세포 및 바이러스 벡터 동시 생산 ‘원스톱 CDMO 서비스’ 제공…누적 수주 금액 380억 원
세계 최초 개발한 초기 계대 중간엽 줄기세포치료제 개발 중… 조건부 품목 허가 목표
[바이오타임즈] “CDMO 사업 이익을 신약 개발에 재투자하는 선순환 구조의 모범 바이오 기업이 되고 싶다. GMP(제조 및 품질관리) 기술 기반의 차세대 세포·유전자치료제 기술 혁신으로 치료제 국산화와 인류 건강 증진에 기여하겠다.”
이달 23일 코스닥 상장을 앞둔 세포·유전자치료제 위탁개발생산(CGT CDMO) 및 신약 개발 전문기업 이엔셀의 장종욱 대표가 오늘 기자간담회를 통해 향후 성장전략과 비전을 발표했다.
이엔셀은 지난 2018년 삼성서울병원 장종욱 교수가 교원 창업한 기업으로, ▲세포·유전자치료제(CGT) CDMO 사업 ▲ 샤르코-마리-투스 병(CMT), 듀센 근디스트로피(DMD), 근감소증 등 희귀/난치 근육 질환 대상 차세대 중간엽 줄기세포치료제(EN001) 신약 개발 사업을 영위하고 있다.
◇세포 및 바이러스 벡터 동시 생산 ‘원스톱 CDMO 서비스’ 제공…누적 수주 금액 380억 원
이엔셀은 삼성서울병원 내 GMP 제1공장, 경기도 하남시 음압 시설을 갖춘 GMP 제2공장과 바이러스벡터 전용 GMP 제3공장을 갖추고 있으며, 현재 세포와 바이러스를 동시에 생산할 수 있는 국내 유일의 CGT CMO 기업이다.
삼성서울병원과는 전략 파트너로, 신약 개발부터 환자 투여 단계까지 CGT 전주기에 대한 협력 체계를 구축하고, CGT 신약 개발 관련 국가 과제 3건을 공동 수주하는 등 긴밀한 협력을 통해 시너지를 극대화하고 있다. 삼성생명공익재단과 삼성벤처투자는 지분투자(약 11%)를 했다.
특히, 이엔셀은 다품목 CGT 개발 GMP 플랫폼 핵심 기술을 기반으로 17개 사와 33건의 프로젝트를 진행해 국내 최대 트랙레코드(누적 매출 242억 원, 누적 수주 금액 380억 원)를 보유하고 있다.
회사는 세포와 바이러스 벡터(Viral vector)를 동시에 생산할 수 있는 GMP 시설을 구축해 국내 유일의 ‘원스톱 CDMO 서비스’를 제공하고 있다. 한국 식품의약품안전처, 미국 식품의약품청(US FDA), 유럽 의약품청(EMA) 수준의 품질시스템 역량을 바탕으로 국내 및 해외 제품을 수주해 왔으며, 글로벌 대형 제약사 노바티스(Novartis)와 얀센(Janssen)의 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 중앙세포처리센터(CCPC)로 지정돼 각각 상업, 임상 3상용 B세포 림프종 치료제 반제품을 위탁개발생산 중이다.
이엔셀의 CDMO 매출은 줄기세포, 면역세포, 아데노연관바이러스(AAV), 엑소좀 등이 골고루 분포돼 있다. 지난해 이엔셀의 매출액은 전년(2022년) 대비 43% 상승한 105억 원으로 집계됐다.
이엔셀의 주요 타깃인 첨단바이오의약품 CDMO 사업의 경우에는 다품목 소량 생산이 가능한 전용 시설이 필요하고, 품목이 다양한 만큼 제조 방법도 다양해 표준화가 어렵다는 특징이 있다. 신성장 산업 분야로 국가적 관심이 높아 블루오션으로 부상하고 있다. 첨단바이오의약품은 살아있는 세포, 조직 또는 유전자를 원료로 제조한 의약품으로, 세포 및 유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오 융복합제제 등 종류가 다양하다.
바이오 의약품 가운데 세포·유전자 치료제 CDMO 시장은 2020년 20억 달러(약 3조 원)에서 연평균 31.0%씩 성장, 2026년엔 101억 달러(약 13조 원) 규모로 확대될 것으로 전망하고 있다.
