AAV 기반 유전자 치료제 ‘NFS-01’의 임상 가속화 및 대규모 상업생산 위한 기틀 마련
[바이오타임즈] 진원생명과학은 핵산 기반 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업인 자회사 VGXI가 중국 Neurophth社(Neurophth Therapeutics, Inc)가 개발 중인 아데노 관련 바이러스(adeno-associated virus, AAV) 기반 안과 질환 유전자 치료제 후보물질 ‘NFS-01(NR082, rAAV-ND4)’의 제조 원료로 사용되는 플라스미드 DNA의 시험 생산(엔지니어링 런, Engineering Run)을 성공적으로 완료했다고 15일 밝혔다
중국 Neurophth社의 핵심 제품 ‘NFS-01’은 미트콘드리아 DNA의 G11778A 점돌연변이로 인한 NADH 탈수소효소 소단위 4(NADH-dehydrogenase subunit 4, ND4) 유전자 이상으로 발생하는 레베르 유전성 시신경병증(Leber's hereditary optic neuropathy, LHON) 치료제로, 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)과 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 중국 최초의 자체 개발 AAV 기반 유전자 치료제이다.
또한, ‘NFS-01’은 2021년 3월 중국 국가의약품감독관리국(National Medical Products Administration, NMPA)과 2022년 1월 미 FDA로부터 각각 임상시험계획(IND)을 승인을 받았다. 2022년 7월 중국에서 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD)을 받은 ‘NFS-01’는 올해 2월 중국 임상 3상 환자 등록을 완료했고, 최근 중국의 1/2상 임상시험에 대한 긍정적인 데이터를 발표했으며, 미국에서 진행되는 ‘NFS-01’의 글로벌 임상 1/2상의 첫 환자 투약을 마쳤다.
중국 우한과 미국 캘리포니아주 샌디에이고에 위치한 Neurophth社는 ‘NFS-01’의 지속적인 임상 시료 생산 및 미국 기반 의약품 제조 확대를 위한 파트너로 VGXI를 선정해 지난 2020년부터 긴밀히 협력해왔으며, VGXI는 기술력을 바탕으로 ‘NFS-01’의 필수적인 세 가지 플라스미드 DNA의 생산을 담당하는 중추적인 역할을 수행한다. 또한, VGXI는 기술이전(Tech transfer) 단계를 거쳐 철저한 품질관리 감독하에 시험생산을 성공적으로 마쳤으며, 우수 의약품 제조·관리 기준(Good Manufacturing Practice, GMP)에 따른 마스터세포은행(Master Cell Bank, MCB) 제작 및 대규모 플라스미드 DNA 생산을 위한 원활한 준비를 완료했다.
박영근 진원생명과학 대표이사는 "Neurophth社와의 신뢰를 기반으로 한 협업을 통해 성공적인 시험생산을 완료함으로써 우리 회사의 플라스미드 DNA 생산기술의 우수성을 확인했고, AAV 기반 유전자 치료제 ‘NFS-01’의 임상 가속화 및 대규모 상업생산을 위한 기틀을 마련하여 매우 기쁘다”고 말했다. 또한 “현재 레베르 유전성 시신경병증(LHON)에 대해 승인된 효과적인 치료법이 없는 실정에서, Neurophth社와 지속적인 파트너십을 통해 전 세계 환자들에게 혁신적인 안과질환 유전자 치료제를 제공할 수 있도록 ‘NFS-01’의 상업적 승인을 지원하는데 최선을 다할 것”이라고 강조했다.
보스 칼람파나이(Bose Kalampanayil) Neurophth社 최고기술책임자(CTO)는 “VGXI의 우수한 최첨단 플라스미드 DNA 플랫폼 기술에 감사의 마음을 전한다”고 밝히며, “우리 회사의 신약 개발을 위한 임상시험은 순조롭게 진행되고 있으며, 의학적 미충족 수요가 높은 희귀 안과질환 치료제의 성공적인 개발을 통한 전 세계 난치성 환자의 삶의 질 향상을 위해 VGXI와 지속적인 협력을 기대한다”고 말했다.
[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr
