‘록타비안’, 최초 A형 혈우병 완치제 등극 목전
사상 첫번째 레트 증후군 치료제 탄생 기대감 고조
제약·바이오 신약 시장은 글로벌 경기 둔화에도 불구하고 괄목한 만한 성장세를 보이고 있다. 올해만 해도 알츠하이머 치료제 ‘레켐비’, 당뇨 및 비만 치료제 '마운자로’ 등의 새로운 신약이 탄생했다. 최근 우리 정부도 연 매출 1조 원이 넘는 블록버스타 신약 개발 계획을 밝힌 가운데, 2개 이상의 국산 블록버스터 신약이 5년 내 탄생할 것으로 기대되고 있다. 바이오헬스 분야의 세계 시장 규모는 약 2,600조 원에 달한다. 성장 잠재력이 그만큼 크다는 의미다. 글로벌 시장이 주목하는 신약과 더불어 국내 현황을 살펴봤다.(편집자 주)
◇ ‘레켐비’ 이은 알츠하이머 신약 ‘도나네맙’, 연내 승인 여부 주목
[바이오타임즈] 알츠하이머에 대한 근본적인 치료제 ‘레켐비’(Lequembi)의 등장은 연초부터 제약·바이오 업계를 들썩이게 했다.
미국 FDA는 지난 1월 치매 신약 레켐비를 승인했다. FDA의 알츠하이머 치료제 허가는 지난 2021년 ‘아두헬름(성분명 아두카누맙) 이후 두 번째다.
FDA는 레켐비에 대해 “알츠하이머의 증상만을 치료하는 것이 아니라 알츠하이머의 근본적인 질병 기전을 타깃으로 영향을 미치는 최신 치료법”이라고 평가했다.
레켐비는 일본 에자이와 미국 바이오젠이 공동 개발한 것으로, 알츠하이머 주요 지표 중 하나인 아밀로이드라는 끈끈한 뇌단백질을 제거하는 방식으로 작동한다.
알츠하이머의 증상을 치료할 뿐만 아니라 질환이 발달하는 과정을 근본적으로 치료해 인지력 저하를 늦추는 효과를 인정받았다는 점에서 전 세계의 시선이 집중됐다. 무엇보다 알츠하이머 신약이 아직까지 상용화에 성공한 약물이 없다는 점에서 의미가 크다.
레켐비로 인해 본격적으로 치매 치료시장이 열릴 것이란 기대감이 커지는 가운데, 또 다른 알츠하이머 신약 ‘도나네맙’에도 업계의 관심이 커지고 있다.
일라이릴리는 도나네맙으로 FDA의 신속승인 절차를 밟고 있다. 도나네맙은 레켐비와 마찬가지로 베타 아밀로이드 단백질을 표적하는 약물이다. 지난해 11월 미국에서 FDA 허가를 받아 임상 3상을 진행 중이다.
다만 지난 1월 도나네맙에 대한 FDA 가속승인이 거절돼, 보완요구서가 전달된 상황이라고 알려졌다. FDA는 현재 도나네맙의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)의 접수 및 가속 심사 지정 여부를 검토 중이다.
◇ ‘록타비안’, 최초 A형 혈우병 완치제 등극 기대
A형 혈우병을 근본적으로 치료할 수 있는 미국 바이오마린(BioMain)의 유전자 치료제 ‘록타비안’(Roctavian)도 주목해야 할 신약 중 하나다.
록타비안은 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 통해 재조합된 VIII 인자(8인자)를 1회 투약해 간의 내피세포로 전달, 결핍된 VIII 인자를 생성하도록 설계된 유전자 치료제다.
중증 A형 혈우병 환자 134명을 대상으로 실시한 다국적 임상 3상 시험(시험명: GENer8-1) 결과, 록타비안 투여군은 연간 평균 출혈률이 84%까지 감소했다. 특히 VIII 인자 혈장제제의 연간 수혈률은 99%까지 줄였다. 사실상 완치제라고 할 수 있다.
바이오마린에 따르면 록타비안은 오는 3월 31일까지 FDA의 승인 여부를 기다리고 있다. 승인이 확정되면 미국 최초의 A형 혈우병 완치제가 된다.
◇ 전 세계 최초 레트 증후군 치료제 타이틀 노리는 ‘트로핀타이드’
전 세계 최초 레트 증후군 치료제 타이틀을 거머쥘 수 있는 ‘트로핀타이드’(Trofinetide)은 현재 FDA의 승인 결정을 앞두고 있다. FDA 승인 시 레트 증후군에 대한 제1호 치료제 타이틀을 거머쥐게 된다.
레트 증후군은 X염색체 연관성 우성 질환으로 거의 여자 어린이에게 발병하는 질환이다. 1세 이후 점진적으로 언어와 운동 발달이 멈추거나 퇴행을 보이는 것이 특징이다. 현재까지 효능이 인정된 치료제나 예방을 위한 치료법이 없다.
트로핀타이드는 미국 아카디아 파마슈티컬스(Acadia Pharmaceuticals)가 개발 중인 인슐린 유사 성장인자-1(IGF-1)의 아미노기 말단 트리펩타이드 합성 유사체의 일종이다. 신경 염증을 줄이고 시냅스 기능을 지원해 레트 증후군의 증상을 치료하도록 설계됐다.
FDA는 지난해 9월, 트로피네타이드의 신약 허가 신청(NDA)을 접수하고 이를 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정했다. 심사 기간은 오늘 3월 12일까지다.
◇ 당뇨 치료제 ‘마운자로’, 비만 치료제로의 행보도 주목돼
여기에 일라이릴리의 제2형 당뇨병 및 비만 치료제인 ‘마운자로(Mounjaro)’의 잠재력 또한 향후 의약품 시장에 변수로 작용할 것으로 보인다.
마운자로는 음식을 먹고 혈당이 높아지면 분비되는 ‘GLP-1'와 ‘GIP’라는 호르몬 수용체를 활성화시킨다. 인슐린 분비를 촉진시켜 당뇨병을 치료하는 방식이다.
동시에 뇌의 포만중추를 자극해 식욕을 낮추고 칼로리 소비를 촉진시켜 살도 빼준다. 일주일에 한 번 맞는 피하주사제 형태다.
지난해 5월 미국 식품의약국(FDA)에서 제2형 당뇨치료제로 허가를 받은 데 이어 올 연말 또는 내년 초 비만 치료제로도 승인을 받을 것으로 예상된다.
[바이오타임즈=김가람 기자] news@biotimes.co.kr
https://www.edaily.co.kr/news/read?newsId=01079126632489312&mediaCodeNo=257&OutLnkChk=Y