[바이오타임즈] 세포치료제 특화 재생의료 전문기업 에스바이오메딕스(304360, 공동대표 김동욱·강세일)의 주가가 상한가를 기록했다.
에스바이오메딕스는 26일 코스닥시장에서 전 거래일보다 29.99%(2,540원) 급등한 1만 1,010원에 장을 마감했다.
이날 에스바이오메딕스의 급등에는 에스바이오메딕스 대표이자 최고기술책임자인 김동욱 박사(연세대 의대 교수 겸임)가 개발한 배아줄기세포 유래 세포치료제를 이용해 세브란스병원이 파킨슨병 환자를 대상으로 뇌 이식 수술에 성공했다는 소식이 반영된 것으로 풀이된다.
세브란스병원은 파킨슨병 환자를 대상으로 배아줄기세포에서 유래한 세포치료제를 뇌에 이식했다고 26일 발표했다.
이번 이식은 식품의약품안전처 승인을 받아 세브란스병원 신경외과(연구책임자 장진우 교수)와 신경과(이필휴 교수)가 협업해 진행했다. 이식한 임상시험용 의약품은 인간 배아줄기세포에서 분화시킨 중뇌 도파민 신경전구세포다.
대상은 파킨슨 진단 5년 이상 지났으며 약물 치료를 받았지만 효과가 떨어지거나 이상운동증 등 부작용을 보인 환자다. 저용량, 고용량 각각 3명을 대상으로 투여 완료했으며, 용량별로 3명씩 추가 선발해 이식술의 안전성과 효과를 지속해서 확인한다는 계획이다.
세포치료제 개발자인 연세대 의대 생리학교실 김동욱 교수는 “이번 수술에 앞서 다양한 비임상 기초 실험과 동물 연구에서 치료제의 우수한 효능과 안전성을 확인했다”고 밝혔다.
파킨슨병은 퇴행성 뇌 질환으로서 중뇌 도파민 신경세포의 사멸로 인해 발생한다. 한 번 손상된 신경세포는 자발적으로 재생되지 않기 때문에 일단 발병이 된 후에는 질환이 계속해서 진행된다. 특히, 치매로 이어질 가능성이 정상인보다 무려 6배 이상 높으며, 사망률도 3배나 높다. 이 병은 세포가 죽어가는 속도가 정상적인 노화 속도에 비해 빠르고, 뇌의 특정 부위가 주로 손상되는 특징이 있다.
레보도파 등의 약물복용 및 뇌심부자극술과 같은 기존 치료 방법은 증상 완화에는 효과적이지만 도파민 신경세포가 지속적으로 사멸하는 것은 막을 수가 없으며, 시간이 지남에 따라 효과가 감소하고 다양한 부작용이 나타나는 한계를 가지고 있다.
파킨슨병 치료제 개발은 질환의 발병 원인이 명확하지 않고, 임상에서의 어려움 등으로 높은 투자 비용 대비 성공 확률은 매우 낮다. 최근 파킨슨 치료제를 개발하고 있던 유수의 기업들도 좋지 않은 결과를 잇달아 발표하고 있다.
하지만, 근본적인 병의 원인을 개선하는 치료제에 대한 미충족 수요가 여전히 높다. 파킨슨병 치료제의 글로벌 시장 규모는 2019년 35억 달러(4조 5,500억 원)에서 2029년 115억 달러(14조 9,500억 원)로 연평균 12.6% 증가할 것으로 예상되며, 미국이 2019년 기준 약 18억 달러(2조 3,400억 원)로 전체 파킨슨병 시장의 51.5%를 차지하고 있다.
이같이 파킨슨병 치료제 개발 시장의 성장성이 매우 높을 것으로 추정되는 가운데, 에스바이오메딕스는 인간 배아줄기세포 유래 중뇌 도파민 신경 전구세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제(A9-DPC)를 개발하고 있다.
세포치료제 A9-DPC는 회사가 보유한 원천기술인 TED 기술(배아줄기세포의 신경 분화 표준화 기술)을 이용해 배아줄기세포를 높은 수율의 신경 전구세포로 분화 유도한 후, 여기에 또 다른 신호 조절 저분자 화합물들을 처리해 파킨슨병 관련 중뇌 부위에 특이적으로 존재하는 도파민 신경 전구세포로 분화 유도한 것이다. 앞서 A9-DPC의 효력과 관련해 인간과 유사한 증상을 나타내는 파킨슨병 원숭이 모델에서 행동 개선을 확인했으며, PET-CT를 통해 이식한 도파민 신경세포가 뇌 내에서 정상적으로 기능함을 입증한 바 있다.
에스바이오메딕스는 파킨슨병 세포치료제 개발의 핵심기술 중 하나인 ‘줄기세포로부터 도파민 신경세포 고수율, 대량 생산 분화 유도 방법’에 대해 국내 특허 등록 후 일본, 호주, 미국, 러시아에 이어 캐나다에서 특허 등록 결정을 받았으며, 현재 유럽을 비롯하여 중국, 홍콩, 인도 등에서도 등록 심사가 진행 중이다.
해당 기술은 배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포로부터 분화의 핵심이 되는 신호 전달 4개를 저분자 화합물만을 사용해 조절함으로써 효과적으로 도파민 신경 전구세포를 높은 수율로 만드는 기술이다. 마커 LMX1A/B+FOXA2+ 기준으로 약 99% 수율을 보인다. 이는 재조합 단백질을 섞어 쓰는 국제 경쟁팀들과 차별화된 고수율 분화 전략이라 할 수 있으며, 이들보다 약 10% 더 높은 분화 수율을 자랑한다. 이를 통해 얻은 중뇌 특이적 도파민 신경세포는 파킨슨병의 발병 원인인 죽어가는 중뇌 도파민 신경 포를 대체할 수 있어 파킨슨병의 근본적인 치료를 가능하게 하는 기술이다.
또한 해당 기술은 3차원 분화 기법을 적용해 중뇌 도파민 세포의 대량 생산이 가능하기 때문에 한 번 분화 시 약 3.18조 개의 도파민 신경 전구세포 생산이 가능하며, 이는 환자 약 50만 명을 치료할 수 있는 양이다. 이는 미국이나 유럽팀과 비교해 약 318~836배 더 대량 생산이 가능한 양이다. 이처럼 에스바이오메딕스는 파킨슨병 세포치료제 개발에 있어 분화 효율 및 대량 생산 측면에서도 국제 경쟁팀들보다 월등한 기술력을 갖추고 있다.
한편 에스바이오메딕스는 질환특이적 세포치료제 개발에 특화된 기업이다.
배아줄기세포를 특정 질환에 맞는 세포로 정확하고 안전하게 분화시키는 국제표준화 배아줄기세포 분화 기술(TED)과 세포의 기능을 강화 및 활성화하여 체내 생착률을 높이는 3차원 기능성 스페로이드 구현 기술(FECS)을 보유하고 있다.
두 가지 혁신적인 원천 플랫폼 기술을 통해 8개의 파이프라인을 가지고 있으며, 그중 파킨슨병, 척수손상, 중증하지허혈, 눈가주름, 큐어스킨(여드름 흉터) 등의 치료제 5개는 임상 단계에 있다.
[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr
