[바이오타임즈] 혁신신약개발기업 크리스탈지노믹스는 '아이발티노스타트'가 급성골수성백혈병(AML) 적응증으로 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 11일 밝혔다.
아이발티노스타트는 후성유전체학 표적 단백질인 HDAC(Histone Deacetylase) 기능을 저해하는 계열 내 최고(Best-in-class) 분자표적 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등 장점을 가진 혁신 신약후보다.
이번 FDA 희귀의약품 지정으로 향후 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등을 제공받게 된다.
급성골수성백혈병은 혈액암의 일종으로, 골수에서 발생해 혈액 및 골수 내에서 비정상적으로 백혈구 수치가 빠르게 증가하는 양상을 보인다.
크리스탈지노믹스는 표적항암치료제 아이발티노스타트를 활용해 단독 또는 병용치료 요법을 통해 적용되는 암 종류를 넓히고 치료적 활용도를 높이려는 다양한 임상개발 계획을 세워 추진하고 있다.
우선 췌장암 환자를 대상으로 미국 임상시험을 진행하며, 차례로 간암 환자를 대상으로 아이발티노스타트와 면역관문억제제와의 병용 투여요법으로 임상 1/2상시험을 진행할 예정이다. 이미 미국 FDA로부터 췌장암과 간암에 대하여 희귀의약품 지정을 받았다.
크리스탈지노믹스 관계자는 “아이발티노스타트를 다양한 암종에 적용되는 계열 내 최고 신약(Best-in-class)으로 미국 중심으로 개발하겠다”고 말했다.
[바이오타임즈=강철현 기자] kch@biotimes.co.kr
