[바이오타임즈] 유전자교정 전문기업 ㈜툴젠(대표 이병화, KOSDAQ 199800)의 주가가 강세다.
툴젠은 24일 코스닥 시장에서 낮 12시 48분 현재, 전 거래일보다 7.95%(4,800원) 오른 6만 5,200원에 거래 중이다.
툴젠은 이날 담배 제조 판매 전문기업인 ㈜케이티앤지(대표 방경만)와 고부가가치 담배교정체 개발을 위한 공동연구개발 업무협약을 23일 체결했다고 밝혔다.
양사는 새로운 유전자원의 개발 및 품종육성을 통해 신품종을 확보하고 상업화하는 데 공동으로 노력하기로 했다.
툴젠이 보유한 유전자 교정 기술을 활용해 특정 성분이 저감된 담배, 풍미가 우수한 담배 등의 신품종을 개발하는 것이 주목적이다.
툴젠 이병화 대표이사는 “㈜툴젠은 유전자교정 기술을 이용하여 고부가가치 종자를 개발하고 있으며 유전자 교정된 페튜니아, 콩, 감자 등에 대해 USDA(미국농무부)로부터 생명공학작물 규제면제 승인을 받을 정도로 글로벌 최고 수준의 기술력을 보유하고 있다”며, “양사는 이번 협약 관련 공동 연구, 학술교류, 연구 장비 및 시설의 공동활용 등 상호 발전적 협의 및 협력을 진행할 예정이다”라고 말했다.
툴젠은 크리스퍼 유전자가위 원천특허를 바탕으로 인간 치료제 및 동/식물 개발, 육종 분야 등에서 연구와 사업을 진행하는 바이오 벤처기업이다.
3세대 유전자가위로 불리는 크리스퍼/캐스(CRISPR/Cas, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated protein) 시스템은 20개 정도의 간단한 염기 서열만을 이용해 세포 내 유전자 중에서 원하는 위치를 정확하게 자르고 편집할 수 있다.
특히, 3세대 크리스퍼 유전자가위는 1세대 징크핑거 뉴클레이즈(Zinc finger nucleases)와 2세대 탈렌(TALEN) 유전자가위에 비해 간편하고 정교하기 때문에 생명공학의 혁명으로 불리고 있다.
크리스퍼 유전자가위는 유전체의 특정 DNA를 정확히 찾아 잘라낼 수 있는 교정 기술로 그동안 치료할 수 없었던 유전병의 치료제 개발 및 식량문제를 해결하는 종자 개발 등에 활용될 수 있는 원천기술이다.
특히 원핵세포에서 크리스퍼 유전자 가위가 작동하는 모습을 보인 공로로 UC버클리의 공동연구진이 2020년 노벨화학상을 수상하며 이 기술은 더욱 주목받았다.
국내 기업 중 크리스퍼 유전자가위 원천특허를 보유한 유전자 교정 전문기업 툴젠은 크리스퍼 유전자가위 원천기술 분야에서 UC버클리, 브로드연구소와 함께 톱 3이라 불린다.
툴젠의 경쟁력은 세계 최고 수준의 유전자 교정 기술에 있다. 세계에서 유일하게 1세대 유전자가위 ‘ZFN(Zinc Finger Nuclease)’, 2세대 ‘TALEN(TAL Effector Nuclease), 3세대 ‘CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas9 등 3종의 유전자가위를 모두 개발했으며, 2020년 노벨화학상 수상 기술인 CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유하고 있다. 이는 CRISPR/Cas9 시스템을 사용한 진핵세포 유전자 교정을 증명한 세계 최초의 특허이다. 원핵세포는 핵이 없는 원시적인 세포로 사람을 비롯한 동물과 식물 등은 진핵세포로 이루어져 있음으로 산업적 가치는 진핵세포에서 이루어진 발명이 더 크다고 일반적으로 평가하고 있다.
회사는 지난 20여 년간 핵심 기술인 유전자가위의 발명과 세계적 수준의 기술 발전을 이끌어왔으며, 주요 추진 사업으로는 ▲유전자교정(CRISPR 유전자가위 원천특허) 플랫폼 기반 특허수익화 사업 ▲유전자교정 기술 적용 치료제 개발 ▲유전자교정 기술을 통한 동식물(종자) 품종 개량 등이 있다.
툴젠의 크리스퍼 유전자가위 원천특허는 미국, 유럽, 중국, 호주, 일본 등 주요 9개국에서 등록되었으며, 몬산도, 써모피셔 등 세계적인 기업들에 라이선싱 아웃 되어 그 경쟁력이 확인된 바 있다.
툴젠은 현재 ▲샤르코-마리-투스병1A 치료제(TGT-001) ▲습성 황반변성 치료제(TG-wAMD) ▲B형 혈우병 치료제(TG-LBP) ▲inhibitor(응고인자에 대한 항체) 보유 혈우병 치료제(TG-AT) ▲만성 HBV 감염 치료제(TG-HBV) ▲ 차세대 CAR-T 세포치료제(Styx- T Platform) 등의 파이프라인을 확보하고 있다. 샤르코마리투스병 치료제 ’TGT-001‘은 현재 전임상 단계로, 오는 2025년 임상 1상 개시를 목표로 하고 있다.
한편 유전자 가위가 기존 치료제로는 효과를 보기 어려운 난치성 유전질환 치료의 길을 열 것으로 기대되면서, 앞으로 제약·바이오 분야에서 유전자 가위 사용이 더욱 늘어날 것이라는 관측이 나온다.
글로벌 시장조사업체 프리시던스 리서치에 따르면, 세계 유전자 가위 시장 규모는 올해 80억 4,000만 달러에서 연평균 15.7% 성장해 2032년에는 299억 3,000만 달러에 달할 것으로 전망된다.
[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr
