시리즈 A, 시리즈 B, 시리즈 B 브릿지까지 참여했던 기존 주주 모두 참여
혁신적인 뇌혈관 장벽 투과 기술로 퇴행성 신경질환 환자의 미충족 수요 해결 기대
[바이오타임즈] 퇴행성 뇌 질환 RNA 신약 및 뇌 전달 약물 전달 시스템을 개발하는 ㈜바이오오케스트라가 총 545억 원의 시리즈 C 투자를 유치했다. 회사는 당초 시리즈 C 목표 조달 금액을 400억 원으로 잡았으나, 이를 초과한 투자 제안을 받아 투자액을 545억 원으로 증액했다.
이번 투자에는 시리즈 A, 시리즈 B, 시리즈 B 브릿지까지 참여했던 기존 주주가 모두 참여해 이례적인 것으로 평가받는다. 금융 투자자로 데일리 파트너스, IMM 인베스트먼트, SBI 인베스트먼트, LSK 인베스트먼트, E&벤처 파트너스, 스마일게이트 인베스트먼트, 퀀텀벤처스코리아, 스틱 인베스트먼트, 위드윈 인베스트먼트, NH증권이 참여했고, 전략적 투자자로 GS 홀딩스, 종근당홀딩스, 종근당제약이 증자에 참여했다.
기존 주주와 신규 참여 기관 주주들은 모두 바이오오케스트라의 기술성, 사업성, 성장성에 주목했다. 또한 무엇보다 바이오오케스트라 치료제의 사회적 가치에 대한 투자자로서의 확신을 보여준 것이라는 해석이다.
◇알츠하이머병 치료제로 anti-miRNA 치료제를 개발하는 유일한 기업
바이오오케스트라는 RNA 약물을 기반으로 퇴행성 뇌 질환 치료제를 개발하는 바이오 벤처 기업으로, 대표적인 파이프라인인 BMD-001은 알츠하이머병뿐만 아니라 루게릭병, 파킨슨병 등 퇴행성 뇌 질환을 다루고 있다.
회사는 알츠하이머 환자 뇌 신경세포에서 과 발현된 특정 microRNA가 알츠하이머 질환의 원인일 수 있음을 밝히고, 뇌세포 투과율을 높이는 독자적인 약물 전달 플랫폼 기술과 결합한 anti-microRNA ASO를 개발했다.
후성 유전적 변화로 인해 특정 microRNA가 알츠하이머 질환의 병리학적 증상을 유발하는 것을 발견한 것인데, 알츠하이머 동물모델에서 대상 microRNA를 anti-microRNA ASO로 분해하면 마치 분자 스위치(Molecular Switch)처럼 알츠하이머 질환과 연관된 병변들이 회복되는 것을 확인했다.
즉, 노화 등 후성 유전적 변화로 뇌세포에서 이 microRNA가 증가함을 동물모델에서 재현함으로써 아밀로이드 베타 침착, 타우 단백질의 변성, 신경염증 및 신경 연결망 손상 등 알츠하이머 병리를 유도하는 것으로 볼 때, 해당 microRNA가 알츠하이머병의 원인이며, 치료제 개발의 타깃이 될 수 있다는 것이다.
이에 바이오오케스트라는 microRNA에 상보적으로 결합하는 안티세스 올리고뉴클레오티드(Antisense Oligonucleotide, ASO)를 합성했고, 이 약물을 뇌세포까지 전달하기 위해 회사 고유의 약물 전달 기술을 개발해 매우 높은 BBB 투과 효율을 확인했다.
◇혁신적인 뇌혈관 장벽 투과 기술로 퇴행성 신경질환 환자의 미충족 수요 해결 기대
RNA 치료제의 핵심 중 하나는 RNA 약물을 전달할 수 있는 전달체(DDS)인데, 바이오오케스트라에서 독자 개발한 DDS는 혈관 뇌 장벽(BBB) 투과율이 매우 높아 상대적으로 많은 약물을 뇌세포까지 전달할 수 있어 독성 등의 부작용 이슈에서 벗어날 수 있다. 더불어, 이 약물전달체의 경우 다른 RNAi, ASO 등에 적용될 수 있어 기술 수출의 가능성도 크다.
바이오오케스트라가 개발 중인 BMD-001은 알츠하이머병의 원인으로 판단되는 microRNA가 과발현된 사람에게 microRNA를 억제하는 ASO를 정맥주사 방법으로 투여하는 약물이다. BMD-001은 척추투여 방식(IT)이 아닌 정맥 투여방식(IV)으로도 매우 효과적인 약물 전달 효율을 보인다. 또한 BMD-001은 정맥주사 후, 혈장 혹은 침에서 microRNA의 농도를 정량화하여 약물의 효과를 예측할 수 있도록 설계됐다. 이는 인지능력 측정 등 임상 측정치가 바이오오케스트라의 바이오마커와 얼마나 관계가 있는지에 대하여 추후 임상시험에서 더 정확하게 밝힌다는 계획이다.
바이오오케스트라는 이러한 기술력을 인정받아 2021년 세계 최초로 존슨앤드존슨으로부터 신경과학(Neuroscience) 분야의 상을 받았다. 또한, 류진협 바이오오케스트라 대표는 모더나 창립 멤버인 바이오오케스트라 CMO 오데아 박사(Louis St.L. O’Dea)와 2021년 11월 미국 보스턴에서 진행된 CTAD(clinical Trial on Alzheimer’s Disease) 학회에 참석해 microRNA 조절을 통한 퇴행성 뇌 질환 치료 효과를 발표했으며, 해외 전문가들의 많은 호응을 받았다.
류진협 대표는 이번 시리즈 C 투자 유치에 대해 “주주분들의 응원 덕분에 이번 시리즈 C 증자를 성공적으로 마쳤다. 바이오오케스트라는 세계 최초의 RNA 기반 퇴행성 뇌 질환 치료제(Alzheimer’s disease, Amyotrophic Lateral Sclerosis disease)를 개발할 것이며, 철저한 임상 계획 및 내부 개발 전략을 구체화하여 임상 개발 및 파트너십에 집중할 계획”이라며 “올해부터 가동될 Pilot 공장에 약물 전달체의 안정적인 생산시스템을 구축하여 글로벌 빅파마와의 오픈 이노베이션을 통해 우리의 약물 전달체를 검증할 예정이며, mRNA 전달체 등 차세대 전달체 개발도 지속해서 진행할 예정이다”라고 말했다.
바이오오케스트라 오데오 박사(Chief Medical Officer, 미국 법인 대표)는 “바이오오케스트라가 개발한 뇌혈관 장벽 투과 표적 치료제 기술혁신은 치명적인 신경퇴행성 질환 환자의 미충족 수요를 해결할 수 있다. 국내 및 해외 제약사로부터의 높은 관심과 투자자들이 보여준 신뢰는 바이오오케스트라의 플랫폼 기술력과 성장성을 검증한 것이라고 할 수 있다. 이번 자금 조달을 통해서 첫 IND 제출과 치료 임상시험 진입을 가속할 것이다”라고 말했다.
바이오오케스트라는 이번 시리즈 C에서 확보한 자금으로 현재 진행 중인 BMD-001의 전임상 및 임상, 임상 물질 생산, 미국법인 확장, 신규 파이프라인 확장, DDS 공장생산 준비, 국내 및 해외 제약사와의 공동연구 등을 위해 사용할 예정이다. 또한, IPO 준비를 위해 기술특례평가, 내부통제/IFRS 도입 및 안정화 등을 진행할 계획이다.
[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr
