[바이오타임즈] 줄기세포 치료제 전문 개발 기업 코아스템켐온(166480)의 주가가 상승했다.
코아스템켐온은 코스닥시장에서 14일, 전 거래일보다 8.92%(700원) 오른 8,550원에 거래를 마감했다.
코아스템켐온은 이날 국내 시판 중인 루게릭병 줄기세포 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 시판 후 관찰데이터(이하 PMS, Post Market Surveillance)를 활용해 생존 기간 분석에 관한 논문을 국제학술지 Frontiers에 등재했다고 밝혔다.
회사는 지난 9월 식약처에 제출한 보고서에서 2014년 국내 조건부 승인 후 약 7.5년간 상업 투약된 국내외 환자 256명을 대상으로 분석한 결과, 무치료 환자군에 비해 67개월(약 5.6년)의 추가 생존 기간을 확인했다고 보고한 바 있다.
이번 논문에서는 해당 분석데이터에서 회사가 현재 진행 중인 임상 3상의 환자 요건과 유사한 157명을 추출해 추가 분석한 결과를 등재했다. 해당 논문에서 적용된 임상 통계 분석 방법은 대상 환자들의 중간값을 비교해 추가 생존 기간을 분석하는데, 무치료 환자군의 중간값인 79번째 환자의 생존 기간은 24개월인 반면, '뉴로나타-알주'를 치료받은 환자군의 79번째 환자는 현재까지 생존하고 있다고 보고됐다.
루게릭병 치료제인 ‘뉴로나타-알주’는 식품의약품안전처로부터 2015년 조건부 판매 허가를 받아 국내외 누적 환자 300명 이상 투여해오고 있는 자가 골수 유래 환자 맞춤형 줄기세포 치료제이다. 해당 치료제는 기존에 첨가제로 환자의 자가 뇌척수액을 사용했지만, 체취에 따른 환자의 고통, 의료진의 피로감, 부대비용의 증가 등의 어려움이 존재해왔다. 하지만 인공뇌척수액인 HTS-FRS를 사용함으로써 환자들로 하여금 불편함을 감소시킬 수 있는 효과를 기대해 볼 수 있다.
코아스템켐온은 현재 진행 중인 루게릭병 줄기세포 치료제 ‘뉴로나타-알주‘의 임상 3상 모집 대상 115명의 환자등록을 지난 2월 최종 완료했다. 회사는 지난 2021년 4월 첫 투여를 시작해 앞서 등록된 환자들부터 차례대로 투여하고 있으며, 지난 2월 기준 전체 환자 115명 중 40%가 이미 최종 투여를 마친 상황이다.
임상 최종 마무리는 약 1년 뒤인 2024년 3월경으로 예상하며, 이후 임상 결과 보고서를 토대로 FDA에 판매 허가 신청서를 제출한다는 계획이다. 특히 임상 결과 보고서 수령과 동시에 북미 시장 판권 이전에도 더욱 집중한다는 전략이다.
코아스템켐온은 이번 논문에 등재된 내용을 오는 9월 말레이시아에서 개최되는 국제신경학회에서 발표해 '뉴로나타-알주'의 국제적 인지도를 높일 계획이다.
이번 추가 생존 기간 분석 결과는 현재 회사가 진행 중인 FDA 임상 3상의 결과를 합리적으로 예측할 수 있는 의미 있는 분석 결과로 보고 있다. 특히, 이번 보고된 추가 생존 기간은 작년 FDA의 승인은 받은 아밀릭스사의 렐리브리오(Relyvrio)의 추가 생존 기간인 10.5개월보다 우월한 결과로서, 임상 성공 시 현재까지 FDA 승인된 치료제 중 가장 우수한 효능을 보일 것으로 내다봤다.
아밀릭스사의 렐리브리오는 지난해 9월 FDA 승인을 받아 12월부터 시판됐는데, 월매출액이 약 286억 원에 달했고, 이는 연 매출 약 3,400억 원 수준에 해당한다. 코아스템켐온은 임상 중인 '뉴로나타-알주'가 시판승인을 받으면, 치료제가 부족하고 장기치료가 필수적인 루게릭병의 경우 렐리브리오와 시장점유율 경쟁이 이루어지기보다는 혼합처방을 통한 시장 확대를 예상한다.
최근 FDA는 아밀릭스사의 렐리브리오(Relyvrio)에 대해 임상2상 결과를 토대로 조건부 승인 했고, 바이오젠사의 토퍼센(Tofersen)에 대해 임상 목표를 달성하지 못했으나 유효한 임상 지표(bio-marker)를 확인했다는 사유로 가속 승인 심사를 검토하는 등 희귀난치병 치료제에 대해 전향적인 자세를 보인다. 코아스템켐온은 FDA가 지난 수십 년간 유효한 치료제가 드문 희귀난치병의 승인에 관해서 태도가 변하고 있다고 해석한다.
회사관계자는 “지난 3월 오송 바이오단지에 연 면적 2,300평 규모의 줄기세포 치료제 생산설비를 갖추기 위한 건설계약을 체결했고, 국내 생산된 치료제를 미국 시장에 수출하겠다”고 밝혔다. 또한, “최근 합병 이후 비임상 사업 부문에서의 현금흐름이 원활하고 약 200억 원의 현금보유액에 더하여 자기주식 등을 통한 추가 자금 유치 여력을 갖고 있어 임상 및 생산설비에 따른 유동성 위험은 전혀 없다”고 덧붙였다.
한편 근위축성측삭경화증, 즉 루게릭병은 운동신경 세포만 선택적으로 사멸하는 질환이다. 이 병은 대뇌 겉질(피질)의 위 운동신경 세포(Upper Motor Neuron, 상위운동신경세포)와 뇌줄기(뇌간) 및 척수의 아래 운동신경 세포(Lower Motor Neuron) 모두가 점차 파괴되는 특징을 보여, 의지에 따라 움직이는 근육인 수의근을 조절하는 신경세포가 소멸해 얼굴, 호흡근 등 전신 근력 저하와 근위축이 진행적으로 일어난다.
글로벌 시장 조사 기관 리서치앤드마켓 보고서에 따르면 루게릭병 치료제 시장은 매년 13.9% 증가해 2029년에는 1조 3,500억 원으로 늘어날 전망이다. 미국에서 매년 약 5,000명이 ALS 진단을 받고 현재 약 2만 명의 환자가 있는 것으로 추정되며, 우리나라에는 약 3,000명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.
아밀릭스 파마슈티컬스의 루게릭병 치료제 렐리브리오(Relyvrio, 성분명 페닐부틸산나트륨 및 타우루르소디올)가 지난해 9월 29일(현지 시각) 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으며, 루게릭병 치료제 개발기업들에 관심이 모아지고 있다.
[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr
