라엘 일레븐 테라퓨틱스와 업무협약을 맺고 본격적으로 CGT 시장에 뛰어들었다. 양사는 일레븐 테라퓨틱스가 보유한 ‘테라(TERA)’ 플랫폼 기술을 활용해 섬유증 질환을 타깃으로 RNA 치료제 발굴을 위한 공동연구를 진행할 계획이다.

SK바이오팜과 종근당도 CGT를 차세대 먹거리로 낙점하고, 신약 개발 범주를 확대해 나갈 계획이라고 밝혔다.

한편, 첨생법은 지난 2020년 첨단 재생 의료와 첨단 바이오의약품의 연구개발, 제조, 품질관리, 사용 등을 규정하고 지원하기 위해 제정된 법률이다. 하지만 그간 다른 치료제가 없는 질환이나 희소·난치질환에만 연구 목적으로 사용할 수 있는 등 극치 제한적인 탓에 실효성에 대한 지적이 있었다.

이번 첨생법 개정안은 임상 연구 규제 완화로 중증 희귀난치성 질환뿐 아니라 모든 질환에 임상 연구가 가능해진다. 정식 허가를 받지 않았더라도 임상 연구를 통해 안전성과 유효성이 확인됐다면 첨단재생의료 치료가 허용된다.

[바이오타임즈=김가람 기자] news@biotimes.co.kr

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