◇ 원샷 유전자 치료제란

[바이오타임즈] ‘원샷 치료제’는 유전자 치료제이자 개인 맞춤형 치료제다. 기존의 치료 방법과 달리 평생 한 번의 투여로 지속적인 치료 효과를 유발하고, 완치 효과까지도 기대할 수 있는 치료제라는 점에서 그 가치를 인정받고 있다.

유전자 치료제는 선천적인 유전자 결함을 교정하거나 유전자 작용을 억제·증폭해 치료가 어려운 난치성 질환도 근본적으로 치료가 가능하다.

정상 유전자와 치료 유전자를 환자의 세포에 넣어 유전자를 교정하거나 세포에 새로운 기능을 추가해 치료하는 것으로, 백신과 같은 재조합 단백질 치료제(1세대), 항체 치료제(2세대)에 이은 3세대 치료제로 평가된다.

원샷 치료제는 환자의 세포 내 유전자를 채취한 후 이를 조작해 질환에 적합한 치료제를 제작하는 방식이다. 질병의 원인이 되는 유전자 돌연변이를 탐색해 돌연변이 유전자를 대체할 성분을 넣어주거나 돌연변이로 인해 오작동하는 유전자의 기능을 억제한다.

환자마다 돌연변이 양상이 달라 환자 개개인에 맞는 치료제를 제작하는 ‘개인 맞춤형 치료제’이기 때문에 치료 효과를 향상시킬 수 있고, 이를 투여한 환자의 반응률 또한 높다.

◇ 글로벌 세포·유전자치료제 임상 2,220개…’세계 최초’ 타이틀 선점 경쟁 치열

제약바이오 산업에서 세포·유전자 치료제(CGT) 관련 분야가 명실상부한 미래 먹거리로 떠오르고 있다. 미국 최대 투자 은행인 모건스탠리는 2021년 말 발표한 보고서를 통해 제약바이오 산업에서 세포 치료제와 유전자 치료제를 성장세가 가장 빠른 분야라고 지목했다.

1월 기준 CGT 글로벌 임상 시험이 2,220개에 달하는 등 전 세계 제약바이오 기업들이 몰두하고 있어 올해도 활발한 개발이 이어질 것으로 보인다. 점점 그 기세가 뚜렷해지는 가운데, 올해 세계 최초 타이틀을 가지는 다양한 CGT가 허가를 받을 것으로 예측됐다.

미국 나스닥에 따르면 세포·유전자 치료제 기업들은 2021년 전 세계적으로 230억 달러(29조 5,550억 원)에 이르는 투자를 유치했다. 지난해부터는 기업 간 인수합병(M&A) 사례도 부쩍 늘었다.

한국바이오협회 ‘2023년 글로벌 세포·유전자치료제 시장 동향’ 보고서에 따르면 전세계 CGT 투자는 2019년 98억 달러(약 12조 3,000억 원)에서 2020년 199억 달러(약 25조 원), 2021년 227억 달러(약 29조 원)으로 지속적으로 증가했다.

오는 2026년에는 600억 달러(약 78조 원)에 달하는 시장으로 성장하면서 다수의 블록버스터 신약이 등장할 것이란 관측이 나온다.

지난해 글로벌 투자 감소 등으로 투자금이 126억 달러(약 16조 원)으로 감소했으나 미국과 유럽에서 세포·유전자 치료제 6개가 최초로 허가를 획득했다.

얀센과 레전드 바이오텍이 공동개발한 '카빅티', 바이오마린 파마슈티컬의 '록타비안', PTC 테라퓨틱스 '업스타자', 유니큐어와 CLS베링이 공동개발한 '헴제닉스', 페링제약 '애드스틸라드린', 아타라 바이오테라퓨틱스의 '엡발로'가 주인공이다.

그 중 5개는 새로운 지역 또는 새로운 적응증으로 허가되는 큰 성과를 거뒀다. BMS '브레얀지', 노바티스 '킴리아', 카이트 파마 '예스카타', 블루 버드바이오 '진테글로', '스카이소나' 등이다.

신경계 질환 중심이었던 세포·유전자 치료제는 다양한 적응증으로 시장이 확대되고 있다. 특히 단회 투약으로 질환을 급격히 완화하고 완치까지 기대할 수 있는 ‘원샷 치료제’의 등장으로 새로운 지평이 열릴 것으로 기대되고 있다.

[바이오타임즈=김가람 기자] news@biotimes.co.kr

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