파킨슨병과 다계통위축증 환자들을 위한 신약의 기술 수출과 상용화 기대
[바이오타임즈] 뇌 질환, 암, 감염성 질환 분야에서 혁신 신약을 연구 개발하는 카이노스메드(284620, 대표 이기섭)가 미국에서 파킨슨병 치료제 관련 특허를 획득하면서 상한가를 기록했다.
카이노스메드는 2일 코스닥 시장에서 전 거래일 대비 29.92%(570원) 오른 2,475원에 장을 마감했다.
회사는 이날 ‘KM-819’의 용해도를 증가시킨 염물질(Salt Form)의 개발 성공과 함께 이에 대한 특허를 미국에서 획득했다고 밝혔다.
KM-819는 카이노스메드가 파킨슨병 및 다계통위축증 치료제로 개발하여 한국과 미국에서 임상 2상 허가를 받은 후보 약물이다. 저분자 화합물로 만들어진 구강 복용제로, 복용이 간편하다.
KM-819는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 단백질인 FAF1을 저해해 신경세포의 사멸을 막고 자가포식(Autophagy) 기능을 활성화해, 알파시뉴클라인이라는 단백질의 분해를 촉진하고 응집을 저해함으로써 파킨슨병의 진전을 막는 질병 조절 치료제이다.
FAF1 단백질은 파킨슨병 환자에서 공통으로 뇌 조직인 흑질(Substantia Nigra)에 분포하는 도파민 신경세포에서 정상치보다 과다 발현되는 것으로 보고되고 있다. 특히 파킨슨병 동물 모델에서 KM-819의 유효성을 확인한 결과, 마우스 중뇌에서의 과발현된 FAF-1의 활성을 저해함에 따라, 투여하지 않은 대조군 마우스에 비해 정상에 가까운 운동기능 회복을 보였다.
카이노스메드의 설명에 따르면 기존의 파킨슨병 치료제들은 도파민(Dopamine) 보충제 혹은 증상 완화제로서, 파킨슨병의 근본적 원인이 되는 도파민 분비 신경세포의 죽음을 억제하는 치료제는 전무하다. 카이노스메드가 개발하고 있는 KM-819은 기존 파킨슨병 치료제를 대체함과 동시에 약물의 투여량 증가에 따라 발생하는 운동장애 및 심한 떨림과 같은 합병증도 해결할 수 있을 것으로 기대된다.
회사는 2021년 11월 미국 FDA로부터 파킨슨병 치료 목적의 임상 2상에 대한 IND 승인을 획득하고, 4월 중 본격적인 임상을 진행할 예정이다. 다계통위축증은 국내에서 작년 10월 식약처 승인을 받고 임상 시작을 준비 중이다.
다계통위축증은 비전형 파킨슨증후군의 대표 질환으로 드물게 발생하는 신경 퇴행성 질환이다. 임상적으로는 파킨슨병 증상을 보이지만 다른 신경계통의 이상이 동반되는 게 특징으로, 주로 파킨슨병 증상에 소뇌 위축증(소뇌실조증), 자율신경계의 이상이 함께 나타난다.
아일랜드의 시장조사기관 리서치&마켓의 보고서에 따르면 글로벌 파킨슨병 치료제 시장이 오는 2027년이면 81억 달러(한화 약 10조) 규모에 이를 것으로 전망했다. 현재 FAF1 단백질을 표적으로 개발 중인 파킨슨병 치료제 후보물질은 카이노스메드의 KM-819가 유일해 개발에 성공하면 글로벌 시장에서 경쟁력을 갖게 된다.
현재 임상에서의 복용량은 하루 400mg이다. 미국서 획득한 이번 특허는 KM-819 약물의 용해도를 2,000배 이상 증가시킨 물질로, 약물의 수용성을 증가하여 제재 개발을 용이하게 할 뿐 아니라, 복용 후 인체 내 흡수도를 증가시켜 복용량을 크게 줄일 수 있는 장점을 가지고 있다.
용해도를 증가시킨 물질 개발의 성공으로 훨씬 적은 양의 약물 복용으로 같은 효과를 나타나게 만들 수 있다. 물질 자체에는 변경이 없어 임상도 동등성 확인만 하면 변경이 가능하다. 이 물질은 환자의 약물 복용을 편리하게 하고 약물 복용량도 임상 2상보다 줄일 수 있다. 향후 복용량을 줄이게 되면 임상 3상과 허가 후 시장 판매를 통해 유리한 고지를 점할 수 있을 것으로 기대된다.
카이노스메드 관계자는 “세계 10개국에 출원 신청을 완료하여 다른 국가에서의 특허 획득도 추가로 이루어질 것이다”라며 “이 특허를 통해 파킨슨병과 다계통 위축증 환자들을 위한 신약의 기술 수출과 상용화를 앞당길 수 있을 것으로 기대한다”고 전했다.
한편, 카이노스메드는 기술 성장기업 특례로 상장됐고, 지난해 3자 배정 유상증자를 통해 125억 원의 자본을 조달하여 재무적인 이슈를 해결하고 임상시험 비용도 확충했다. 이로써 당분간 상장 유지에 문제가 없을 것이라는 입장이다.
[바이오타임즈=정민아 기자] news@biotimes.co.kr
