[바이오타임즈] 줄기세포치료제 개발기업 코아스템(166480)의 주가가 강세다.
코아스템은 11일 낮 2시 55분 현재 코스닥시장에서 전 거래일보다 29.88%(2,680원) 오른 1만 1,650원에 거래되고 있다.
이날 한 언론에 따르면 코아스템은 최근 제주도에서 열린 세계조직공학·재생의학회 아시아 태평양 대회(TERMIS-AP 2022)에서 근위축성측삭경화증(루게릭병) 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 시판 후 조사(PMS) 분석 결과를 발표했다.
해당 치료제는 2014년 식품의약품안전처로부터 조건부 승인을 받은 희귀 난치성 질환인 루게릭병의 줄기세포치료제다.
코아스템은 2014년 이후 약 7년 6개월 동안 국내에서 뉴로나타-알주를 투여받은 환자들을 대상으로 PMS 데이터를 관찰했다. 뉴로나타-알주를 투여한 PMS 환자군과 위약대조군을 대상으로 전체 생존 기간 중앙값(mOS)을 분석했으며, 위약대조군 데이터는 앞서 세계에서 이뤄진 23개 임상시험의 데이터(PRO-ACT)를 활용했다.
이들의 전체 생존 기간 중앙값 분석 결과, 대조군의 중앙값은 720일로 나타났다. PMS 환자군에선 현재까지 절반 이상이 생존해 있어 아직 중앙값을 확인하지 못했다. 하지만 현재의 상황을 감안하면 PMS 환자군의 전체 생존 기간 중앙값은 대조군보다 길 것으로 예상했다.
코아스템 관계자는 “현재 진행 중인 뉴로나타-알주의 3상은 중간결과를 발표하지 않는 것으로 설계돼, 이번에 발표한 결과가 향후 3상 최종 결과를 가늠할 수 있는 중요한 지표가 될 것”이라며 “이번 결과를 바탕으로 3상 결과를 긍정적으로 예상하고 있다”고 말했다.
근위축성측삭경화증, 즉 루게릭병은 운동신경 세포만 선택적으로 사멸하는 질환이다. 이 병은 대뇌 겉질(피질)의 위 운동신경 세포(Upper Motor Neuron, 상위운동신경세포)와 뇌줄기(뇌간) 및 척수의 아래 운동신경 세포(Lower Motor Neuron) 모두가 점차 파괴되는 특징을 보여, 의지에 따라 움직이는 근육인 수의근을 조절하는 신경세포가 소멸해 얼굴, 호흡근 등 전신 근력 저하와 근위축이 진행적으로 일어난다.
글로벌 시장 조사 기관 리서치앤드마켓 보고서에 따르면 루게릭병 치료제 시장은 매년 13.9% 증가해 2029년에는 1조 3,500억 원으로 늘어날 전망이다. 미국에서 매년 약 5,000명이 ALS 진단을 받고 현재 약 2만 명의 환자가 있는 것으로 추정되며, 우리나라에는 약 3,000명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.
아밀릭스 파마슈티컬스의 루게릭병 치료제 렐리브리오(Relyvrio, 성분명 페닐부틸산나트륨 및 타우루르소디올)가 지난달 29일(현지 시각) 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으며, 루게릭병 치료제 개발 기업들에 관심이 모아지고 있다.
지금까지 ALS의 치료제로 FDA의 승인을 받은 약은 프랑스 사노피(Sanofi)의 리루텍(Rilutek, 성분명: 릴루졸·riluzole)과 일본 미쓰비시다나베 파마(Mitsubishi Tanabe Pharma)의 라디컷(Radicut, 성분명: 에다라본·edaravone) 등이 있다.
두 약품 모두 병의 진행 속도를 늦출 뿐 치료 효과는 미미하다. 통계적으로 2년간 리루텍을 복용하면 생존 기간이 3개월가량 연장되는 것으로 알려져 있다. 또한, 화학 합성의약품으로 장기 복용 시 독성반응이 일어날 수 있다는 우려도 있다.
코아스템은 골수 유래 중간엽줄기세포 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 임상 3상을 미국과 한국에서 진행 중이다. 회사는 2014년 희귀 난치성 질환인 루게릭병의 줄기세포 치료제인 뉴로나타-알주 개발에 성공하면서 세계에서 다섯 번째로 줄기세포 치료제를 상용화했다. 코아스템은 최근 혁신형 제약기업 재인증 승인으로 코스닥 관리지정 종목 우려를 해소할 수 있게 된 만큼 루게릭병 임상 3상에 더욱 전력을 다하겠다는 입장이다.
아울러 자회사인 비임상 연구 전문기업 켐온의 흡수합병을 통해 코아스템의 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상 성공을 통한 미래 성장성과 자회사 켐온의 안정적인 수익 창출력을 결합해, 현재의 경기 불확실성을 돌파하고 바이오 기업으로서의 매력도를 향상한다는 계획이다.
코아스템은 루게릭병 치료제 외 루푸스, 다계통위축증, 골관절염 등 다양한 질환의 파이프라인을 보유하고 있으며, 루게릭병 줄기세포치료제 상업화까지 자체적으로 제품 개발 및 상용화에 성공한 레퍼런스를 기반으로 신경계 및 자가면역 희귀 난치성 질환에 대한 치료제 개발에 집중하고 있다.
[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr
