[바이오타임즈] AI 기반 혁신 신약 개발 전문 기업 파로스아이바이오(Pharos iBio, 대표 윤정혁)는 급성 골수성 백혈병 치료물질 ‘PHI-101’ 임상 1상 데이터를 미국 혈액암학회(American Society of Hematology, ASH)에서 공개했다고 13일 밝혔다.

파로스아이바이오는 10일 오후 5시 30분(현지 시각)에 열린 이번 학회의 ‘급성 골수성 백혈병: 이식 및 세포 면역 요법을 제외한 연구 치료법’ 세션에서 PHI-101의 안전성과 효능 등 임상 1상 데이터를 포스터로 발표했다.

PHI-101은 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이에 작용하는 표적항암제다. 재발·불응성 급성 골수성 백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 환자 약 25~30%에게서 발견되는 FLT3 돌연변이에 작용한다.

이번 임상은 10명의 재발·불응성 AML 환자에게 28일 주기로 용량에 따라 약물을 투여하는 방식으로 진행해 약동학적, 약력학적 특성과 안전성을 평가했다. 임상 참가 환자 중 7명은 이전에 3번 이상 항암치료를 받은 적이 있고, 그중 4명은 길터리티닙(Gilteritinib), 퀴자티닙(Quizartinib) 또는 HM43239 등 다른 FLT3 억제제로 호전되지 않았거나 재발한 환자다.

임상 결과 PHI-101은 다른 약물 치료에 실패하는 등 재발 및 불응성 환자에게 효과적인 차세대 FLT3 치료제로 확인됐다. 이 물질은 투여 기간 낮은 내성 발현율과 함께 안전성 프로파일을 입증했으며, 급성골수성백혈병 유발 인자를 유의미하게 줄인 것으로 나타났다.

더불어 PHI-101은 임상 1a 진행 과정에서 DLT(용량 제한 독성, Dose Limiting Toxicity)가 관찰되지 않았다. 1주기 투여 후 골수 악성 세포는 평균 70% 감소했다. PIA(혈장 억제 분석, Plasma Inhibitory Assay) 결과, 전체 시료 중 72%에서 급성 골수성 백혈병을 유발하는 FLT3의 활성이 85% 이상 감소했다. FLT3-N676K, FLT3-D835 등 FLT3-TKD 돌연변이 VAF(대립유전자 빈도, Variant Allele Frequency)는 평균 53% 감소했다.

PHI-101은 2019년 국내 특허 등록과 미국 FDA 희귀 의약품 지정 승인을 마쳤고, 다국적 임상 임상 1b상을 진행하고 있다. PHI-101은 AI 플랫폼을 통해 도출된 물질이 임상시험에 진입한 국내 최초 사례다.

회사는 2023년 상반기까지 시험을 완료하고 임상 2상은 미국 존스홉킨스 병원 등 미국, 호주, 한국에서 진행할 예정이다. 임상 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인을 받아 2025년에 조기 상용화하는 것이 목표다.

파로스아이바이오 한혜정 최고개발책임자(CDO)는 “급성 골수성 백혈병은 희귀질환이지만 예후가 좋지 않고, 인구 노령화로 국내 환자는 늘어나는 데에 반해 국산 치료제가 전무한 상황”이라며 “PHI-101의 성공적인 임상과 빠른 조기 상용화를 통해 희귀질환 환자의 삶의 질을 개선하는 데 기여할 것”이라고 밝혔다.

[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr

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