[바이오타임즈] ㈜에스바이오메딕스(304360)는 지난달 미국 보스턴에서 열린 국제줄기세포학회에서 임상용 배아줄기세포로부터 세계 최고 수준의 도파민세포 분화 및 대량 생산 기술, 또한 이를 이용한 파킨슨병 세포치료제의 안전성 및 유효성 결과를 함께 발표했다. 이 발표로 내용의 우수성을 인정받아 2개의 상(Merit Award, Travel Award)을 동시 수상했는데, 이 두 가지 상을 동시에 받은 경우는 극히 소수이며 이례적이라는 설명이다.

이번 발표에서 에스바이오메딕스는 핵심적인 분화 신호 조절에 저분자화합물만을 사용해 세계 최고 수준인 약 99%(마커 LMX1A/B+FOXA2+ 기준)에 달하는 중뇌 도파민 신경 전구세포 분화 수율을 보였다. 이는 미국이나 유럽 팀보다 약 10% 높은 분화 수율이다. 또한 3차원 분화 기법을 도입해 대량 생산이 가능함을 보였고, 이는 미국이나 유럽 팀에 비해 약 318~836배 더 높은 생산량이다. 이러한 세포를 동물모델에 이식 시 안정적으로 뇌 내에 생착되어 탁월하게 기능이 회복됨과 동시에 독성 및 종양형성 등의 안전성 관련 문제는 나타나지 않았음을 보고했다.

한편, 세계 최초로 세포 용량별 효능을 동물에서 검증함으로써 환자에 이식 시 가장 안전하고 유효한 세포 수를 결정하는 데 활용했다.

에스바이오메딕스는 이러한 연구 결과를 바탕으로 식품의약품안전처로부터 파킨슨병 세포치료제 1/2a상 임상시험을 승인받아 이미 연세대학교 세브란스병원에서 파킨슨병 환자를 대상으로 임상시험을 진행 중이다. 현재 총 12명의 계획된 환자 중 저용량군 3명에 대한 세포치료제 투여를 완료했으며, 3개월 추적관찰 후 용량 제한 독성이 나타나지 않으면 고용량군 3명 및 추가 6명에 대한 투여를 진행하여 안전성 및 탐색적 유효성을 추적 관찰한다.

이번 국제줄기세포학회의 메인 스폰서인 ㈜블루락 세라퓨틱스(Bluerock Therapeutics) 역시 유사한 개념의 배아줄기세포 유래 파킨슨병 세포치료제 임상을 진행 중이며, 최근 임상 1상 시험을 통해 긍정적인 안전성 결과를 보고한 바 있다.

에스바이오메딕스 최고기술책임자인 김동욱 박사(연세대 의대 교수 겸임)는 “당사의 파킨슨병 세포치료제가 국제줄기세포학회에서 우수성을 인정받아 2개의 상을 동시 수상했고, 도파민 세포 분화 수율, 대량 생산 및 동물실험 결과에서 경쟁 팀인 미국이나 유럽 팀보다 우수한 결과를 보인 만큼, 임상시험을 통해 안전성뿐 아니라 효능 면에서도 국제적 경쟁력이 있음을 증명할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.

[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr

정민구 기자 다른기사 보기