[바이오타임즈] GC녹십자(대표 허은철)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실 내 직접 투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)’을 받았다고 19일 밝혔다.해당 치료제는 작년 1월 미국 FDA로부터도 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있으며, 이

[바이오타임즈] 바이오마커(생체표지자) 기반 혁신 신약 개발기업 메드팩토(대표 김성진)는 골육종 환자 치료 대상 백토서팁 단독요법이 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Medicinal Product Designation, OMPD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다.앞서 백토서팁은 2021년 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 치료에서 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 또한 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD), 신속 심사제도

[바이오타임즈] 바이오마커(생체표지자) 기반 혁신 신약 개발 기업 메드팩토(대표 김성진)는 미국과 한국에서 진행 중인 골육종 대상 백토서팁 단독요법 임상 1/2상의 첫 환자 투약을 완료했다고 3일 밝혔다.메드팩토는 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 임상시험계획(IND)을 승인받았고, 올해 2월 한국 식품의약품안전처로부터도 IND를 승인받았다.또한, 메드팩토의 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Diseas

[바이오타임즈] 메드팩토(대표 김성진)는 지난 15일 한국 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 16일 밝혔다.이번 임상은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 앓는 14세 이상 청소년 및 성인 자 54명을 대상으로 한 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상이다.메드팩토는 임상에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인하고 중간 분석 결과에 따라 더 큰 환자군을 대상으로 안전성과 효능을 평가할 계획이다.메드팩토는 지난해 8

[바이오타임즈] GC녹십자(대표 허은철)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 FDA로부터 ‘희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)’을 받았다고 18일 밝혔다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환으로, 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사

[바이오타임즈] 메드팩토(대표 김성진)는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)의 신속 심사제도(Fast Track Designation, 패스트트랙) 개발 품목으로 지정됐다고 17일 밝혔다.패스트트랙 지정은 중증질환 치료제 등 중요 분야 신약을 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 신약 개발 촉진 절차 중 하나다. 해당 의약품은 ▲기존 치료법이 없는 질병의 치료 또는 예방을 목적으로 하는 신약 ▲기존 치료법이 있을 경우, 기존 치료법들과 비교하여 개선점을 입증하는 의약품 등이다.패스트트랙

[바이오타임즈] 바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토(대표 김성진)는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)으로 지정됐다고 15일 밝혔다.회사는 지난해 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 데 이어 이번에 RPDD로 지정됨에 따라 향후 골육종 치료제로써의 백토서팁 개발에 더욱 속도를 낼 전망이다.FDA는 18세 이하 어린이와 20만 명 미만의 사람들에게 주로 영향을 끼치는 심각하고