[바이오타임즈] 강스템바이오텍(대표 나종천)은 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 국내 임상3상이 전체 대상자의 90%에게 투약 완료되며 막바지에 이르렀다고 밝혔다. 대상자는 전신 면역억제제, 국소 및 전신 스테로이드제 등 기존 치료제에 효과를 보지 못한 중등도 이상의 만성 아토피 성인 환자이다.

퓨어스템-에이디주는 탯줄 혈액에서 채취한 성체줄기세포 중 가장 건강하고 어린 줄기세포를 원천으로 하며, 세포-환경 상호작용(Cell-environment Interaction)을 기반으로 복합경로(Multipathway)를 통해 손상된 면역체계 항상성을 복원하는 기전을 지닌다.

현재 국내 아토피 피부염 줄기세포치료제로는 연구개발 단계가 가장 앞서 있으며, 이미 임상 1/2a상에서 우수한 결과를 확인한 바 있다. 임상 1/2a상 진행 결과, 중대한 안전성 문제가 발생하지 않았음은 물론 2a상 고용량군(11명)의 절반 이상(55%)이 임상적 중증도가 50% 이상 감소했으며 가려움증이 60%, 불면증이 65% 감소했다. 또한, 고용량군 전원 투여 후 2주 차(첫 평가시점)부터 임상 증상이 통계적으로 유의하게 호전되어 해당 임상시험 내용이 당시 국제학술지 스템셀(Stem Cell)에 게재된 바 있다.

회사는 임상 1/2a상의 유의미한 결과에 더해 이번 임상3상을 단일국가 기준 308명의 환자를 모집하는 대규모 임상시험으로 진행해 결과에 대한 객관성과 신뢰도를 높였다.

또한, 퓨어스템-에이디주는 작용기전 증명이 어렵다는 줄기세포의 특성에 반해 명확한 약물 작용기전을 설명·입증할 수 있고 관련 논문도 발표된 바 있다. 특히, 특정 인자만을 억제해 증상을 개선하는 게 아닌 PGE2, TGF-beta 등과 같은 면역조절 인자를 분비해 아토피성 피부염 유발에 관여하는 TH2 세포, 비만세포, B세포 등 여러 면역세포의 활성을 조절한다는 점이 특징이다. 이를 통해 환자의 면역기전을 정상화하여 기존에 없던 근본적 치료를 목표로 하고 있다.

회사는 이처럼 명확한 기전 입증과 이전 임상시험의 장기추적조사 등을 통해 최대 3년까지의 효능 및 안전성 데이터가 확보된 퓨어스템-에이디주에 글로벌 제약사의 관심도 쏟아지는 상황이라고 설명한다.

강스템바이오텍 관계자는 “신약 개발을 위한 마지막 임상 단계를 진행 중인 만큼 빅파마를 비롯해 브라질, 일본, 태국 등 다양한 지역의 제약사로부터 비즈니즈 미팅 제안을 받고 있다. 특히 상업화 측면에서 기전이 명확하고 장기적 효능을 입증한 데이터가 있는 점을 높이 평가하는 것으로 보인다”며 “이러한 기대와 성원에 부응하기 위하여 조속히 임상3상을 마무리하고, 퓨어스템-에이디주만의 차별성을 바탕으로 2024년 내 세계 최초 줄기세포 아토피 치료제의 품목허가를 받을 수 있도록 전력을 다하겠다”고 말했다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr

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