기사 (5건) 리스트형 웹진형 타일형 GC녹십자, 산필리포증후군 A형 치료제 FDA 희귀소아질환의약품 지정 GC녹십자, 산필리포증후군 A형 치료제 FDA 희귀소아질환의약품 지정 [바이오타임즈] GC녹십자(대표 허은철)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 FDA로부터 ‘희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)’을 받았다고 18일 밝혔다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환으로, 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사 기업 | 정민아 기자 | 2023-01-18 09:54 메드팩토, 골육종 치료제 FDA ‘패스트트랙’ 지정 메드팩토, 골육종 치료제 FDA ‘패스트트랙’ 지정 [바이오타임즈] 메드팩토(대표 김성진)는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)의 신속 심사제도(Fast Track Designation, 패스트트랙) 개발 품목으로 지정됐다고 17일 밝혔다.패스트트랙 지정은 중증질환 치료제 등 중요 분야 신약을 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 신약 개발 촉진 절차 중 하나다. 해당 의약품은 ▲기존 치료법이 없는 질병의 치료 또는 예방을 목적으로 하는 신약 ▲기존 치료법이 있을 경우, 기존 치료법들과 비교하여 개선점을 입증하는 의약품 등이다.패스트트랙 기업 | 정민아 기자 | 2023-01-17 10:03 메드팩토, 골육종 치료제 FDA ‘희귀소아질환의약품’ 지정 메드팩토, 골육종 치료제 FDA ‘희귀소아질환의약품’ 지정 [바이오타임즈] 바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토(대표 김성진)는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)으로 지정됐다고 15일 밝혔다.회사는 지난해 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 데 이어 이번에 RPDD로 지정됨에 따라 향후 골육종 치료제로써의 백토서팁 개발에 더욱 속도를 낼 전망이다.FDA는 18세 이하 어린이와 20만 명 미만의 사람들에게 주로 영향을 끼치는 심각하고 기업 | 정민아 기자 | 2022-09-15 10:30 엔지켐생명과학, 급성방사선증후군 치료제 美에서 라이선싱 본격 추진 엔지켐생명과학, 급성방사선증후군 치료제 美에서 라이선싱 본격 추진 [바이오타임즈] 엔지켐생명과학(대표이사 손기영, 183490)은 신약개발 물질 EC-18을 이용한 급성방사선증후군(ARS) 치료제의 개발 가속화와 글로벌 라이선싱을 추진한다고 22일 밝혔다.엔지켐생명과학은 같은 달 9일 미국 특허청으로부터 EC-18을 이용한 급성방사선증후군(ARS) 치료제의 특허 등록을 허여받았으며, 미국 시장에서의 지적재산권 확보를 바탕으로 본격적인 글로벌 라이선싱에 나선다는 계획이다.인체가 핵 공격 또는 원자력발전소 붕괴 등으로 치사량의 방사선에 노출되면 급성방사선증후군(ARS)이 발생하여 조혈계, 소화기, 중 기업 | 김수진 기자 | 2022-02-22 11:15 희귀난치성질환, 치료제 개발 어디까지 왔나? 희귀난치성질환, 치료제 개발 어디까지 왔나? SK바이오팜의 기업공개(IPO)로 희귀난치성질환의 신약 개발에 대한 관심이 다시 높아지고있다. 희귀난치성질환은 치료가 어려운 질병들을 통틀어서 이르는 말이다. 희귀질환관리법에서는 희귀질환을 유병(有病)인구가 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 보건복지부령으로 정한 절차와 기준에 따라 정한 질환이라고 정의하고 있다.희귀난치성질환은 완전한 치료가 되지 않아 평생 투병을 하게 되며, 대부분은 복합적인 증상을 동반하므로 치료비 부담도 높을 수 밖에 없다. 현재 세계적으로 희귀질환 중 치료제가 개발된 질환은 10 Bio News | 최국림 기자 | 2020-07-29 17:29 처음처음1끝끝