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GC녹십자-美 스페라젠, FDA와 ‘환자 중심 신약개발(EL-PFDD)’ 회의 참여
GC녹십자-美 스페라젠, FDA와 ‘환자 중심 신약개발(EL-PFDD)’ 회의 참여
  • 정민아 기자
  • 승인 2022.08.31 10:54
  • 댓글 0
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국내 제약사가 ‘EL-PFDD’ 회의에 참여한 첫 사례
희귀난치성질환 신약 개발 임상을 위한 가이던스 정립
(사진=GC녹십자)
(사진=GC녹십자)

[바이오타임즈] GC녹십자가 파트너사인 미국 바이오텍 스페라젠(Speragen)과 함께 미국 식품의약국(FDA)이 참석하는 ‘외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발(EL-PFDD, Externally-Led Patient-Focused Drug Development)’ 회의에 공동 후원사로 참여했다고 31일 밝혔다.

양사는 지난해 7월 희귀난치성질환(SSADHD) 치료제 공동 개발 계약을 체결한 바 있다. SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 평균 100만 명당 1명꼴로 만 1세 전후에 발병하는 것으로 알려졌다. 대표적 증상으로 뇌전증 및 운동 능력·지적 발달 지연 등이 나타난다. 현재는 해당 질환의 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있으며, 양사는 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발을 목표로 하고 있다.

EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요 과정 중 하나로, FDA가 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들과 모여 치료제 임상 연구를 위한 유익-위해성 평가 틀을 잡을 수 있도록 논의하는 자리다.

국내 제약사가 ‘EL-PFDD’ 회의에 참여한 것은 이번이 첫 사례로, 이번 회의에는 전 세계 SSADHD 환자들과 그 가족, 의료진, FDA 등 총 113명의 관계자가 참석했다. 이들은 질환 경험에 대한 환자들의 의견을 수렴하고, 어떤 유형의 치료법이 환자들에게 최선의 효과를 줄 수 있는지, 임상에서 사용할 수 있는 효과적인 데이터 도출 방안 등 다양한 주제에 대해 논의했다.

SSADHD 환자협회는 논의된 내용을 바탕으로 올해 말까지 FDA에 환자들의 의견을 종합한 보고서(Voice of the patient report)를 제출할 예정이다. GC녹십자와 스페라젠은 이후 질환에 대한 효소 치료제(Enzyme Replacement Therapy) 개발을 위한 임상 평가 기준(Clinical outcome assessment)을 수립할 계획이다.

앨리스 맥코넬(Alice McConnell) 스페라젠 대표는 “SSADHD 질환을 겪어오면서 얻은 경험을 공유해준 환자와 가족들의 큰 용기에 감사의 인사를 전한다”고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 회의는 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 우리의 목표에 중요한 이정표가 될 것”이라고 전했다.

[바이오타임즈=정민아 기자] news@biotimes.co.kr


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