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GC녹십자, 희귀출혈 질환 치료제 FDA 희귀의약품 지정
GC녹십자, 희귀출혈 질환 치료제 FDA 희귀의약품 지정
  • 정민아 기자
  • 승인 2023.10.05 10:43
  • 댓글 0
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개발 중인 ‘혈전성 혈소판 감소성 자반증’ 치료제(GC1126A) ODD 지정
기존 약물과 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능과 높은 활성도 유지
희귀출혈 질환 계열 내 최고(Best-in-Class) 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중
(사진=GC녹십자)
(사진=GC녹십자)

[바이오타임즈] GC녹십자(대표 허은철)는 자체 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, TTP) 치료제 후보물질(GC1126A)이 지난달 27일(현지 시각) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 5일 밝혔다.

통상 희귀의약품 지정 시 연구개발 비용 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 소아 대상 임상시험계획서(Initial Pediatric Study Plan) 제출 면제 혜택을 받을 수 있다. 또한, 허가 승인 시 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 부여받는다.

TTP는 100만 명에서 3~11명가량 발생하는 희귀출혈 질환으로, 전신에 작은 혈전이 형성되어 뇌, 심장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름을 차단해 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90%의 환자가 사망에 이르는 치명적인 질환이다. 발병 기전은 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능 저하로 알려져 있다.

GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질로, 지난 6월 국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH) 2023에서 기존 약물과 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 강점이 발표된 바 있다.

GC녹십자 관계자는 “희귀출혈 질환 계열 내 최고(Best-in-Class) 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며, “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.

[바이오타임즈=정민아 기자] news@biotimes.co.kr


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