이엔셀은 CGT 생산 및 인허가 노하우를 통해 고객사의 빠른 임상 진입을 지원하며, 대량생산이나 최신 규제 변화 등에 대한 솔루션도 제공하고 있다. 2022년 5월 AAV 유전자치료제 위탁 생산을 의뢰받아 국내 최초로 바이러스 벡터 CDMO를 통해 매출을 발생시키고 초기 시장 형성에 기여했다는 평가를 받은 바 있다.
◇세계 최초 개발한 초기 계대 중간엽 줄기세포치료제 개발 중… 조건부 품목 허가 목표
이엔셀은 CDMO 사업을 통해 안정적인 수익구조를 가져가면서, 이를 바탕으로 희귀/난치 질환에 대한 차세대 중간엽 줄기세포치료제 신약 개발을 확대해 나갈 계획이다.
회사는 현재 기존 중간엽 줄기세포치료제의 한계를 극복한 차세대 중간엽 줄기세포치료제 EN001을 개발하고 있다. 세계 최초로 초기 계대 중간엽 줄기세포 대량 획득 기술을 통해 생산 단가를 절감하고, 배양 시간을 절반가량 단축해 세포 노화를 억제함으로써 효능을 증진한 것이 특징이다. 또한 바이오 마커 기술을 통해 공정 성공률을 높이고, 인체 투여가 가능한 동결 제형을 적용해 활용성을 끌어올렸다.
EN001은 근본적인 치료제가 부재한 샤르코-마리-투스병(CMT), 듀센 근디스트로피 병(DMD), 근감소증에 적용해 개발 중이다. 각각 임상 1b상, 임상 1/2상, 임상 1/2a상을 승인받았다.
CMT은 말초신경의 정상적 발달 저하로 근육 이상 및 행동장애를 유발하는 유전성 희귀 말초신경 질환이다. 요족(Pes Cavus), 족하수(Drop Foot), 갈퀴손(Claw hand), 보행장애, 팔다리 근육위축 등의 증상을 보이며, 현재는 시판 허가된 치료제가 없어 증상 완화에 초점을 두고 약물과 재활치료를 병행하고 있다. CMT의 유병인구는 국외 약 300만 명, 국내 약 2만 명으로 추정된다.
DMD는 근육세포를 온전하게 유지하는 역할을 하는 디스트로핀(Dystrophin)이라는 단백질의 비정상적 생성으로 인해 진행성 근육 퇴화와 결함이 생기는 유전성 질환이다.
CMT와 DMD는 ‘희귀질환관리법’에 의거해 질병관리청에서 관리하는 희귀질환으로, EN001은 2022년 4월과 5월 해당 질환에 대한 개발 단계 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다. ‘의약품 등의 안전에 관한 규칙’에 따라 ODD는 임상 2상 종료 후 일정 기간 내 임상 3상 결과를 제출하는 조건으로 품목 허가 신청이 가능하며, 4년간 독점 판매가 가능하다. 이엔셀은 EN001-CMT, EN001-DMD 임상 2상이 완료되는 시점에 조건부 품목 허가를 신청할 계획이며, 임상 진행 속도가 가장 빠른 EN001-CMT의 품목 허가 신청은 오는 2026년을 목표로 하고 있다.
장종욱 이엔셀 대표이사는 “국내 CDMO 서비스 사업자 중 최다 수행 실적을 보유한 이엔셀은 이번 코스닥 상장을 발판 삼아 글로벌 세포·유전자치료제 CDMO 시장이라는 블루오션을 향해 나아가는 한편, 세포·유전자치료제 국산화에 앞장서 국내 첨단바이오의약품 시장 활성화에 기여하겠다”고 포부를 밝혔다.
한편 이엔셀의 총공모주식 수는 156만 6,800주이며, 희망공모밴드는 1만 3,600~1만 5,300원이다. 공모 규모는 약 213~240억 원 사이로, 이에 따른 상장 후 예상 시가 총액은 1,272~1,431억 원에 달한다. 최종 공모가가 확정되는 기관투자자 대상 수요예측은 지난 2일부터 오는 8일까지 5영업일 간 진행되며, 일반투자자 대상 청약은 오는 12일부터 13일까지 양일간 이뤄진다. 상장 예정일은 8월 23일이며, 상장주관회사는 NH투자증권이 맡았다.
[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr
