[바이오타임즈] 단 1회 투여로 완치되어 ‘기적의 항암제’라 불리는 CAR-T 세포 치료제(Chimeric Antigen Receptor T, 키메라 항원 수용체 T 세포 치료제)에 대한 각국의 임상이 활발히 진행되고 있는 가운데, 큐로셀이 개발 중인 CAR-T 치료제가 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다.

21일 식약처는 큐로셀이 림프종 치료제 후보물질인 자가혈액유래 CD19 표적 CAR-T 세포 치료제 ‘안발셀’(제품명: CRC01)에 대해 신청한 치료목적 사용을 허가했다고 밝혔다.

임상 의약품에 대한 치료목적 사용승인은 생명이 위급하지만 적절한 치료 수단이 없는 환자에게 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 승인하는 제도다.

CAR-T 치료제는 환자 본인의 면역세포를 이용한 항암면역세포 치료제로 미국, 유럽 등을 중심으로 개발되고 있는 첨단바이오의약품이다. CAR-T는 기존 항암제로 더 이상 치료가 되지 않는 백혈병, 림프종, 다발성골수종 환자에게 완치 수준의 치료 효과를 보이는 것으로 주목받고 있지만, 개발 과정에서 유전자 조작 등 매우 높은 수준의 기술이 필요하다.

전 세계적으로 노바티스 킴리아, 길리어드 예스카타‧테카르투스, BMS 브레얀지‧아베크마, 얀센 카빅티 등 6종이 승인됐으며, 국내에서는 현재 킴리아만 허가돼있다. 최근에는 중국이 대규모 투자와 공격적인 임상 연구를 진행하며 CAR-T 치료제 분야의 새로운 강국으로 급부상해, 현재 전 세계적으로 진행 중인 500여 건의 CAR-T 임상시험 중 절반 이상이 중국에서 진행되고 있다.

노바티스의 킴리아는 대체 치료제가 없는 말기 혈액암 환자에게 투여되는 항암제로, 환자 본인의 면역세포를 이용한 1인 맞춤형 치료제이자 단 1회 투여로 완치가 가능해 ‘꿈의 항암제’라 불린다. 기존 항암제 위주의 항암 치료에서 정밀하게 원하는 타깃에 원하는 세포로 치료하는 시대로의 도래를 알린 획기적인 신약이다.

킴리아는 지난 4월부터 건강보험 급여 적용으로 국내 환자들에게 새로운 치료 기회가 제공된다는 점에서 기대를 모으고 있다. 하지만 건강보험 재정 부담이 크기 때문에 보다 많은 환자를 치료하기 위해 국내 개발 CAR-T 치료제에 대한 필요성이 대두되고 있다.
 

◇국내에서 가장 먼저 임상시험 돌입, 임상 1·2상에서 11명 중 9명이 완전관해에 도달

큐로셀은 국내 기업 중 가장 먼저 CAR-T 치료제의 임상시험에 돌입했다. 지난해 2월 식약처로부터 불응성 거대 B세포 림프종 환자를 대상으로 ‘CRC01’ 임상 1·2상을 승인받아 현재 임상을 진행 중이다.

해당 임상시험은 큐로셀의 OVIS 기술이 적용된 ‘CD19 CAR-T 세포치료제’의 안전성과 유효성을 확인하는 시험이다. OVIS 기술은 면역관문 수용체를 제거하는 기술로 고형암에도 치료 효과를 낼 수 있다는 점 때문에 각광 받고 있다.

큐로셀은 지난 11일 유럽 혈액학회(EHA 2022)에서 안발셀의 최종 임상 결과를 공개했다. 1상에서 ‘안발셀’을 투약 받은 재발성, 불응성 미만성 거대 B 세포 림프종 환자 11명 중 9명이 완전관해에 도달했으며, 완전관해율(ORR)은 82%이다.

큐로셀은 이번 결과에서 안발셀을 투약받은 11명 중 9명이 약물에 반응했고 반응을 보인 모든 환자가 완전관해에 도달했다는 점에 주목했다. 또한, 가장 적은 용량을 투약받은 환자 중 2명은 각각 11개월과 13개월 시점에서도 완전관해를 유지하고 있다고 발표했다.
 

◇CAR-T 치료제와 면역관문 억제 기술이 융합된 세계 최초의 기술

큐로셀 측은 “큐로셀의 기술이 CAR-T 치료제와 면역관문 억제 기술이 융합된 세계 최초의 기술인 만큼 앞으로 확보하게 될 임상 결과로 기술의 우수성을 증명하고 해외 선도기업들과 당당히 경쟁하겠다”라고 말했다. PD-1과 TIGIT 신호 차단은 CAR-T 세포가 면역억제 현상을 극복할 수 있도록 고안된 새로운 기술 전략으로, 기존 치료제의 효과를 기대하기 힘든 림프종 환자들에게 꼭 필요한 치료제로 여겨질 것으로 기대된다.

2017년 설립된 큐로셀은 삼성서울병원과 협력해 병원 내 CAR-T 치료제 생산용 GMP 시설을 구축했으며, 해외 CAR-T 치료제 전문가를 영입하는 등 국내 CAR-T 치료제 개발을 선도하고 있다는 평가를 받고 있다.

현재 미만성 거대 B 세포 림프종 환자를 대상으로 하는 안발셀 2상은 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울대학교병원, 국립암센터, 부산대학교병원 등에서 진행하고 있으며 2024년 국내 허가를 목표로 개발하고 있다.

한편 큐로셀이 개발 중인 CAR-T 치료제가 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다는 소식에 20일 이연제약의 주가가 코스닥 시장에서 12.94% 급등했다. 과거 큐로셀이 이연제약과 CAR-T 치료제 합작 공장을 세우는 내용의 MOU를 체결했기 때문에 영향을 받은 것으로 보인다.

하지만 현재 양측의 구체적인 사업 논의는 중단된 상태로 알려졌다. 큐로셀은 CAR-T 치료제를 자체 공장에서 전 공정을 생산한다는 방침으로 대전 둔곡지구에 CAR-T 치료제 생산용 GMP 공장과 연구소를 건설 중이다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr

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