희귀난치성질환, 치료제 개발 어디까지 왔나?
희귀난치성질환, 치료제 개발 어디까지 왔나?
  • 최국림 기자
  • 승인 2020.07.29 17:29
  • 댓글 0
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희귀질환치료제, 10%에 불과
국내바이오업체, 활발한 연구 개발

 

SK바이오팜의 기업공개(IPO)로 희귀난치성질환의 신약 개발에 대한 관심이 다시 높아지고있다. 희귀난치성질환은 치료가 어려운 질병들을 통틀어서 이르는 말이다. 희귀질환관리법에서는 희귀질환을 유병(有病)인구가 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 보건복지부령으로 정한 절차와 기준에 따라 정한 질환이라고 정의하고 있다.

희귀난치성질환은 완전한 치료가 되지 않아 평생 투병을 하게 되며, 대부분은 복합적인 증상을 동반하므로 치료비 부담도 높을 수 밖에 없다. 현재 세계적으로 희귀질환 중 치료제가 개발된 질환은 10%도 안 된다. 확실한 치료법이 개발된 질환은 20여 개에 불과하다.

출처: 게티이미지뱅크
출처: 게티이미지뱅크

세노바메이트, FDA 승인

SK바이오팜(대표 조정우)이 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 세노바메이트(Cenobamate, 제품명 엑스코프리)는 뇌전증으로 치료받는 환자 가운데 기존 치료제로 효과를 보지 못하는 난치성 환자들을 대상으로 개발됐다. 뇌전증은 뇌 신경세포가 일시적 이상을 일으켜 과도한 흥분 상태를 유발함으로써 발작이 반복적으로 나타나는 질환이다. 국내 기업이 기술 수출을 하지 않고 독자 개발한 신약이 글로벌 시장에서 판매되는 것은 처음이다.

또한, 세노바메이트의 유럽 지역 개발 및 상업화 권리를 아벨 테라퓨틱스에 기술 수출했으며, 아벨은 유럽의약청(EMA)에 세노바메이트를 성인 대상 부분 발작 치료의 부가 요법으로 허가 신청하였고, EMA의 심사가 진행 중이다.

시판중인 세노바메이트는 뇌전증의 부분발작에 대한 치료제이며, 일차성 전신 강직 간대 발작 적응증에 대한 파이프라인은 현재 임상 3상 단계에 있다.

 

OKN-007, 희귀소아질환(RPD) 지정

지트리비앤티(대표 양원석)는 'OKN-007' 경구제 개발에 성공했다고 4월 밝혔다. 'OKN-007'은 자회사 오블라토(Oblato)에서 교모세포종(GBM) 치료 주사제로 개발 중인 약물이다. 주사제에 이어 경구제 제형 추가로 'OKN-007'은 타 고형암 치료제와 병용 확대 등 활용 범위가 넓어지게 됐다.

한편, 최근 FDA로부터 교모세포종(GBM) 치료제 임상 2상을 승인받았으며, 방식은 OKN-007 주사제와 경구형 테모졸로마이드(TMZ) 병용 투여다.

미국 자회사인 오블라토가 교모세포종 (glioblastoma multiforme) 치료제로 개발 중인 OKN-007을 이용하여 새로운 적응증인 산재적 내재성 뇌교종 (DIPG, Diffuse Intrinsic Pontine Glioma) 환자를 대상으로 한 임상 2상을 준비 중이며 미 식품의약국(FDA)로부터 희귀소아질환(RPD) 지정을 받았다고 28일 밝혔다.

산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희귀소아암이다. 보통 5~10세 사이의 어린아이에게서 발병해 균형감각 이상과 두통을 초기 증상으로 한다. 병세가 진행될수록 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지며 시력을 잃는 질환이다. 환자의 90%가 진단 후 24개월 이내에 사망하고 5년 이상 생존 확률이 1%에 불과하다. 아직까지 적절한 치료법이 없어 해당 치료제에 대한 의료적 미 충족 수요가 매우 높은 상황이다.

희귀소아질환지정 제도는 승인된 치료제가 없는 소아희귀질환에 대해 미국 FDA가 마련한 지원책이다. 희귀소아질환 치료제로 지정된 의약품이 시판허가를 받으면, 신약허가 심사 기간을 6개월로 단축하는 우선심사권(PRV)을 준다.

 

하이루킨-7, 중국 식약처 임상 2상 승인

제넥신(대표 성영철)은 혁신 면역항암제로 개발중인 하이루킨-7(GX-I7)이 교모세포종 적응증으로 중국 식약처(NMPA)로부터 임상 2상 승인을 획득했다고 지난 5월 밝혔다. 이번 중국 임상 2상시험은 제넥신으로부터 하이루킨-7의 중국 권리를 취득한 미국 나스닥상장사인 아이맵(I-Mab, NASDAQ: IMAB)과 공동연구로 진행된다.

교모세포종(GBM)은 성장속도 및 전이속도가 빠른 악성 뇌종양으로 치료가 매우 어렵고 타 암과 비교시 생존율도 현저히 낮은 암이다. 특히 표준치료요법으로 수술에 이어 화학방사선치료가 진행되는데, 대부분의 교모세포종 환자들은 항암치료 중 T 세포 결핍증(림포페니아)에 빠지게 되며, 이러한 T 세포결핍 환자들은 치료 후 생존 기간이 정상 수치의 T 세포를 유지하는 환자들보다 상당히 짧다.

하이루킨-7은 뇌종양 환자에서 T 세포 수치를 정상화시킴으로서, 보조 항암화학요법제와의 병용시 강력한 치료 시너지를 발휘하여, 치료가 어려운 교모세포종 환자들의 생존기간을 늘릴 수 있게 하는 혁신적인 대안이 될 수 있을 것으로 기대된다.

이처럼 많은 국내 바이오기업들이 글로벌 수준에서 희귀성난치병 치료제 개발을 위해 노력하고 있으니 머지 않아 성공적 결실을 맺을 것을 기대해 본다.



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